疾病背景与治疗需求 - 系统性红斑狼疮合并原发免疫性血小板减少症在中国SLE患者中的患病率为16%，部分患者会进展为对常规疗法反应不佳的难治性SLE-ITP，导致长期预后不佳 [3] 临床研究核心发现 - 一项研究者发起的临床试验使用合源生物开发的抗CD19 CAR-T细胞疗法，治疗了6名难治性SLE-ITP患者，结果显示该疗法安全有效，所有6名患者均达到临床缓解，其中3名患者达到完全缓解并停用了免疫抑制剂 [4][6] - 治疗相关不良事件仅限于2例患者出现1级细胞因子释放综合征，未发生免疫效应细胞相关神经毒性综合征，中位随访时间为12个月 [6] - 探索性分析表明，完全缓解者表现出免疫系统全面重置，而部分缓解与骨髓浆细胞持续存在、巨核细胞成熟通路活性减弱及转录因子失调有关 [6][8] 研究结论与意义 - 研究结果初步支持CD19 CAR-T细胞疗法作为难治性SLE-ITP的一种有前景且安全的治疗方法，但需要大规模试验进行验证 [7]