财务数据和关键指标变化 - 本季度运营费用从2024年第一季度的3150万美元降至2025年第一季度的2510万美元，降幅20% [24] - 2025年第一季度净亏损1970万美元，即每股基本和摊薄亏损0.51美元，而2024年第一季度净亏损3050万美元，即每股基本和摊薄亏损1.31美元 [24] - 2025年第一季度末，公司现金、现金等价物和短期投资为6840万美元，而截至2024年12月31日为9410万美元 [24] - 公司估计现金可维持到2026年第一季度，此预测包括2025年第二季度约2200万美元的运营净现金消耗，且未包括可能进行的进一步融资活动 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 INO - 3107业务线 - 已解决Selectra设备一次性阵列组件的制造问题，开始制造更新后的商业级阵列并启动DV测试，非设备模块已完成起草，计划2025年年中开始滚动提交BLA，年底完成提交并获受理，若获优先审评，PDUFA日期为2026年年中 [9] - 完成RRP001一期二期开放标签试验和RRP - 2回顾性试验，一期二期试验中，72%的患者在治疗后12个月手术数量减少50% - 100%，第二年这一比例增至86%，半数患者无需手术 [11] [12] DNA编码单克隆抗体（dMAb）技术业务线 - 正在进行的一期概念验证试验提供了dMAb可在人体内持久且同时产生的首个临床概念验证，数据显示72周内体内抗体持续产生，无抗药物抗体或免疫排斥，治疗耐受性良好，无严重不良事件，表达的dMAb成功结合SARS - CoV - 2刺突蛋白受体结合域 [21] 各个市场数据和关键指标变化 - RRP是一种罕见的HPV相关疾病，在美国约影响1.4万人，由于HPV疫苗接种率趋于平稳，且大多数成年人未接种疫苗，RRP风险仍然存在，HPV专家认为HPV疫苗短期内或至少一代人内不太可能对成人RRP患病率产生重大影响 [15] [16] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 主要专注于提交INO - 3107的BLA，推进确认性试验，开展市场研究，完善上市模式和规划商业组织建设 [5] [14] [18] - 探索dMAb技术在多种疾病靶点的应用潜力，包括蛋白质替代疗法和作为某些适应症的基因疗法替代方案 [22] [23] 行业竞争 - RRP目前无监管批准的治疗选择，当前标准治疗方法是手术，但手术可能对声带造成不可逆伤害且无法解决根本病因，患者和医生迫切需要非手术治疗方案，INO - 3107在试验中显示出显著临床益处、良好耐受性和以患者为中心的治疗方案，有望成为首选产品 [16] [17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在推进主要候选药物INO - 3107和其他战略优先事项方面取得重大进展，同时持续降低成本，对INO - 3107获批后改变RRP治疗模式充满信心 [23] [73] 其他重要信息 - 公司在科学会议上积极展示关键临床和安全数据，本周将在COSM会议上展示第二年和第三年的耐久性数据，该会议是美国耳鼻喉科医生最大的全国性会议 [10] - 公司正在进行自己的研究以更好地了解RRP患者数量，认为1.4万的数字可能被低估，但目前仍保守引用该数据，此外每年每10万人中有1.8例新发病例 [30] [31] [33] 问答环节所有提问和回答 问题1: 即将到来的COSM会议展示有何额外细节，除手术计数外是否有三年后的数据及其他展示内容 - 会议将聚焦手术计数，还会提供更多相关信息，作为口头报告的一部分，数据将提交给《喉镜》杂志，有望获得同行评审出版物 [27] 问题2: 计划引入多少MSL，如何看待RRP市场规模及更新数据时间 - 