BALA CYNWYD, Pa., Dec. 18, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Larimar Therapeutics, Inc. (Larimar) (Nasdaq: LRMR), a clinical-stage biotechnology company focused on developing treatments for complex rare diseases, today announced that members of the company’s management team will present and participate in 1x1 investor meetings at the 44th Annual J.P. Morgan Healthcare Conference, taking place in San Francisco, CA from January 12 – 15, 2026. Details on the presentation can be found below. Date: Wednesday, January 14, ...

核心观点 - Larimar Therapeutics报告2025年第三季度运营和财务业绩 其核心候选药物nomlabofusp在治疗弗里德赖希共济失调的开放标签研究中显示出积极长期数据 包括皮肤frataxin水平显著提升和关键临床指标改善 [1][2] - 公司计划在2026年第二季度提交生物制品许可申请寻求加速批准 并预计在2027年初实现美国上市 [2][10] - 截至2025年9月30日 公司拥有现金 现金等价物和有价证券总计1.754亿美元 预计现金可支撑运营至2026年第四季度 [4][5] 临床开发进展 - 开放标签研究长期数据显示 每日nomlabofusp治疗有潜力改变FA疾病进程 100%的参与者在6个月时皮肤FXN水平达到健康志愿者中位水平的50%以上 与无症状携带者相似 [2][3] - 研究观察到关键临床指标改善 参与1年后mFARS评分中位数改善2.25 而FACOMS自然史参考人群的中位数恶化1.00 [3] - 在4项关键临床结果指标上均观察到一致性改善趋势 包括mFARS FARS-ADL 9-HPT和MFIS [3] - 公司正在实施修改后的起始剂量方案 以帮助减轻过敏反应风险 新方案包括5毫克测试剂量 一小时后在观察下给予25毫克剂量 [2][10] 财务业绩 - 2025年第三季度净亏损4770万美元 每股亏损0.61美元 相比2024年同期的净亏损1550万美元 每股亏损0.24美元有所扩大 [6] - 2025年前九个月净亏损1.032亿美元 每股亏损1.50美元 相比2024年同期的净亏损5180万美元 每股亏损0.86美元 [9] - 研发费用显著增加 第三季度为4490万美元 相比2024年同期的1390万美元 主要由于nomlabofusp生产成本增加2580万美元 [7] - 前九个月研发费用为9490万美元 相比2024年同期的4650万美元 主要由于nomlabofusp生产成本增加3290万美元 [10][11] 运营与监管里程碑 - 公司继续推进全球第三阶段临床试验地点资质认证 准备启动研究和患者入组 [4][10] - 计划在2026年第一季度提供nomlabofusp开发计划更新 包括监管讨论和开放标签研究状态 [2][10] - 已在化学制造和控制方面取得进展 获得FDA对分析测试要求的同意 计划在2025年第四季度进行商业规模原料药的工艺性能确认 [10]

公司会议安排 - 会议为Larimar Therapeutics电话会议 包含录音回放功能 [1] - 配套幻灯片可通过公司投资者页面网络链接获取 [2] - 新闻稿已提前发布在公司网页 [2] 前瞻性声明范围 - 声明基于管理层当前可获得的信息和假设 [3] - 涵盖nomlabofusp（原CTI-1601）的开发及商业化计划 [3] - 包括临床试验策略 资本运用 经营成果及财务状况的预期 [3] 声明性质说明 - 涉及风险与不确定性因素 [4] - 包含但不限于业务未来发展的假设 [3] - 声明性质为前瞻性预测而非事实陈述 [3][4]

药物研究数据更新 - 公司发布nomlabofusp长期开放标签研究数据 该研究评估每日皮下注射25 mg和50 mg剂量在弗里德赖希共济失调患者中的效果[1] - 研究评估安全性、耐受性、药代动力学、FXN水平以及探索性药效学标志物和临床结果[2] - 研究初始剂量为每日25 mg 并在2024年第四季度将剂量增加至50 mg 自2024年11月起所有新入组患者均接受50 mg剂量[2] 安全性事件与方案调整 - 在4项已完成研究及本开放标签研究中 共有65名患者接受了至少一剂nomlabofusp[3] - 7名开放标签研究参与者出现过敏反应并退出研究 大多数事件发生在给药首日 所有事件均发生在给药前6周内 所有参与者在接受标准治疗后均恢复健康[3][4] - 公司咨询专家后决定修改起始给药方案 新方案包括在观察下先注射5 mg测试剂量 一小时后注射25 mg剂量 随后每日一次注射25 mg持续30天 之后将剂量增加至每日一次50 mg[4][5] - 其他退出研究案例包括3例广泛性荨麻疹、1例癫痫发作、1例血管迷走神经事件以及2例非治疗相关退出[5] 临床疗效结果 - 与基线相比 治疗1年后在mFARS、FARS-ADL、9-HPT和MFIS评分上观察到改善趋势[6] - 每日接受nomlabofusp治疗1年的开放标签研究参与者 mFARS评分中位数改善2.25分 而FACOMS参考人群的评分中位数恶化1.00分[6] - 在其他三项临床结果中也观察到开放标签研究参与者的改善趋势 而FACOMS参考人群在这些结果上呈现恶化[7] 监管与商业进展 - 公司计划将2-11岁患者直接纳入开放标签研究[5] - 为nomlabofusp寻求加速批准的市场申请提交时间表仍定于2026年第二季度[7] 市场反应 - 公司股价下跌23.75%至每股3.89美元[7]

