核心观点 - 公司SER-252（POZ-阿扑吗啡）获FDA书面反馈支持 将基于505(b)(2) NDA路径推进治疗晚期帕金森病的注册临床研究计划 计划2025年第四季度提交美国IND申请 2026年第一季度启动美国患者入组[1][2][4] 监管进展与策略 - FDA书面反馈支持SER-252通过505(b)(2) NDA路径进行注册临床研究 允许将初始研究设计作为注册试验计划的组成部分[1][2] - 公司计划在IND提交时纳入药代动力学桥接研究 参照已批准的阿扑吗啡产品 符合505(b)(2)策略[2] - 505(b)(2)路径可提高资本效率 加速潜在NDA提交 同时生成支持监管审查的临床和药理学证据[2] 临床开发计划 - 计划2025年第四季度在澳大利亚开始患者给药 作为全球注册计划的一部分 数据将用于整体监管申报[1][4] - SER-252-1b研究为随机双盲安慰剂对照的1b期试验 包含单次递增剂量（5个队列共40人）和多次递增剂量（最多3个队列共48人）[5] - 研究评估皮下注射SER-252的安全性、耐受性和药代动力学 并探索MDS-UPDRS运动评分和结构化运动状态评估等疗效指标[5] 产品与技术优势 - SER-252通过POZ平台开发 设计为每周一次或两次皮下注射 提供连续多巴胺能刺激（CDS） 可减少运动波动严重性和增加每日"开启"时间[6] - 采用Enable Injections的enFuse可穿戴给药平台 提升患者舒适度和便利性[6] - POZ技术基于合成水溶性低粘度聚合物 可精确控制载药量和药物释放速率 改善治疗窗口窄药物的血药浓度稳定性[7][8] 平台与管线拓展 - POZ平台可改善小分子、RNA疗法和抗体药物偶联物（ADC）的整体疗效和安全性[9] - 公司正在推进其他POZ修饰小分子管线 未来可能采用类似505(b)(2)路径[3] - FDA反馈为平台提供早期原理验证 确认其符合监管机构对505(b)(2)路径的期望[3]