报告公司投资评级 - 报告将Rocket Pharmaceuticals Inc.的评级从“Neutral”下调至“Sell”，12个月目标价从13美元降至2美元 [2] 报告的核心观点 - FDA对Rocket Pharmaceuticals Inc.的2期Danon病试验实施临床搁置，影响RP - A501商业潜力和可治疗市场规模的确定性，公司修改方案暗示研究关键治疗阶段存在安全问题，RP - A501未来发展充满挑战 [1][2] - 考虑对A501获批可能性及监管/商业时间表的潜在影响，下调评级并降低目标价 [2] 根据相关目录分别进行总结 临床搁置事件 - 5月27日公司宣布FDA于5月23日对2期Danon病试验实施临床搁置，5月初治疗的一名患者在RP - A501给药约1周后出现毛细血管渗漏综合征，后发展为急性全身感染死亡，公司认为可能与使用C3抑制剂有关，另一名使用该抑制剂的患者也出现此综合征，但公司及时干预并停用 [1] 模型变化 - 降低RP - A501的Danon病收入预测，包括将获批概率降至20%（原65%），降低美国和欧盟的峰值份额，推迟美国和欧盟的上市时间 [3] - 提高加权平均资本成本至19%（原18%），降低早期管线收入 [3] 投资者电话会议要点 - FDA将发送正式询问清单，公司仍致力于推进Danon病项目，将修改/简化免疫调节方案，可能用C5抑制剂替代C3抑制剂，研究超募患者，公司进行内部战略审查并将现金跑道指引延长至2027年 [6] 积极因素 - RP - A501临床搁置快速解决、开发时间表明确、免疫抑制方案改善，验证公司对Danon病在美国和欧盟的患病率估计，LAD - I和FA项目获批 [10] 未来12个月事件 - AAV心血管项目（DD、PKP2 - ACM、BAG3 - DCM）和LV血液学项目（LAD - I、FA、PKD）有相关进展 [11] 估值 - 基于DCF方法，不考虑并购，假设加权平均资本成本19%和终端增长率1%，得出12个月目标价2美元 [12] 关键上行风险 - Danon病临床搁置解决、RP - A601的1期研究有有利长期临床数据、RCKT的AAV9 - BAG3项目有积极初始临床数据、RP - A501和其他管线资产有更大可寻址市场机会、后期资产有有利报销/定价决策 [13] 财务数据对比 - 产品预测中RP - A501新老模型收入差异大，损益预测中收入、毛利率、营业利润率、净利润等指标新老模型也有不同程度变化 [8]