公司会议安排 - 会议为Larimar Therapeutics电话会议 包含录音回放功能 [1] - 配套幻灯片可通过公司投资者页面网络链接获取 [2] - 新闻稿已提前发布在公司网页 [2] 前瞻性声明范围 - 声明基于管理层当前可获得的信息和假设 [3] - 涵盖nomlabofusp（原CTI-1601）的开发及商业化计划 [3] - 包括临床试验策略 资本运用 经营成果及财务状况的预期 [3] 声明性质说明 - 涉及风险与不确定性因素 [4] - 包含但不限于业务未来发展的假设 [3] - 声明性质为前瞻性预测而非事实陈述 [3][4]

Larimar Therapeutics Inc. (NASDAQ: LRMR) is trading lower on Monday after the company released data from the ongoing long-term open-label (OL) study evaluating daily subcutaneous 25 mg and 50 mg injections of nomlabofusp self-administered or administered by a caregiver in participants with Friedreich’s ataxia (FA).The OL study is evaluating the safety and tolerability, pharmacokinetics (PK), and FXN levels in skin and buccal cells, along with exploratory pharmacodynamic (PD) markers (lipid profiles) and cli ...

Larimar Therapeutics, Inc. (LRMR), Monday announced encouraging data from the ongoing long-term open label or OL study, evaluating daily subcutaneous injections of nomlabofusp in participants with Friedreich's ataxia, a rare, progressive, and systemic disease with neurologic deterioration. During the study, participants were initially administered 25 mg of nomlabofusp daily. Later, the dose was increased to 50 mg in the fourth quarter of 2024. The data showed that nomlabofusp increases skin frataxin or FXN ...

In 4 completed studies and the ongoing OL study, 65 participants received at least 1 dose of nomlabofusp, including 39 in the OL study, with 14 on treatment for at least 6 months and 8 for over 1 year in the OL studyIncreases in skin FXN levels with short- and long-term daily nomlabofusp; 10/10 participants with data at 6 months achieved skin FXN levels over 50% of median levels in healthy volunteers (which is similar to levels in asymptomatic carriers)Consistent directional improvement across 4 key clinica ...

BALA CYNWYD, Pa., Sept. 28, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Larimar Therapeutics, Inc. (Larimar) (Nasdaq: LRMR), a clinical-stage biotechnology company focused on developing treatments for complex rare diseases, today announced that the Company will host a conference call and webcast to discuss updates for the Company’s nomlabofusp clinical development program including data from the ongoing long-term open label study for the treatment of Friedreich’s ataxia on Monday, September 29, 2025 at 8:00 am EDT. Conference ...

核心观点 - Larimar Therapeutics是一家专注于治疗复杂罕见疾病的临床阶段生物技术公司 其主导药物nomlabofusp正在开发作为弗里德赖希共济失调(FA)的潜在治疗方法 公司已获得FDA关于关键监管路径的书面沟通 包括基于皮肤frataxin水平作为新型替代终点的加速批准路径 并计划在2026年第二季度提交生物制剂许可申请(BLA) 公司近期通过公开发行获得6510万美元净收益 预计现金跑道将延长至2026年第四季度 [2][3][5][12] 财务表现 - 截至2025年6月30日 公司拥有现金 现金等价物和有价证券1.385亿美元 加上7月公开发行获得的6510万美元净收益 模拟现金总额达到2.036亿美元 [1][7] - 2025年第二季度净亏损2620万美元 每股亏损0.41美元 较2024年同期的2160万美元净亏损和0.34美元每股亏损有所扩大 [8] - 2025年上半年净亏损5550万美元 每股亏损0.87美元 较2024年同期的3630万美元净亏损和0.62美元每股亏损增加 [13] - 研发费用从2024年第二季度的1970万美元增至2025年第二季度的2340万美元 主要由于临床活动相关的专业咨询费用增加240万美元 人员成本增加130万美元以及临床成本增加60万美元 [9] - 2025年上半年研发费用4990万美元 较2024年同期的3260万美元增加 主要由于药物生产成本增加710万美元 专业咨询费用增加350万美元 临床成本增加340万美元以及人员成本增加290万美元 [14] - 2025年第二季度行政管理费用440万美元 较2024年同期的490万美元下降 主要由于非现金股票补偿成本减少40万美元和专业服务费用减少30万美元 [10] - 2025年上半年行政管理费用910万美元 较2024年同期的870万美元略有增加 [15] 临床开发进展 - 公司计划在2025年9月公布开放标签研究中50mg剂量组的初步数据以及青少年药代动力学(PK)预试验数据 [5][6] - 开放标签研究正在持续招募 目前研究参与者正接受50mg剂量的nomlabofusp治疗 计划在9月更新至少30-40名接受过至少一剂药物治疗的研究参与者数据 [6] - 青少年PK预研究已完成14名12-17岁患者的给药 预计9月公布安全性和PK数据 [6] - 公司正在将PK预研究中的青少年参与者和未参与过先前临床研究的FA患者筛选并纳入开放标签研究 并计划直接招募2-11岁儿童进入开放标签研究 [5][12] - 全球III期临床试验站点已确定 预计今年晚些时候开始患者招募 [5][12] 监管沟通与科学发表 - FDA建议安全性数据库至少包括30名连续接受研究药物治疗6个月的参与者 其中至少10名参与者连续接受治疗1年 且大部分安全性数据应来自接受50mg剂量的参与者 [5][12] - FDA同意基于皮肤frataxin(FXN)浓度作为合理可能替代终点(RLSE)的加速批准路径 [3][5] - 公司近期发表了两篇经过同行评审的论文 其中非临床数据支持使用皮肤FXN浓度作为替代终点 这些数据已提交给FDA [3][5][12] - 公司计划在2026年第二季度提交寻求加速批准的BLA申请 [5][12] 产品与运营 - 2025年5月开始在开放标签研究中引入用于商业化的冻干制剂产品 [12] - 公司利用其细胞内递送平台设计其他融合蛋白 以靶向细胞内生物活性化合物缺乏为特征的其他罕见疾病 [16]