公司尚未具体指导MSL团队规模，会根据关键意见领袖基础和互动地理范围来考虑；1.4万的患者数据较旧，公司认为可能被低估，但目前保守引用该数据，且每年每10万人中有1.8例新发病例 [30] [31] [33] 问题3: INO - 3107获批后标签是否有手术节省声明，手术节省益处对差异化竞争的重要性 - 与FDA讨论中，FDA认可减少手术是临床益处，但目前无法预测FDA对相关术语的处理方式，所有结果都指向减少手术 [37] [38] 问题4: BLA滚动提交后，美国以外地区的注册策略有何更新 - 确认性试验将针对前一年接受两次或更多手术的患者，为安慰剂对照试验，与欧洲和英国监管机构讨论后，他们期望看到安慰剂对照数据用于批准；公司下一步将专注于持续治疗方案，认为与欧洲监管机构在试验设计上已达成良好一致 [39] 问题5: dMAb技术的初始适应症是什么 - 除已发表的适应症外，公司未披露正在研究的适应症，该技术可应用于单克隆抗体和蛋白质替代疗法，有更多数据时会提供更多细节 [41] 问题6: INO - 3107获得优先审评是否会因竞争对手产品受影响，提交文件是否完成及最终步骤 - 公司认为基于INO - 3107不受中和抗体或乳头瘤微环境影响的特点，有充分理由通过加速批准途径上市；临床数据已整合完成，准备提交 [46] [48] 问题7: 如何考虑INO - 3107随着耐久性数据积累的定价，确认性研究和商业化的下一步成本及资金来源 - 公司与代表约70%美国商业保险人群的支付方进行了研究，支付方认为参考SpringWorks Therapeutics的OXIVIO产品定价（每年36万美元）是合适的，目前主要关注初始四剂治疗的定价；公司计划在美国自行将INO - 3107推向市场，美国以外地区开放合作 [56] [57] [58] 问题8: 当前关税政策或最惠国定价对公司有何影响 - 公司目前专注于美国首次获批，初期无需面对该问题，但会密切关注其发展 [62] 问题9: 是否计划披露确认性试验患者的基线特征，HPV基因型如何影响试验结果 - 公司将招募与正常RRP患者群体非常相似的患者，一期试验中HPV血清型分布与正常RRP人群相符，超过60%为HPV 6型，30%为HPV 11型，还有部分患者为合并感染 [68] [69]

公司财务表现 - 2025年第一季度研发费用降至1610万美元，相比2024年同期的2090万美元下降23% [15] - 2025年第一季度行政费用降至900万美元，相比2024年同期的1060万美元下降15% [15] - 2025年第一季度净亏损收窄至1970万美元，每股亏损051美元，相比2024年同期的3050万美元亏损改善35% [15] - 截至2025年3月31日，公司现金及短期投资余额为6840万美元，预计可支撑运营至2026年第一季度 [12][15] 产品管线进展 - INO-3107针对复发性呼吸道乳头状瘤病(RRP)的生物制品许可申请(BLA)计划在2025年中期开始滚动提交，目标在2025年下半年完成全部提交 [2][3][7] - INO-3107已获得FDA突破性疗法认定，公司计划申请优先审评，若获批可能在2026年中期获得FDA批准决定 [3][7] - INO-3107相关设备验证测试正在进行中，预计2025年上半年完成 [3][7] - INO-3107的1/2期临床试验数据已发表在《自然通讯》期刊，显示可诱导新型T细胞产生并减少手术需求 [4][7] 技术平台发展 - DNA编码单克隆抗体(DMAb)技术1期概念验证试验显示良好耐受性，72周时100%受试者(24/24)维持生物相关抗体水平 [6][9] - DMAb技术未观察到抗药物抗体产生，克服了病毒载体平台的常见挑战 [9] - DMAb技术数据将在2025年5月美国基因与细胞治疗学会年会上展示 [6] 市场推广活动 - 公司持续进行医生、患者和支付方市场调研以支持商业化准备 [4] - 2025年4月至5月期间在多个国际学术会议展示数据，包括世界疫苗大会、欧洲喉科学会年会等 [8] - 计划在2025年5月14日美国支气管食管协会春季会议上进行专题报告 [4]

