产品获批与里程碑意义 - 全球首款获批上市的遗传性耳聋基因疗法Otarmeni (DB-OTO) 于2026年4月23日获美国FDA批准上市 [2] - 该疗法通过FDA的“国家优先审评券”计划获得批准，是该计划推出后首款获批的基因疗法，可将审批时间从约一年大幅缩短至1-2个月 [4] - 这是再生元公司的首款商业化基因疗法，标志着这家抗体巨头正步入基因药物前沿领域 [4] 疗法机制与临床数据 - 疗法使用AAV1载体递送正常的OTOF基因，治疗因OTOF双等位基因突变所致的重度至极重度感音神经性听力损失 [5] - 在1/2期临床试验中，11名患者中有10名听力得到显著改善，后续更新的数据显示12名患者中有9名达到听力改善的主要终点 [5] 定价与商业策略 - 在基因疗法普遍定价上百万美元的背景下，再生元计划免费提供该革命性基因疗法 [4] - 公司表示此举凸显了其坚信生物制药行业能够成为造福世界的一股真正力量 [4] 中国研发进展与全球地位 - 在耳聋基因治疗领域，中国走在世界前沿，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授团队于2022年率先开展了全球首个先天性耳聋基因治疗临床试验 [6] - 2026年4月22日，该团队在《自然》期刊发布的研究显示，AAV基因治疗OTOF基因突变耳聋患者长达2.5年的结果显示，90% (38/42) 的患者成功恢复听力，且听力水平持续稳定提升 [8] - 该研究是全球开展最早、纳入受试者最多 (9个月至32岁)、随访时间最长的先天性耳聋基因治疗临床研究 [8]