核心观点 - 天津市儿童医院在专家指导下成功实施首例半相合异基因造血干细胞移植 标志着公司在儿童血液系统危重症根治性治疗能力上取得突破 [1] - 半相合移植技术能利用亲缘供者 从根本上解决供者来源匮乏的全球性难题 但技术难度与风险更高 [1] - 公司未来计划将技术应用拓展至儿童先天性免疫缺陷 遗传代谢病等更多疑难罕见病的治疗 [2] 医疗技术突破 - 公司成功为一名罹患极重型再生障碍性贫血的患儿实施半相合异基因造血干细胞移植 目前患儿移植后状态平稳 新的造血系统已开始有序重建 [1] - 所采用的半相合移植技术是国际公认的高难度前沿技术 突破了传统移植对供受双方人类白细胞抗原完全相合的严格限制 [1] - 此次治疗采用的“北京方案”是全球主流的半相合移植方案 其应用占国内半相合移植数量的95%以上 [2] 合作与指导 - 公司血液（肿瘤）科在北京大学人民医院血液科专家全程指导下完成此次移植 [1] - 为确保首例移植成功 公司特邀国内儿童造血干细胞移植领域领军人物 北京大学人民医院程翼飞教授亲临指导 [2] - 专家团队将成熟的“北京方案”与“天津实践”紧密结合 为移植术的成功奠定了坚实的技术基础 [2] 疾病与治疗背景 - 极重型再生障碍性贫血是一种起病急 进展迅猛的骨髓衰竭性疾病 患儿自身造血功能几近枯竭 [1] - 异基因造血干细胞移植是当前可能彻底治愈该病的最有效方法 但寻找合适的全相合供体往往困难重重 [1] - 此次接受移植的患儿骨髓造血功能极度低下 病史超过1年 [2] 未来发展规划 - 公司表示这是从技术引进到自主创新的关键一步 [2] - 未来不仅能让更多白血病和再生障碍性贫血患儿获益 还将拓展至儿童先天性免疫缺陷 遗传代谢病等更多疑难 罕见病的治疗 [2]

项目背景与启动 - 中国广西与越南边境四省联合推动“重度地中海贫血治疗项目”于2024年5月20日启动 [3] - 项目由广西壮族自治区卫生健康委员会、广西壮族自治区红十字会与越南边境四省卫生厅联合推动 [3] 核心医疗实施单位 - 广西医科大学第一附属医院是项目的核心医疗实施单位 [3] - 该医院是广西异基因造血干细胞移植治疗的头部单位，拥有成熟的地贫诊疗体系 [3] 首例治疗案例详情 - 首例接受治疗的患者为7岁越南籍地贫患儿，经过67天治疗于11月24日顺利出仓 [1][3] - 该患儿接受的是半相合异基因造血干细胞移植，供者为同胞姐姐，HLA配型为5/10相合 [3] - 相较于全相合移植，半相合移植难度更大，更易发生并发症 [3] - 患儿于9月14日入住中国—东盟医疗保健合作中心(广西)，后转入干细胞移植病区 [4] - 治疗过程经历了骨髓抑制期、感染高峰期和免疫低谷期等关键阶段 [4] 治疗成果 - 目前患儿造血功能基本恢复，已脱离输血，且未出现排异等并发症 [4]