公司动态 - 公司将在多个即将举行的会议上进行演讲 包括在Citizens JMP生命科学会议上的炉边谈话[1] - 公司首次展示关于主要候选药物INO-3107长期临床效果的数据 在美国支气管食管协会(ABEA)项目中[1] - 公司将在欧洲喉科学会年会上进行口头报告 主题为DNA免疫疗法INO-3107在复发性呼吸道乳头状瘤病中的效果[2] - 公司将在美国基因与细胞治疗学会会议上展示海报摘要 主题为INO-3107治疗复发性呼吸道乳头状瘤病的成功案例[2] - 公司将在ABEA会议上进行口头报告 主题为INO-3107在HPV 6和11引起的复发性呼吸道乳头状瘤病治疗中的持久性和长期临床效果[3] 产品进展 - INO-3107在复发性呼吸道乳头状瘤病治疗中显示出81%的成年患者在一年内手术减少的效果[2] - INO-3107的成功治疗与乳头状瘤微环境和分子亚型无关[2] - INO-3107在复发性呼吸道乳头状瘤病治疗中显示出持久的免疫反应和长期临床效果[3] 公司背景 - 公司专注于开发和商业化DNA药物 用于治疗和预防HPV相关疾病、癌症和传染病[4] - 公司的技术专注于优化创新DNA药物的设计和递送 这些药物能够教导身体制造自身的疾病对抗工具[4] 会议信息 - Citizens JMP生命科学会议将于5月8日11:30 EDT举行 提供音频网络直播[2] - 欧洲喉科学会年会将于5月9日在华沙举行[2] - 美国基因与细胞治疗学会会议将于5月13日在新奥尔良举行[2] - ABEA会议将于5月15日在新奥尔良举行[3] - 会议摘要将在公司网站上分享 Citizens JMP网络直播的音频回放将在活动后90天内提供[3] 联系方式 - 媒体联系人: Jennie Willson (267) 429-8567[5] - 投资者联系人: Peter Vozzo - ICR Healthcare (443) 213-0505[5]

财务数据和关键指标变化 - 2024年4月和12月两次股权发行及ATM股权销售，公司共筹集超7200万美元毛收入 [33] - 公司总运营费用从2023年第四季度的2750万美元降至2024年第四季度的2050万美元，全年运营费用从2023年的1.448亿美元降至2024年的1.126亿美元，降幅22% [33][34] - 2024年第四季度净亏损1940万美元，即每股基本和摊薄亏损0.65美元；全年净亏损1.073亿美元，即每股基本和摊薄亏损3.95美元 [34] - 2024年第四季度末，公司现金、现金等价物和短期投资为9410万美元，而2023年12月31日为1.453亿美元 [34] - 预计公司现金可维持到2026年第一季度，2025年第一季度运营净现金消耗约2700万美元 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 INO - 3107 - 回顾性试验中，接受治疗患者在第二年完全缓解率达50%，即无需手术；总体缓解率从第一年的72%升至第二年的86% [15] - 患者年均手术次数从治疗前的4.1次降至第一年的1.7次，到第二年进一步降至0.9次，降幅超75% [16] dMAb技术 - 一期概念验证试验显示，dMAb可在人体内持久且同时产生具有生物学活性水平的抗体，所有达到72周时间点的参与者体内抗体水平保持稳定 [28] - 约1000份血样中未检测到抗药物抗体或免疫排斥反应，治疗耐受性良好，常见副作用为轻微临时注射部位反应，无严重不良事件 [28] 各个市场数据和关键指标变化 - RRP是美国约1.4万人受影响的罕见HPV相关疾病，目前标准治疗是反复手术 [21] 公司战略和发展方向和行业竞争 战略方向 - 