核心观点 - 礼来公司的替尔泊肽（GIP/GLP-1双受体激动剂）拟被中国药监部门纳入突破性疗法程序，用于治疗代谢相关性脂肪性肝病（MASH），这标志着该药物在逆转器官结构性损伤方面取得重要进展，并可能重新定义GLP-1类药物的治疗边界 [6][9] 监管与临床进展 - 2026年1月21日，国家药品监督管理局药品审评中心公示，替尔泊肽注射液拟纳入突破性疗法程序，用于治疗代谢相关性脂肪性肝病，这将显著加快其研发与审评节奏 [6][7] - 此次申请的关键依据是2024年公布的II期SYNERGY-NASH研究，该研究共纳入190例经肝活检明确诊断为代谢性功能障碍相关性脂肪性肝病且合并2期或3期肝纤维化的患者 [6] - 纳入突破性疗法程序意味着药物在早中期临床研究中已显示出相较现有治疗手段的明显优势，且针对尚缺乏有效治疗方案的严重疾病，后续开发将获得监管部门的优先支持 [8] 临床试验数据 - 主要终点（52周治疗）：替尔泊肽5mg、10mg和15mg剂量组中，分别有51.85%、62.8%和73.3%的受试者实现了MASH完全缓解且肝纤维化未恶化，安慰剂组仅为13.2% [7] - 次要终点：在5mg、10mg和15mg剂量组中，分别有59.1%、53.3%和54.2%的受试者实现了至少一个阶段的肝纤维化改善且MASH未恶化，安慰剂组为32.8% [8] - 研究还观察到替尔泊肽带来体重显著下降、肝损伤血液标志物下降，以及肝脏脂肪含量、炎症反应和纤维化生物标志物的整体改善 [8] 市场与战略意义 - 替尔泊肽在中国市场已获批4项适应症，覆盖2型糖尿病、减重以及阻塞性睡眠呼吸暂停等核心代谢相关疾病，具备跨代谢器官系统的平台化优势 [9] - 若在代谢相关性脂肪性肝病领域取得突破，替尔泊肽有望成为少数能同时覆盖血糖、体重、呼吸与肝脏结局的综合代谢干预工具 [9] - 此次进展是GLP-1/GIP双靶点药物从改善代谢指标迈向逆转器官结构性损伤的重要一步，可能推动产业重新评估GLP-1类药物的治疗上限 [9]