行业核心观点 - 中国血液学科通过深化基础与转化研究融合，正推动学科高质量发展，旨在为全球贡献智慧与方案 [1] - 行业从基础研究的“源头创新”到临床转化的“落地见效”，已形成“政产学研用”生态共荣的全链条创新模式 [4] 基础研究进展 - 2020年提出的“血液生态”理念将研究范式转向动态系统认知，助力中国在造血干细胞移植机制解析、起源与分化等方向进入全球第一方阵 [2] - 在疾病机制研究方面发现新靶点，例如针对免疫性血小板减少症发现CD38单克隆抗体等潜在靶点 [2] - 应用单细胞时空多组学技术构建中国大人群免疫细胞多组学队列，实现多模态数据融合以支撑精准诊疗 [2] - 2020—2024年，中国血液病领域SCI论文总数达25058篇，较上一个五年增长2.18倍，研究实力显著提升 [2] 临床转化与产业落地 - 基础研究突破加速转化为临床实效，例如亚洲首款无条件上市的血友病B基因治疗药物“信玖凝”已成功研发 [3] - 地中海贫血基因治疗取得重大进展，慢病毒载体与CRISPR-Cas9技术使90%以上患者实现临床治愈，相关研究有望于2026年进入二期临床试验 [3] - “十四五”期间，中国血液病领域专利授权量增长6倍，28种创新药上市，866项临床试验项目落地 [3] - 中国血液病专科联盟已吸纳167家成员单位，推动优质资源下沉 [3] - 国务院颁布的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（“818号令”）将于2025年5月1日实施，为细胞和基因治疗产业提供制度保障 [3] 未来发展方向 - 行业将聚焦前沿技术攻关，争创国家血液生物样本库，建立多中心队列与大数据中心 [4] - 加强人工智能与血液学融合，推进人工智能辅助病理诊断研发 [4] - 拓展“大血液”研究范畴，将血液学优势延伸至心血管、自身免疫性疾病等领域 [4]