2025年公司有三大战略重点：提交INO - 3107的生物制品许可申请（BLA）、推进商业计划并为产品快速高效上市做准备、利用平台优势推动多元化产品线进展 [6] 行业竞争 - INO - 3107若获批，有望成为RRP患者和医生首选非手术治疗方案，其疗效、耐受性和以患者为中心的治疗方案具有优势 [7][22] - dMAb技术有望克服传统重组单克隆抗体的挑战，改变多种疾病的治疗方式 [9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对将Inovio转变为商业阶段公司充满信心，致力于为患者和股东实现DNA药物的承诺 [6] - 管理层认为INO - 3107有潜力成为RRP的首选治疗方案，dMAb技术有突破潜力 [7][29] 其他重要信息 - 公司已完成INO - 3107非设备模块起草，解决了Selexa设备一次性阵列组件的制造问题 [6][10] - 公司计划2025年年中开始滚动提交BLA，请求优先审评，预计下半年完成提交，争取年底前获FDA受理 [7] - 公司正在为INO - 3107的三期确证性试验做准备，该试验将在美国约20个主要医疗中心进行 [12] - 公司已制定RRP产品的分销渠道战略、初步定价策略，完成目标市场细分和产品定位工作 [24] 问答环节所有提问和回答 问题1: BLA提交请求是否需与FDA会面 - 公司此前已与FDA进行过预BLA会议，完成设备模块后BLA将完整，无需再开会，但需书面请求滚动提交 [37][39] 问题2: 稳定性测试是单次还是多次，由谁进行 - 需重复设备验证所需的多项测试，由外部测试机构进行，还需外部认证作为BLA一部分 [41][42] 问题3: dMAb技术中DNA构建体在人体内的半衰期 - 公司不确定是否已公布相关数据，可查看出版物获取具体细节 [43] 问题4: dMAb技术未来24个月的潜在项目 - 公司对dMAb技术产生功能性抗体的水平和无抗药物抗体情况感到兴奋，将适时提供更多目标更新 [45] 问题5: 新制造工艺测试和验证的时间线，以及何时将新制造信息纳入申报文件 - 公司已开始制造新阵列，计划尽快开始设备验证测试，预计上半年完成，之后将请求滚动提交BLA，获批后年中开始提交模块，预计三到四个月完成 [51][52] 问题6: 是否需在BLA提交前启动确证性研究 - 需要在BLA提交前启动确证性试验，公司已确定多数试验地点，推进合同签订并获得多个地点的IRB批准 [53] 问题7: 除启动确证性试验外，为何不现在开始提交BLA非设备组件模块 - FDA通常希望在开始滚动提交后三到四个月内提交所有模块，公司需在DB测试取得进展后确定提交模块的时间，目前计划年中开始提交并在三到四个月内完成 [58][60] 问题8: DV测试是否是此前发现设备组件破损的阶段 - 上次在DB测试后期发现一次性阵列问题，公司有信心已解决该问题，虽需重复正式老化和测试，但预计不会再出现问题 [61][62] 问题9: 是否进行过医疗经济学家或支付方对3,107潜在定价或优势的研究 - 公司已与支付方进行大量研究，讨论产品概况、预算影响模型和价格范围，预计为罕见病定价，参考OXYVIO价格，支付方接受该定价范围 [66][67] 问题10: dMAb技术中抗体生产的持久性，以及未来临床试验中能否关闭抗体生产 - 抗体生产可持续72周，水平无下降；未来临床试验可使用诱导或抑制性启动子控制基因表达，但初期将关注处于合适治疗范围且无需关闭抗体的靶点 [73][74] 问题11: dMAb抗体的生产位置 - dMAb注射到手臂三角肌，在肌肉细胞（肌细胞）内产生重链和轻链蛋白，组装后分泌到血液中 [75] 问题12: INO - 3107商业化时的标签假设及优势点 - 公司认为INO - 3107产品概况有吸引力，但因接近提交BLA，暂无法评论潜在标签影响，希望能与FDA讨论其持久临床效果 [80][81] 问题13: 从商业角度如何考虑INO - 3107的重新给药，以及RRP疾病的长期流行病学和可及市场 - 公司仍在确定重新给药策略，希望减少手术次数并维持临床反应；在多数发达国家，成人RRP病例数受疫苗接种率影响不大，预计未来几代仍存在，儿科病例数在下降 [90][93]

