经济观察报记者张铃 "我们需要总结地方试点的经验，从下而上推动国家级罕见病专项基金的建立。"在9月20日举行的第十 四届中国罕见病高峰论坛上，全国政协委员、对外经济贸易大学教授孙洁说。 孙洁认为，对于罕见病用药保障而言，支付是一个尤其重要的难题。 再比如，江苏省在医疗保障条例中精准、明确地提出建立罕见病用药保障机制，用药保障基金实行省级 统筹、单独筹资，建立由政府主导、市场主体、社会慈善组织等参与的多渠道筹资机制。罕见病用药保 障资金纳入省财政社保专户管理，专款专用，独立核算。在用药保障范围，对药品进行有效性评估、专 家论证、价格谈判。 孙洁认为，尽管地方取得了一些经验，但分散化探索模式也暴露出固有局限性，成为构建全国保障性体 系的瓶颈。目前，需要总结地方试点的经验，从下而上推动国家级罕见病专项基金的建立。她建议，采 用以罕见病专项基金为核心，补充医疗保险、医疗救助、政策性的商业医疗保险、慈善基金等多方共付 的模式减轻财政压力和患者经济负担。 孙洁列举了罕见病专项基金的三个主要意义： 一是有利于解决医保保障罕见病、创新药带来的对公平和效率的质疑。针对罕见病设立专项基金，一方 面可以跳出现有的医保制度，通过专门 ...