美国FDA监管决定与公司回应 - 美国FDA就Outlook Therapeutics重新提交的ONS-5010/LYTENAVA™（贝伐珠单抗-vikg）生物制品许可申请（BLA）发出完整回复函（CRL），无法批准其用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）[2] - FDA在CRL中指出，补充申请中提供的额外数据并未改变之前的审查结论，FDA再次建议提交确证性有效性证据，但未说明何种类型的证据是可接受的[3] - 公司首席执行官表示对FDA的决定感到失望并持反对意见，但公司目标未变，仍将全力以赴采取一切必要措施在美国获得批准[6] - 公司认为其NORSE临床试验项目的完整数据集，包括NORSE TWO关键试验和NORSE EIGHT非劣效性研究，为支持BLA批准提供了所需证据[8] 临床试验数据与疗效 - NORSE EIGHT是一项充分且对照良好的非劣效性研究，在为期12周的研究中评估了ONS-5010与雷珠单抗在治疗初治患者方面的疗效，主要有效性终点为8周[8] - 数据显示，在改善最佳矫正视力方面，ONS-5010与雷珠单抗效果相近，例如在第90天，ONS-5010组BCVA字母评分平均变化为6.5，雷珠单抗组为6.3[15] - 在减少中央凹视网膜厚度方面，ONS-5010显示出显著效果，例如在第90天，中央凹厚度平均减少约127.3微米[16] - 功能改善得到解剖学变化的证实，视网膜厚度在所有时间点（包括第8周）均出现显著减少[14] 欧洲市场进展与商业潜力 - LYTENAVA™（贝伐珠单抗γ）已获得欧盟委员会和英国药品和保健产品管理局（MHRA）的上市许可，用于治疗wAMD[11] - 该产品已于2025年6月在德国和英国上市，是欧盟和英国首个且唯一获得授权的用于治疗成人wAMD的贝伐珠单抗眼科制剂[11][17] - 公司在欧洲积极拓展商业版图，已在伦敦、柏林、阿姆斯特丹和楚格设立办公室，并与潜在商业和分销合作伙伴接洽[11][18] - 在英国，LYTENAVA™的标价为470英镑（约618美元），在德国为751.61欧元（约857美元）[18] - 据估计，德国和英国市场的潜在销售峰值合计超过3亿美元，占西欧总机会的50%以上[19] - 英国市场每年抗VEGF药物使用量约为170万单位，德国市场约为130万单位[18] - LYTENAVA™为支付方、医疗专业人员和患者提供了一个具有成本效益的一线、标签内治疗选择[18] 美国市场机会与竞争格局 - 公司认为为美国患者提供首个专为玻璃体内使用而配方、生产和包装的贝伐珠单抗产品具有巨大的临床需求和商业潜力[6] - 美国市场存在未获批准的复方阿瓦斯汀（off-label Avastin）、品牌高价药（如雷珠单抗Ranibizumab、阿柏西普Aflibercept）、重新包装的生物类似药以及VABYSMO、EYLEA HD、Beovu等品牌药的多层次定价格局[20] - 公司指出其美国定价机会将根据支付方和视网膜专家认为合理的价格来确定[19]