财务数据和关键指标变化 - 第三季度净亏损为3090万美元，每股亏损0.47美元，而第二季度净亏损为2540万美元，每股亏损0.43美元[4] - 调整后净亏损为2210万美元，调整后每股亏损为0.34美元，此调整排除了880万美元与债务嵌入式衍生品公允价值变动相关的非现金费用[4][5] - 第三季度现金消耗为2200万美元，截至9月30日，现金和投资总额为3610万美元[4][5] - 第四季度预计持续经营业务总运营费用将高于第三季度，主要因Yartemlya预期上市相关的营销成本增加[22] - 第四季度研发费用预计与第三季度一致，利息收入因平均现金余额较高而略增，其他收入因诺和诺德交易预期收益而显著增加[22] 各条业务线数据和关键指标变化 - MASP-3抗体Zaltenibart与诺和诺德达成资产购买和许可交易，交易总价值高达21亿美元，包括预付款、里程碑付款以及全球净销售额高个位数至高十几位数的特许权使用费[5] - MASP-2抗体narsoplimab（商品名Yartemlya）用于治疗移植相关血栓性微血管病的生物制剂许可申请正在FDA审查中，处方药使用者费法案目标日期为2025年12月26日[9] - 长效MASP-2抗体OMS 1029已准备好进入二期临床试验，活性药物和安慰剂均已生产并放行[13] - PDE7抑制剂OMS 527用于可卡因使用障碍，在国家药物滥用研究所全额资助下进展顺利，预计2026年下半年开始住院临床研究[14] - 靶向补体激活疗法平台和肿瘤学平台（以急性髓系白血病为首要适应症）临床前数据积极，肿瘤学项目计划于2027年进入临床[15][16] 各个市场数据和关键指标变化 - Yartemlya在欧洲的上市许可申请已于2025年6月获欧洲药品管理局确认，目前正在人用药品委员会审查中，预计2026年中期获得决定[10] - 已为TATMA建立国家ICD-10诊断代码和Yartemlya特定的CPT程序代码，使其成为唯一可报销的TATMA治疗选择，并预期获得医疗保险新技术附加支付支持医院报销[10] - 与移植中心、支付方和医院决策者的互动非常积极，受其疗效、生存获益、清洁的安全性特征和明确的给药方案驱动[11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 与诺和诺德的交易被视为战略和财务里程碑，提供资金以推进其他高价值项目，包括MASP-2、肿瘤学、TCAT和PDE7，并验证了其科学和开发专业知识的深度[8] - 交易完成后，公司将获得2.4亿美元预付款，用于全额偿还6710万美元担保定期贷款、1710万美元2026年可转换票据本金余额，并为交易后超过12个月的运营提供资金，包括Yartemlya在美国的预期上市[6] - MASP-2产品系列包括用于急性疾病的Yartemlya、用于慢性疾病的长期抗体OMS 1029和口服小分子抑制剂，针对不同适应症和给药偏好进行优化[13] - 强调Yartemlya与C5抑制剂相比的优势，指出后者存在高感染率风险，而MASP-2抑制保留了免疫保护功能[12][13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 对Yartemlya在2025年12月26日或之前获得FDA批准决定持乐观态度，认为当前的政府停摆不影响审查时间线[9] - 预计在诺和诺德交易完成和Yartemlya获批后，公司可能在2027年实现现金流盈亏平衡[26] - 对Yartemlya上市准备充满信心，美国商业团队已组建并就绪，一旦获批将迅速启动商业上市[25][26] - 对管线项目如TCAT对抗多重耐药菌的潜力感到兴奋，认为其解决了医学上最紧迫未满足的需求之一[15] 其他重要信息 - 近期在顶级同行评审期刊上发表多篇论文，进一步支持Yartemlya在TATMA患者中的生存获益和安全性[11][12] - 第三季度完成注册直接发行，获得2030万美元净收益，定价较市场溢价14%，且无认股权证覆盖[5] - 交易完成后，公司剩余债务仅为7080万美元的2029年票据，到期日为2029年6月[18] - 第三季度利息及其他收入为61.6万美元，低于第二季度的120万美元，主要因债务嵌入式衍生品非现金市价调整造成波动[20][23] 问答环节所有提问和回答 问题: Yartemlya获批后的上市时间、指南纳入和医院进药流程 - 上市准备工作已就绪，一旦获批将迅速启动，但公司通常不讨论收入预测，直至趋势明朗，预计2027年可能实现现金流盈亏平衡[25][26] - 已确定优先账户，了解药房和治疗委员会的特批流程，且存在支持TATMA治疗的关键意见领袖，药品订购和给药无需等待所有药房委员会批准，相关流程将并行进行[27][28] 问题: 新技术附加支付的细节和预期 - NTAP旨在帮助医院在诊断相关组未调整前抵消药品成本，公司已按时申请，并将在12月CMS town hall上展示数据，预计2026财年生效，对获得积极决定充满信心[29][30] 问题: 与FDA的标签讨论和历史对照数据的时间范围 - 公司不评论与FDA的具体讨论细节，但目标是将成人和儿科患者均纳入标签[31][35][36] - 京都数据时间范围（2000-2016年）源于已发表研究的数据库，其数据量和质量远超其他来源，且与公司试验患者数据有良好重叠，重启数据收集需时数年[32][33] 问题: FDA对历史对照数据包的近期反馈以及2026年运营费用展望 - FDA审查过程中的信息请求和回应属常规流程，认为其他使用历史对照产品遇到的问题与公司情况不同，不影响自身申请[37][38] - 2026年费用预计增加，将根据交易完成和获批情况调整，计划推进多个管线项目，包括OMS 1029、MASP-2小分子、PDE7、TCAT和肿瘤学平台[38][39]