自身免疫性脑炎

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Cell子刊:CAR-T又攻克一种自身免疫病,成功治疗自身免疫性脑炎
生物世界· 2025-07-25 12:05
自身免疫性脑炎与CAR-T细胞疗法 - 自身免疫性脑炎是一种严重脑部疾病 患者免疫系统产生的抗体会攻击大脑 导致记忆力减退 意识混乱 行为改变 行动困难及严重癫痫发作等症状 [2] - CAR-T细胞疗法能够靶向特定免疫细胞(B细胞) 在治疗自身免疫疾病方面展现出潜力 包括引发脑部炎症的自身免疫疾病 [3] 临床研究案例 - 德国汉诺威医学院和马格德堡大学附属医院研究团队利用CD19-CAR-T细胞疗法 成功治疗一名难治性抗DAGLA抗体相关自身免疫性脑炎患者 治疗后1年随访显示持续临床改善 [4] - 该36岁男性患者此前接受脉冲式糖皮质激素 血浆置换和利妥昔单抗治疗均无效 出现全身性肌阵挛 小脑性头部震颤 垂直双眼震颤和四肢瘫痪等严重症状 [9] - 治疗采用单次静脉输注靶向CD19的全人源第二代CAR-T细胞(KYV-101) 通过国际共济失调评定量表和自身免疫性脑炎临床评估量表评分衡量疗效 [8] 治疗成果 - CAR-T细胞治疗后患者临床评分显著改善 血清和脑脊液中抗DAGLA自身抗体水平降低 脑脊液寡克隆带由阳性转为阴性 [10] - 研究亮点包括:CAR-T疗法逆转难治性DAGLA抗体相关脑炎 治疗后抗DAGLA抗体从体液中消失 1年后仍保持临床改善 [14] - 该案例表明CAR-T细胞疗法可能成为对标准疗法无响应自身免疫性脑病的潜在治疗方案 [13]