药物研究数据更新 - 公司发布nomlabofusp长期开放标签研究数据 该研究评估每日皮下注射25 mg和50 mg剂量在弗里德赖希共济失调患者中的效果[1] - 研究评估安全性、耐受性、药代动力学、FXN水平以及探索性药效学标志物和临床结果[2] - 研究初始剂量为每日25 mg 并在2024年第四季度将剂量增加至50 mg 自2024年11月起所有新入组患者均接受50 mg剂量[2] 安全性事件与方案调整 - 在4项已完成研究及本开放标签研究中 共有65名患者接受了至少一剂nomlabofusp[3] - 7名开放标签研究参与者出现过敏反应并退出研究 大多数事件发生在给药首日 所有事件均发生在给药前6周内 所有参与者在接受标准治疗后均恢复健康[3][4] - 公司咨询专家后决定修改起始给药方案 新方案包括在观察下先注射5 mg测试剂量 一小时后注射25 mg剂量 随后每日一次注射25 mg持续30天 之后将剂量增加至每日一次50 mg[4][5] - 其他退出研究案例包括3例广泛性荨麻疹、1例癫痫发作、1例血管迷走神经事件以及2例非治疗相关退出[5] 临床疗效结果 - 与基线相比 治疗1年后在mFARS、FARS-ADL、9-HPT和MFIS评分上观察到改善趋势[6] - 每日接受nomlabofusp治疗1年的开放标签研究参与者 mFARS评分中位数改善2.25分 而FACOMS参考人群的评分中位数恶化1.00分[6] - 在其他三项临床结果中也观察到开放标签研究参与者的改善趋势 而FACOMS参考人群在这些结果上呈现恶化[7] 监管与商业进展 - 公司计划将2-11岁患者直接纳入开放标签研究[5] - 为nomlabofusp寻求加速批准的市场申请提交时间表仍定于2026年第二季度[7] 市场反应 - 公司股价下跌23.75%至每股3.89美元[7]