药物临床试验数据 - 公司宣布其治疗弗里德赖希共济失调的药物nomlabofusp在长期开放标签研究中获得积极数据 [1] - 研究显示药物能增加皮肤frataxin水平 并使组织FXN水平达到健康志愿者水平的50%以上 相当于无症状携带者水平 [2] - 经过一年治疗 在四项关键临床结果指标上观察到一致的定向改善 显示出相对于自然史研究参考人群恶化的潜在临床获益 [3] 临床试验方案与安全性 - 研究初始剂量为每日皮下注射25毫克 并在2024年第四季度将剂量增加至50毫克 [1] - 研究中报告了7例过敏反应病例 公司咨询专家后决定修改起始给药方案 [3] - 新的给药方案计划于2025年第四季度在开放标签研究中实施 [4] 商业化与监管时间表 - 商业规模原料药的工艺性能确认计划于2025年第四季度进行 为生物制品许可申请提交准备数据 [4] - 公司预计在2026年第二季度提交生物制品许可申请 [4] 市场表现 - 在盘前交易时段 公司股价下跌30.72% 至3.53美元 [4]

药物临床数据 - 在长期开放标签研究中，25毫克和50毫克剂量的nomlabofusp在弗里德赖希共济失调患者中显示出积极数据[1] - 研究观察到4项关键临床结局出现一致的定向改善，包括mFARS、FARS-ADL、9-HPT和MFIS[2][11][14] - 所有接受nomlabofusp治疗6个月的参与者皮肤FXN水平均达到健康志愿者中位水平的50%以上，相当于无症状携带者水平[7][8] - 治疗1年后，nomlabofusp组mFARS评分中位数改善2.25，而FACOMS参考人群则恶化1.00[12][14] - 皮肤FXN水平从基线中位值2.70 pg/µg显著增加至6个月时的13.44 pg/µg，接近健康志愿者中位水平16.34 pg/µg[7] 研发进展与监管沟通 - 公司计划在2026年第二季度提交生物制剂许可申请，寻求加速批准[3][20] - 通过START试点项目，公司定期向FDA更新临床开发计划的所有方面[2] - 在最近两例过敏反应后，公司咨询专家并决定修改起始剂量方案，FDA同意了该方案[3][9] - 全球III期研究站点正在美国、欧洲、英国、加拿大和澳大利亚进行确认和资格认证[20] 安全性与耐受性 - 在4项已完成的研究和正在进行的开放标签研究中，共有65名参与者至少接受了一剂nomlabofusp[3][9] - 长期每日给药nomlabofusp通常耐受性良好，14名参与者治疗至少6个月，其中8人治疗超过1年[3][9] - 开放标签研究中有7名参与者报告过敏反应，大多数发生在首次给药当天，所有事件均发生在给药前6周内[3][9] - 最常见的不良事件是轻度至中度的局部注射部位反应，未导致任何参与者退出研究[9] 研究设计与患者人群 - 截至2025年8月27日，开放标签研究中有39名参与者至少接受了一剂nomlabofusp，25名参与者正在接受每日给药[5] - 研究方案已修订，纳入未参与过先前nomlabofusp研究的青少年和成人患者[4] - 研究参与者中约50%在基线时不能行走[5] - 新的给药方案将包括5毫克测试剂量，一小时后在观察下给予25毫克剂量，第30天后剂量增加至50毫克每日一次[15] 公司平台与战略 - Larimar是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发复杂罕见病的治疗方法[17] - 公司计划利用其细胞内递送平台设计其他融合蛋白，以靶向由细胞内生物活性化合物缺陷引起的其他罕见疾病[17] - nomlabofusp是公司的先导化合物，正在开发作为弗里德赖希共济失调的潜在治疗方法[17]

公司动态 - Larimar Therapeutics公司将于2025年9月29日美国东部时间上午8点举行电话会议和网络直播，讨论其nomlabofusp临床开发项目的更新，包括用于治疗弗里德赖希共济失调的长期开放标签研究数据 [1] 业务信息 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对复杂罕见疾病的治疗方法 [3] - 公司的主要候选药物nomlabofusp正在被开发作为弗里德赖希共济失调的潜在疗法 [3] - 公司计划利用其细胞内递送平台设计其他融合蛋白，以靶向由细胞内生物活性化合物缺乏引起的其他罕见疾病 [3] 联系方式 - 投资者关系联系人为Joyce Allaire，邮箱jallaire@lifesciadvisorscom，电话(212) 915-2569 [6][7] - 公司联系人为首席财务官Michael Celano，邮箱mcelano@larimartxcom，电话(484) 414-2715 [7]

