**关键要点总结** **1 公司及行业背景** - 公司：Praxis Precision Medicines (PRAX) - 行业：癫痫治疗药物研发（聚焦于难治性癫痫患者） - 核心药物：rometragene（一种新型抗癫痫药物）[3][6][9] **2 核心观点与论据** **a) 药物疗效与差异化** - **RADIANT试验数据**： - 61名患者（截至2025年7月25日），目标75名（含14名未完成）[13][14] - 37名患者完成8周治疗，显示56%的癫痫发作减少（基线至8周），部分患者达到100%无发作[66][67] - 剂量响应：30mg组疗效显著，40mg组预计进一步改善（基于线性PK模型）[24][28][32] - 开放标签数据与双盲试验结果一致（参考Xenon OLE数据）[84][86] - **差异化优势**： - 安全性：无致畸性、药物相互作用（DDI）低，适合育龄女性患者[120] - 潜在市场：美国约300万癫痫患者，60%对现有疗法不耐受或无效[10][11] **b) 安全性及停药率** - **停药率**：23%（基于61名患者），多数发生在治疗前3周[36][37] - 与同类研究（Xenon、Sam8）的23-27%一致[65] - Power1试验（双盲）停药率显著低于RADIANT（未披露具体数值）[41][45] - **安全性**： - PK暴露与健康志愿者一致，未影响安全性或停药[21][22] - 30%患者使用高剂量背景药物（如300mg cenobamate），未增加停药风险[47][48] **c) 未来试验计划** - **Power1试验**： - 预计2025年Q4或2026年Q1读出数据（因12周治疗周期和年末时间限制）[73][74] - 假设疗效：55%发作减少 vs 20%安慰剂效应[91][94] - **Power2试验**：将测试40mg剂量，预计疗效更高（基于PK线性模型）[32][103] - **Power3试验**：探索早期治疗市场（单药疗法），目标扩大适应症[118][120] **3 其他重要细节** - **RADIANT补充数据**： - 2025年Q4将公布24名未完成治疗的局灶性癫痫患者和14名全身性癫痫患者数据[125][129] - 全身性癫痫患者初步数据“超出预期”[131] - **市场潜力**： - 若获批，rometragene可能成为“十亿美元级药物”，覆盖难治性及早期治疗患者[120] - **临床设计优化**： - 筛选患者时间较长（4-8周），但大中心招募效率高[80][99] **4 可能被忽略的内容** - **疗效随时间深化**： - 发作减少率从第1周的56%提升至第8周的70%[67][72] - 长期治疗可能进一步改善（参考liturgabatin数据）[69] - **投资者误解澄清**： - 开放标签数据未夸大疗效（与Xenon数据对比）[84][86] - 停药率受部分研究中心操作影响，非药物本身问题[53][55] **数据引用** - 患者数量：61/75（RADIANT）[13][14] - 发作减少：56%（8周）、70%（延长治疗）[66][67] - 市场规模：300万患者，60%未满足需求[10][11] - 停药率：23%（vs 同类23-27%）[36][65] （注：所有引用标注为原文档ID，如[3][6][9]等）