罕见病用药保障现状与挑战 - 国家罕见病目录在2018年和2023年先后出台，政府对罕见病的重视程度不断加强 [1] - 在医保保基本的前提下，部分高额罕见病药物难以被纳入目录，用药支付和保障的困境没有突破 [1] - 上市的药品越来越多与用药支付保障困境之间的矛盾越来越凸显 [1] 地方试点经验与模式 - 浙江省于2019年12月建立罕见病用药保障专项基金，设置个人支付封顶线，封顶线以上费用通过多元筹资、多主体保障来分散 [2] - 江苏省在医疗保障条例中明确建立罕见病用药保障机制，基金实行省级统筹、单独筹资，建立由政府主导、市场主体、社会慈善组织等参与的多渠道筹资机制 [2] - 地方分散化探索模式暴露出固有局限性，成为构建全国保障性体系的瓶颈 [2] 建立国家级保障机制的建议与意义 - 需要总结地方试点经验，从下而上推动国家级罕见病专项基金的建立 [1][2] - 建议采用以罕见病专项基金为核心，补充医疗保险、医疗救助、政策性的商业医疗保险、慈善基金等多方共付的模式 [2] - 专项基金有利于解决医保保障罕见病创新药带来的公平和效率质疑，对患者进行精准保障且不增加医保资金负担 [3] - 专项基金能够突破现有医保筹资路径，充分调动社会资源参与保障，不违背待遇清单制度要求 [3] - 专项基金能够进一步提高公众对罕见病的认知，同时有效助力创新药的本土研发 [3]