公司融资情况 - 公司完成公开发行2156.25万股普通股 包括承销商全额行使超额配售权购买的281.25万股 发行价格为每股3.20美元 总融资额6900万美元[1] - 融资净额将用于nomlabofusp及其他管线候选药物的研发 以及营运资金和一般企业用途 包括研发费用和商业化前支出[2] 承销商信息 - 本次发行由Leerink Partners、Guggenheim Securities、Truist Securities和William Blair担任联席账簿管理人[2] 监管文件 - 本次发行基于SEC于2024年5月24日宣布生效的S-3表格货架注册声明(文件号333-279275) 最终招股说明书补充文件及随附招股说明书已于2025年7月30日提交SEC[3] 公司业务概况 - 公司为临床阶段生物技术企业 专注于复杂罕见病治疗药物开发[5] - 核心候选药物nomlabofusp正在开发作为弗里德赖希共济失调的潜在治疗方案[5] - 公司计划利用其细胞内递送平台开发其他融合蛋白 靶向细胞内生物活性化合物缺乏导致的罕见病[5]

公司融资 - Larimar Therapeutics宣布以每股3.20美元的价格公开发行18,750,000股普通股，预计总融资额为6000万美元[1] - 公司授予承销商30天期权，可额外购买2,812,500股普通股[1] - 融资预计于2025年7月31日完成[1] - 融资净收益将用于nomlabofusp和其他候选药物的开发、营运资金及一般公司用途[2] 承销商信息 - Leerink Partners、Guggenheim Securities、Truist Securities和William Blair担任联合账簿管理人[2] 公司背景 - Larimar Therapeutics是一家专注于复杂罕见疾病治疗的临床阶段生物技术公司[5] - 主要候选药物nomlabofusp正在开发作为弗里德赖希共济失调的潜在治疗方法[5] - 公司计划利用其细胞内递送平台开发其他融合蛋白，以靶向更多由细胞内生物活性化合物缺乏引起的罕见疾病[5] 监管文件 - 此次发行基于2024年5月24日SEC宣布生效的S-3表格货架注册声明[3] - 初步招股说明书补充文件已于2025年7月29日提交SEC[3] - 最终招股说明书补充文件将在发行完成后提交SEC[3]

公司融资活动 - Larimar Therapeutics宣布开始承销公开发行普通股及预融资认股权证 所有证券由公司出售 [1] - 承销商获得30天期权可额外购买最多15%的发行证券 按公开发行价减去折扣和佣金 [1] - Leerink Partners和Guggenheim Securities担任联合簿记管理人负责本次发行 [2] 资金用途 - 发行净收益将用于nomlabofusp及其他管线候选药物的开发 [2] - 资金将用于营运资本及一般公司用途 包括研发费用和预商业化支出 [2] 法律与监管 - 发行依据S-3表格货架注册声明(文件号333-279275) 该声明于2024年5月24日被SEC宣布生效 [3] - 初步招股说明书补充文件及随附招股说明书将在SEC网站www.sec.gov免费提供 [3] - 最终发行条款将在提交给SEC的最终招股说明书补充文件中披露 [3] 公司业务背景 - Larimar Therapeutics为临床阶段生物技术公司 专注于复杂罕见病治疗开发 [5] - 主要候选药物nomlabofusp正在开发作为弗里德赖希共济失调症的潜在治疗方案 [5] - 公司计划利用细胞内递送平台开发其他融合蛋白 靶向细胞内生物活性化合物缺乏导致的罕见病 [5]

核心观点 - Larimar Therapeutics公布了两篇同行评审文章，重点介绍了nomlabofusp作为新型frataxin（FXN）蛋白替代疗法的非临床数据，该疗法旨在解决弗里德赖希共济失调（FA）的根本病因 [1] - 这些数据支持使用皮肤FXN浓度作为合理可能的替代终点（RLSE），用于nomlabofusp的加速批准申请 [1] - 公司计划在2026年第二季度提交生物制品许可申请（BLA） [2] 非临床数据 - nomlabofusp在疾病相关组织（如背根神经节、心脏和骨骼肌）中显示出增加FXN水平的能力 [2] - 两篇已发表的同行评审文章分别探讨了nomlabofusp在弗里德赖希共济失调非临床研究中的药代动力学和药效学，以及其作为融合蛋白的功能性递送机制 [6] 公司背景 - Larimar Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发治疗复杂罕见疾病的疗法 [3] - 公司的主要候选药物nomlabofusp正在开发作为弗里德赖希共济失调的潜在治疗方法 [3] - 公司还计划利用其细胞内递送平台设计其他融合蛋白，以靶向更多由细胞内生物活性化合物缺乏引起的罕见疾病 [3] 监管进展 - 美国FDA已审查了支持使用皮肤FXN浓度作为替代终点的简报包 [1] - 公司计划在2026年第二季度提交BLA申请，寻求nomlabofusp的加速批准 [2]