行业投资评级 - 行业投资评级为“增持” [2] 核心观点 - 诺华乐可为（英克司兰钠注射液）获批新适应症，作为饮食的辅助疗法，单药用于成人原发性高胆固醇血症（非家族性）或混合型血脂异常患者，以降低低密度脂蛋白胆固醇 [5] - 该药物是全球首款且目前唯一获批的靶向PCSK9的小干扰RNA降胆固醇药物，其“一年两针”的给药方式有望提升治疗依从性及LDL-C长期达标率，助力实现血脂长期规范化管理 [5] - 我国血脂异常人数已超4亿，且发病呈年轻化趋势，关注代谢领域PCSK9靶点及小核酸赛道进展 [6][7] - 建议关注恒瑞医药、信达生物、华东医药等公司 [7] 报告内容总结 药物获批与市场情况 - 诺华乐可为于2023年8月在中国首次获批，用于成人原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常患者的治疗，并于2025年12月7日被纳入国家医保目录 [6] - 根据《中国血脂管理指南（2023年）》，血脂异常患者按ASCVD不同危险分层对应不同的LDL-C达标值 [6] - 目前常见降脂方案在临床实践中存在局限性，患者难以实现血脂长期稳定控制 [6] 行业研发动态 - 根据Insight数据库，全球已进入临床开发的PCSK9靶点项目达55款，已获批药物以单抗为主 [6] - 国内恒瑞医药、信达生物、康方生物、君实生物的同靶点单抗也已获批上市 [6] - 临床阶段在研药物以口服药、siRNA、ASO为主，例如默沙东的口服合成多肽Enlicitide和阿斯利康的小分子口服药Laroprovstat均已处于III期临床阶段 [6] - 国内石药集团、齐鲁/瑞博也在开发PCSK9 siRNA药物 [6] - 2026年1月29日，华东医药与时安生物签订战略合作，针对创新减重机制的siRNA创新疗法顺利完成PCC确认，正式进入临床前研究阶段 [6]