人工智能正在引发制药革命 - 人工智能正在彻底改变药品的生产方式以及整个制药行业本身 [1] 人工智能在药物发现与设计中的应用 - 葛兰素史克公司的研究人员利用名为Phenformer的人工智能软件工具读取基因组，将基因组信息与表型联系起来，以了解基因如何驱动疾病并生成关于疾病及其潜在机制的新假设 [3] - Insilico Medicine公司率先将Transformer模型应用于药物研发，针对特发性肺纤维化，其人工智能在18个月内找到了候选药物rentosertib，而传统过程通常需要四年半 [4][5] - 人工智能可以筛选包含数百亿个分子的化合物库，通过软件模拟测试分子的效力、溶解度和毒性，无需进行体外实验 [6] - 阿斯利康公司采用人工智能方法筛选有效分子的速度是以前的两倍，目前该公司超过90%的小分子药物研发流程由人工智能辅助完成 [6] - 人工智能正被训练用于模拟蛋白质与其他分子的相互作用、预测RNA的折叠以及模拟虚拟细胞，以理解复杂的生物结构 [9] - Recursion公司建造了一个人工智能“工厂”，对数百万人体细胞进行成像并施加化学和基因变化，以学习基因和分子通路之间的联系模式 [9] - Owkin公司利用来自医院患者的大量高分辨率分子数据训练其模型，旨在实现生物学领域真正的通用人工智能 [9] 人工智能提升研发效率与成功率 - 人工智能将药物研发临床前阶段的时间从三到五年缩短到12到18个月 [6] - 一项2024年的研究显示，人工智能发现的分子在早期临床试验中的成功率达到80%到90%，而历史平均成功率仅为40%到65% [6] - 如果人工智能能够提升临床试验效率，一种分子成功完成临床试验的概率将从5-10%提升至9-18% [10] 人工智能在临床试验优化中的应用 - 人工智能通过分析候选人的健康记录、活检结果和身体扫描数据来筛选临床试验患者，识别最可能受益的人群，从而缩小试验规模、加快速度并降低成本 [7] - 人工智能可以创建合成病人（数字孪生）作为真实受试者的匹配对照组，通过分析历史数据来预测疾病自然进展，并与用药真实病人的疗效进行比较 [8] - 使用合成病人可以缩小甚至取消对照组，提高参与者接受试验治疗的几率 [8] - Unlearn.AI公司2025年的建模研究表明，该方法可将早期帕金森病试验的对照组规模减少38%，将一项阿尔茨海默病研究的对照组规模减少23% [8] - 数字对照组可以增强对早期疗效迹象的信心并改进后续试验设计 [8] - 葛兰素史克公司的Cogito Forge系统是一个基于人工智能代理的系统，能够编写代码、整合数据集并生成演示文稿来回答生物学问题、生成和验证疾病假设 [7] 行业投资与合作趋势 - 预计2025年至2030年间，人工智能药物研发领域的年度投资额将从38亿美元增至152亿美元 [5] - 2024年宣布的制药公司与人工智能公司之间的合作交易达12笔，总价值达100亿美元 [5] - 礼来公司与英伟达公司合作，旨在打造业内最强大的超级计算机以加速药物发现和研发 [5] - OpenAI正在与Moderna公司合作，加速个性化癌症疫苗的研发 [10] 行业经济背景与潜在影响 - 传统药物研发中，候选药物进入临床试验的失败率高达90%，研发出一种成功药物的成本高达28亿美元 [6] - 人工智能带来的效率提升能大幅降低药物研发的风险和成本，中期可能促进投资并增加上市药物数量 [10]