体内CAR-T细胞治疗领域发展 - 体内CAR-T领域在短短三年内从诞生走向火爆，融资、合作、收购及临床进展不断[3] - 2025年6月艾伯维以21亿美元现金收购Capstan Therapeutics，将领域热度推向高潮[3] - 2025年10月百时美施贵宝以15亿美元现金收购Orbital Therapeutics，延续领域狂欢[3][4] 百时美施贵宝收购Orbital Therapeutics交易分析 - 百时美施贵宝通过收购Orbital Therapeutics及其下一代RNA平台进军体内CAR-T细胞治疗领域[4] - 收购增强了公司强大的细胞治疗研究平台，为推进潜在同类最佳疗法提供机会[6] - 交易包括Orbital公司处于IND申报前研究阶段的候选疗法OTX-201，计划2026年上半年启动临床试验[6] Orbital Therapeutics公司技术平台 - 公司构建了完全集成平台，涵盖环状RNA和线性RNA工程、靶向递送系统及AI引导设计[7][10] - 专有RNA平台整合环状RNA和线性RNA工程、先进LNP递送系统以及AI驱动设计[7] - 平台能够为广泛疾病谱提供持久、可编程的RNA疗法，适应独特生物学特性[7] 核心疗法OTX-201技术特点 - OTX-201由经优化的环状RNA组成，编码靶向CD19的CAR，通过靶向型脂质纳米颗粒实现体内递送和表达[7] - 疗法在患者体内原位生成CAR-T细胞，用于治疗B细胞驱动的自身免疫疾病[7] - 治疗目标是清除自身反应性B细胞并重置免疫系统，涵盖风湿病、神经病和皮肤病等40多种疾病适应症[7] 体内CAR-T疗法比较优势 - 相比体外CAR-T细胞疗法，体内CAR-T疗法有可能减轻治疗负担并提高可及性[7] - 基于LNP-mRNA的体内CAR-T细胞疗法为患者提供更简单、更安全、更易获取的替代方案[10] - 该疗法代表全新治疗方式，有可能重新定义自身免疫疾病治疗方法[6] Orbital Therapeutics公司背景 - 公司由著名华人科学家张元豪及mRNA技术先驱Drew Weissman等人于2022年创立[8] - 2023年4月公司完成2.7亿美元A轮融资[8] - 研发方向包括开发体内CAR-T细胞疗法治疗癌症、下一代mRNA疫苗及基于RNA的蛋白质替代疗法[19]