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PacBio Announces Major Advances for Revio and Vega to Lower Genome Cost and Expand Multiomic Capabilities
Globenewswire· 2025-10-14 18:05
文章核心观点 - PacBio公司宣布推出新型SPRQ-Nx测序化学试剂,旨在显著降低基因组测序成本,为Revio和Vega平台新增多组学功能和监管合规支持,目标是使高精度长读长测序技术在大规模群体基因组学、临床研究和生产环境中更易获得[1][2][4] 技术创新与成本降低 - 新型SPRQ-Nx化学试剂旨在提供公司迄今为止最经济的HiFi基因组,大规模运营的客户成本可比当前降低高达40%,每个基因组价格降至300美元以下[2] - 公司计划通过实现每个SMRT Cell进行多次运行同时保持每次运行的输出量来实现成本节约,这将提高效率、减少浪费并保持其标志性的准确性和数据丰富性[3] - 在Revio平台上进行SPRQ-Nx化学试剂的测试预计于2025年11月开始,全面商业供应计划在2026年,测试参与者能够以每个基因组约250美元的价格购买384个基因组的测序试剂[3] 平台功能升级与应用拓展 - 除了成本降低,改进还包括用于表观遗传分析的5hmC检测功能以及Vega平台的21 CFR Part 11合规功能[2] - Vega桌面系统将于2026年整合SPRQ-Nx化学试剂和5hmC检测功能,并增加快速的2小时和4小时测序运行,适用于质粒和目标测序等高需求应用,升级还包括安全认证和审计日志功能以支持受监管实验室的合规性[4] - Revio系统运行SPRQ-Nx后,将在上市时以市场最低成本生产完整的、多组学的天然长读长基因组[3] 市场定位与客户反馈 - 公司首席执行官表示,更低的测序成本、更深的生物学见解以及临床研究和生产规模实验室的新能力,正实现其让每个基因组和每个实验室都能使用HiFi测序的目标,早期客户讨论显示项目资金规模比以往更大,新定价将使研究人员能将HiFi数据的丰富性应用于需要更多基因组的领域,特别是那些利用大样本量构建稳健AI模型的应用[4] - 专家强调长读长对于群体基因组学至关重要,能揭示其他方法常遗漏的变异、定相、甲基化和复杂区域,随着Revio的多用途SMRT Cell降低测序成本,长读长数据将成为下一代群体研究的基础[5] 长期支持与未来发展 - 随着大规模、多年群体研究对HiFi数据需求的增加,公司计划为Revio和Vega平台提供直至2032年的长期支持[5]
Nurix Therapeutics (NasdaqGM:NRIX) FY Conference Transcript
2025-09-10 20:02
纪要涉及的行业或公司 * 公司为Nurix Therapeutics (纳斯达克代码: NRIX),一家专注于靶向蛋白降解疗法的生物制药公司 [1] * 行业涉及生物制药、肿瘤学、免疫学与炎症性疾病治疗领域 [2][4] 核心观点和论据 主要项目Bexobrutide (BexDeg)的进展与优势 * 公司即将针对慢性淋巴细胞白血病启动Bexobrutide的关键性研究,包括用于加速批准的单一臂试验和用于完全批准的随机对照试验 [2] * 加速批准策略针对三线及以上患者群体,这是一个存在高度未满足医疗需求的领域,目前尚无获批疗法 [20] * 在更晚期患者群体中观察到的客观缓解率约为80%,且无进展生存期因患者持续用药而尚无法计算,显示良好疗效 [23] * Bexobrutide被设计为高选择性和强效的BTK降解剂,其心血管安全性良好,未观察到高于背景水平的房颤,肝脏和胰腺酶谱也非常干净 [14][18] * 该药物能穿透血脑屏障,在伴有中枢神经系统疾病的患者中观察到显著疗效 [25] * 三线及以上患者市场机会估计有8,000至10,000名患者,二线治疗市场机会约16,000名患者,均为数十亿美元级别的市场机会 [26] 技术平台与管线广度 * 公司的DEL-AI平台专注于E3连接酶,利用DNA编码库和人工智能模型寻找配体,使其能够跨肿瘤学和免疫炎症等多个治疗领域开展工作 [5][6] * 平台技术还衍生出降解剂抗体偶联物,并与辉瑞公司就此达成合作 [6][7] * 研发管线包括针对侵袭性淋巴瘤的NX-2127和针对实体瘤的免疫肿瘤靶点SIKLB的抑制剂NX-1607,两者均处于1期临床试验阶段 [2][3] * 免疫学管线包括与赛诺菲合作的STAT6降解剂和与吉利德合作的IRAK4降解剂,STAT6项目已进入IND支持研究阶段 [3][55] 财务状况与战略 * 公司现金状况良好,截至上一季度末拥有约4.85亿美元现金,现金跑道预计可持续至2027年上半年 [61] * 公司有能力独立推进Bexobrutide的3期临床项目,但对于未来更早线治疗或联合疗法的拓展,合作伙伴关系可能是有益的 [38] * 公司在与赛诺菲、吉利德和辉瑞的合作协议中设有成本利润分享选择权,可在看到人体数据后选择加入,并对未来可能获得的里程碑付款进行了折现估值 [3][62] 其他重要内容 监管互动与临床试验设计 * 公司与FDA的互动顺畅,FDA对降解剂这一新药类别表现出高度兴趣 [12] * 用于加速批准的单一臂试验计划纳入约100名患者,而确认性随机对照试验计划纳入400至500名患者,以1:1比例随机分组 [20][27] * 随机对照试验的对照组为研究者选择的混合方案,包括pirtobrutinib、苯达莫司汀+利妥昔单抗等,以反映真实世界的治疗情况 [21] * 对照组预期的无进展生存期基准约为10至14个月 [31] 近期催化剂与数据披露 * 预计在2025年下半年启动Bexobrutide的2期单臂研究 [39] * 将于ESMO大会公布NX-1607在11种实体瘤篮式试验中的1期结果 [42][43] * 吉利德科学将在巴黎会议上公布IRAK4降解剂的临床前数据 [44] * 公司将在SITC和ASH等医学会议上公布数据,并参与10月底的靶向蛋白降解会议 [44][45] 早期项目与未来方向 * 正在探索Bexobrutide与维奈托克和抗CD20抗体的联合疗法,以用于更早线治疗 [36] * STAT6降解剂旨在实现基因敲除水平的蛋白降解,在临床前模型中表现出类似敲除的效果,目标是成为同类最佳 [55][56] * IRAK4降解剂已进入健康志愿者试验阶段 [57]