研究团队利用 GerNA-Bind 对癌症相关 长链非编码 RNA MALAT1 进行了构象特异性高通量虚拟筛选， 鉴定出了 18 个具有 亚微摩尔级亲和力 的小分子，其中 结合效果最好的小分子经实验验证， 能够特异性靶向 MALAT1 的三螺旋结构，并在细胞实验中展示出抑制癌细胞迁移的能力。这些发现 突显了 GerNA-Bind 在 RNA 靶向的药物发现中的强大潜力，兼具准确性和生物学洞察力。 RNA 靶向药物的挑战与机遇 撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 RNA 是生命活动中的关键调控分子，与多种疾病的发生发展密切相关。RNA 靶向的小分子药物代表着调控生物学通路和开发疗法的变革性策略。然而，由于 RNA 的结构复杂性和高分辨率数据的缺乏，发现能够选择性结合特定 RNA 构象的小分子，仍然充满挑战。 在药物研发领域， 蛋白质 一直是最主要的药物靶点。 RNA 分子是生物学过程的重要调控因子，也是多种 疾病的有前景的治疗靶点。然而， 由于 RNA 结构复杂 多变，且高分辨率数据有限， 传统方法难以精准预测小分子药物与 RNA 的相互作用，这严重制约了 RNA 靶向药物的开发，因此，RNA 长期被视为 ...