财务数据和关键指标变化 - 2024年4月和12月两次股权发行及ATM股权销售，公司筹集了超过7200万美元的总收益 [54] - 2024年第四季度总运营费用从2023年第四季度的2750万美元降至2050万美元，全年运营费用从2023年的1.448亿美元下降22%至1.126亿美元 [54] - 2024年第四季度净亏损为1940万美元，即每股基本和摊薄亏损0.65美元，全年净亏损为1.073亿美元，即每股基本和摊薄亏损3.95美元 [55] - 截至2024年第四季度末，公司拥有9410万美元的现金、现金等价物和短期投资，而2023年12月31日为1.453亿美元，预计现金可维持到2026年第一季度 [55] 各条业务线数据和关键指标变化 INO - 3107 - 回顾性试验中，接受INO - 3107治疗的患者在第二年和第三年手术需求持续减少，第二年完全缓解率达50%，总体缓解率从第一年的72%提高到86%，患者年均手术次数从治疗前的4.1次降至第一年的1.7次，再降至第二年的0.9次，总体减少超75% [23] DMAb技术 - 正在进行的针对COVID - 19的1期概念验证试验中，DMAb水平在所有达到72周时间点的参与者中保持稳定，约1000份血样中未检测到抗药物抗体或免疫排斥反应，治疗耐受性良好，常见副作用为轻度临时注射部位反应，无严重不良事件 [44][45] 各个市场数据和关键指标变化 - RRP是一种罕见的HPV相关疾病，在美国约影响1.4万人，目前标准治疗方法是反复手术 [34] 公司战略和发展方向和行业竞争 战略方向 - 2025年公司有三个主要战略重点：提交INO - 3107的生物制品许可申请（BLA）；推进商业计划并为快速高效的产品上市做准备；利用平台优势推动多元化产品线的进展 [9] 行业竞争 - 公司认为INO - 3107有潜力成为RRP患者和医生的首选非手术治疗方法，其优势在于疗效、耐受性和以患者为中心的简单治疗方案 [11][35] - DMAb技术有望克服传统单克隆抗体生产的许多挑战，具有快速制造、低成本生产、温度稳定储存和分发以及可重新给药等优势，可能成为需要持续治疗性蛋白质递送的疾病的长期解决方案 [47] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2024年取得重大进展后，仍专注于将Inovio转变为商业阶段公司，为患者和股东实现DNA药物的承诺 [8] - 推进INO - 3107是首要任务，公司有信心若获批，它将成为RRP的首选非手术治疗方法 [10][11] - DMAb技术有潜力成为突破技术，公司和合作伙伴将继续完成当前的1期试验，并探索该技术在更多疾病领域的应用 [46][48] 其他重要信息 - 公司计划在2025年年中开始根据FDA的滚动提交程序提交INO - 3107的BLA，并启动确证性试验，申请优先审评，预计在下半年完成滚动提交，使FDA能在年底前接受BLA申请 [10] - 公司已开始制造新的商业级阵列，用于设计验证测试，以完成IND和BLA提交 [17] - 公司正在推进INO - 3112与FDA批准的PD - 1抑制剂LOQTORZI联合用于治疗局部晚期、高危HPV - 16和18阳性喉癌的3期试验计划，以及INO - 5401用于新诊断胶质母细胞瘤的2期试验设计讨论 [51][52] 问答环节所有提问和回答 问题1: BLA提交请求是否需要与FDA会面 - 公司此前在发现并解决一次性阵列破损问题之前与FDA举行过预BLA会议，当时就其余模块达成了良好共识，完成设备模块后BLA将完成，计划今年年中开始滚动提交，无需再开会，只需提出请求 [62][64][65] 问题2: 稳定性测试是单次测试还是需重复一系列测试，由谁进行 - 需要重复设备验证（DV）测试中的多项测试，使用外部测试机构进行，测试过程还需要一些外部认证，这些将纳入BLA [67][68] 问题3: DMAb技术中DNA构建体在人体内的半衰期情况 - 公司不确定是否已在出版物中公布所有相关数据，出版物中有一些为延长半衰期对单克隆抗体所做修改的细节，会后会跟进提供具体信息 [71][72] 问题4: DMAb技术未来24个月左右的潜在项目情况 - 公司对DMAb技术产生功能性抗体的水平和未出现抗药物抗体感到兴奋，此前已分享了广泛的目标，会适时提供进一步更新 [74][75] 问题5: 新制造工艺的测试和验证时间表，以及在提交文件包中包含新制造信息前的验证所需时间 - 解决设备问题的过程比预期长，现已开始制造新阵列并计划尽快开始设备验证测试，预计今年上半年完成，完成后将向FDA请求滚动提交BLA，获批后预计年中开始提交模块，三到四个月后完成提交，FDA有望在年底前接受完整BLA进行审查 [81][82] 问题6: 是否需要在BLA提交前启动确证性研究 - 需要在BLA提交前启动确证性试验，公司已确定大部分试验地点，推进了合同并在多个地点获得了IRB批准，能够向FDA证明完成研究的决心和能力 [85][86][87] 问题7: 除启动确证性试验外，为何不现在开始提交BLA的非设备组件模块并启动滚动流程 - 公司所有其他模块已准备好，但FDA通常希望在开始滚动提交后三到四个月内提交所有模块，重要的是在确定提交所有模块的最终时间线之前，DV测试取得良好进展，目前计划年中开始滚动提交，三到四个月内完成 [93][94] 问题8: DV测试是否是之前发现CELLECTRA设备组件破损的环节 - 上次在DV测试中发现一次性阵列问题，公司已对部分阵列进行类似老化和测试，有信心问题已解决，但仍需正式重复老化和测试，预计后续阵列不会再出现问题 [98][99][100] 问题9: 是否进行过关于3107潜在定价或对医疗保健提供者和系统节省成本优势的卫生经济学家或支付方研究 - 公司与支付方进行了大量研究，讨论了产品概况、预算影响模型和价格范围，预计为罕见病定价，参考类似产品，支付方对罕见病定价范围接受度较高 [105][106][107] 问题10: DMAb技术体内抗体生产的持久性，以及未来临床试验中若产生的抗体有不良影响，能否关闭抗体生产 - 抗体生产在72周内保持稳定，耐久性良好；未来临床试验中，有可诱导或可抑制的机制来控制基因表达以关闭或开启抗体生产，但初期会专注于处于合适治疗范围、不太需要关闭抗体的靶点 [113][114] 问题11: DMAb技术中抗体生产的位置 - DMAb通过注射到手臂三角肌，在肌肉细胞（肌细胞）内产生重链和轻链蛋白，然后自我组装并分泌到血液中 [116] 问题12: 3107商业化时的标签假设，以及希望在标签中体现的优势 - 公司认为INO - 3107产品概况极具吸引力，具有良好且持久的疗效、耐受性和以患者为中心的治疗方案，但由于接近提交BLA，目前无法评论潜在标签影响，标签需与监管机构协商，最终是为医生和患者呈现风险收益比 [121][122][124] 问题13: 从商业角度如何考虑3107的重新给药，以及从长期来看RRP疾病的流行病学和可寻址市场情况 - 重新给药策略仍在确定中，目标是减少手术次数至零并维持良好临床反应，未来会有更多细节；在流行病学方面，发达国家HPV疫苗接种率虽在50% - 60%左右，但成人RRP病例数似乎未受影响，美国男性HPV疫苗接种率约50%，女性低于60%，约70%的成年人口未受HPV - 6和11保护，且疫苗保护效果持续时间不明，RRP可能会持续几代人，儿科RRP病例因疫苗接种有所减少，但成人病例未受影响，且成人病例可能存在诊断不足情况 [133][137][139]