经济观察报记者张铃 "我们需要总结地方试点的经验，从下而上推动国家级罕见病专项基金的建立。"在9月20日举行的第十 四届中国罕见病高峰论坛上，全国政协委员、对外经济贸易大学教授孙洁说。 孙洁认为，对于罕见病用药保障而言，支付是一个尤其重要的难题。 再比如，江苏省在医疗保障条例中精准、明确地提出建立罕见病用药保障机制，用药保障基金实行省级 统筹、单独筹资，建立由政府主导、市场主体、社会慈善组织等参与的多渠道筹资机制。罕见病用药保 障资金纳入省财政社保专户管理，专款专用，独立核算。在用药保障范围，对药品进行有效性评估、专 家论证、价格谈判。 孙洁认为，尽管地方取得了一些经验，但分散化探索模式也暴露出固有局限性，成为构建全国保障性体 系的瓶颈。目前，需要总结地方试点的经验，从下而上推动国家级罕见病专项基金的建立。她建议，采 用以罕见病专项基金为核心，补充医疗保险、医疗救助、政策性的商业医疗保险、慈善基金等多方共付 的模式减轻财政压力和患者经济负担。 孙洁列举了罕见病专项基金的三个主要意义： 一是有利于解决医保保障罕见病、创新药带来的对公平和效率的质疑。针对罕见病设立专项基金，一方 面可以跳出现有的医保制度，通过专门 ...

王雪静 图片来源：主办方供图 近年来，我国对罕见病重视度提升，为罕见病用药保障带来机遇。王雪静表示，医保层支持举措包括优化准入程序（如2024年医保目录调整对罕见病用药 放宽上市时间限制），开展医保谈判降价，通过"双通道"提升保障水平，加强门诊保障（开展慢病和特病单独支付、建立普通门诊统筹）等。 每经记者｜甄素静 每经编辑｜陈柯名 董兴生 向江林 9月20日，在第十四届中国罕见病高峰论坛上，全国人大代表、湖北省咸宁市中心医院院感办主任王雪静以《关于加强罕见病用药保障》为题发表了主题 演讲。 王雪静表示，当前罕见病用药存在药物可及性低、负担重，诊疗体系和支持能力不足，地区间保障不平衡，支付体系与高价药矛盾，药物研发与市场激励 不足等困境，严重影响用药保障。 记者|甄素静 编辑|陈柯名 董兴生 向江林 校对|董兴生 ｜每日经济新闻 nbdnews 原创文章｜ 未经许可禁止转载、摘编、复制及镜像等使用 王雪静认为，应对罕见病用药难题，需依靠政府主导的多层次医疗保障和综合救助体系。为此，她提出三项建议：第一，创新罕见病医保准入模式，借鉴 国际风险共担协议经验，结合我国国情，对严重威胁生命且无等效治疗药物的罕见病实行风 ...

近年来，我国对罕见病重视度提升，为罕见病用药保障带来机遇。王雪静表示，医保层支持举措包括优化准入程序（如2024年医保目录调整对罕见病用药放 宽上市时间限制），开展医保谈判降价，通过"双通道"提升保障水平，加强门诊保障（开展慢病和特病单独支付、建立普通门诊统筹）等。 王雪静认为，应对罕见病用药难题，需依靠政府主导的多层次医疗保障和综合救助体系。为此，她提出三项建议：第一，创新罕见病医保准入模式，借鉴国 际风险共担协议经验，结合我国国情，对严重威胁生命且无等效治疗药物的罕见病实行风险共担，建立第三方效果评估机制。 每经记者｜甄素静 每经编辑｜董兴生 9月20日，在第十四届中国罕见病高峰论坛上，全国人大代表、湖北省咸宁市中心医院院感办主任王雪静以《关于加强罕见病用药保障》为题发表了主题演 讲。 王雪静表示，当前罕见病用药存在药物可及性低、负担重，诊疗体系和支持能力不足，地区间保障不平衡，支付体系与高价药矛盾，药物研发与市场激励不 足等困境，严重影响用药保障。 第三，建立罕见病用药专项保障基金，实行省级统筹、分账管理、独立核算、专项专用。资金来源需政府（医保结余、定向拨款）与社会（民政引导社会力 量、彩票公益金、税 ...