核心观点 - Larimar Therapeutics是一家专注于治疗复杂罕见疾病的临床阶段生物技术公司 其主导药物nomlabofusp正在开发作为弗里德赖希共济失调(FA)的潜在治疗方法 公司已获得FDA关于关键监管路径的书面沟通 包括基于皮肤frataxin水平作为新型替代终点的加速批准路径 并计划在2026年第二季度提交生物制剂许可申请(BLA) 公司近期通过公开发行获得6510万美元净收益 预计现金跑道将延长至2026年第四季度 [2][3][5][12] 财务表现 - 截至2025年6月30日 公司拥有现金 现金等价物和有价证券1.385亿美元 加上7月公开发行获得的6510万美元净收益 模拟现金总额达到2.036亿美元 [1][7] - 2025年第二季度净亏损2620万美元 每股亏损0.41美元 较2024年同期的2160万美元净亏损和0.34美元每股亏损有所扩大 [8] - 2025年上半年净亏损5550万美元 每股亏损0.87美元 较2024年同期的3630万美元净亏损和0.62美元每股亏损增加 [13] - 研发费用从2024年第二季度的1970万美元增至2025年第二季度的2340万美元 主要由于临床活动相关的专业咨询费用增加240万美元 人员成本增加130万美元以及临床成本增加60万美元 [9] - 2025年上半年研发费用4990万美元 较2024年同期的3260万美元增加 主要由于药物生产成本增加710万美元 专业咨询费用增加350万美元 临床成本增加340万美元以及人员成本增加290万美元 [14] - 2025年第二季度行政管理费用440万美元 较2024年同期的490万美元下降 主要由于非现金股票补偿成本减少40万美元和专业服务费用减少30万美元 [10] - 2025年上半年行政管理费用910万美元 较2024年同期的870万美元略有增加 [15] 临床开发进展 - 公司计划在2025年9月公布开放标签研究中50mg剂量组的初步数据以及青少年药代动力学(PK)预试验数据 [5][6] - 开放标签研究正在持续招募 目前研究参与者正接受50mg剂量的nomlabofusp治疗 计划在9月更新至少30-40名接受过至少一剂药物治疗的研究参与者数据 [6] - 青少年PK预研究已完成14名12-17岁患者的给药 预计9月公布安全性和PK数据 [6] - 公司正在将PK预研究中的青少年参与者和未参与过先前临床研究的FA患者筛选并纳入开放标签研究 并计划直接招募2-11岁儿童进入开放标签研究 [5][12] - 全球III期临床试验站点已确定 预计今年晚些时候开始患者招募 [5][12] 监管沟通与科学发表 - FDA建议安全性数据库至少包括30名连续接受研究药物治疗6个月的参与者 其中至少10名参与者连续接受治疗1年 且大部分安全性数据应来自接受50mg剂量的参与者 [5][12] - FDA同意基于皮肤frataxin(FXN)浓度作为合理可能替代终点(RLSE)的加速批准路径 [3][5] - 公司近期发表了两篇经过同行评审的论文 其中非临床数据支持使用皮肤FXN浓度作为替代终点 这些数据已提交给FDA [3][5][12] - 公司计划在2026年第二季度提交寻求加速批准的BLA申请 [5][12] 产品与运营 - 2025年5月开始在开放标签研究中引入用于商业化的冻干制剂产品 [12] - 公司利用其细胞内递送平台设计其他融合蛋白 以靶向细胞内生物活性化合物缺乏为特征的其他罕见疾病 [16]

公司融资情况 - 公司完成公开发行2156.25万股普通股 包括承销商全额行使超额配售权购买的281.25万股 发行价格为每股3.20美元 总融资额6900万美元[1] - 融资净额将用于nomlabofusp及其他管线候选药物的研发 以及营运资金和一般企业用途 包括研发费用和商业化前支出[2] 承销商信息 - 本次发行由Leerink Partners、Guggenheim Securities、Truist Securities和William Blair担任联席账簿管理人[2] 监管文件 - 本次发行基于SEC于2024年5月24日宣布生效的S-3表格货架注册声明(文件号333-279275) 最终招股说明书补充文件及随附招股说明书已于2025年7月30日提交SEC[3] 公司业务概况 - 公司为临床阶段生物技术企业 专注于复杂罕见病治疗药物开发[5] - 核心候选药物nomlabofusp正在开发作为弗里德赖希共济失调的潜在治疗方案[5] - 公司计划利用其细胞内递送平台开发其他融合蛋白 靶向细胞内生物活性化合物缺乏导致的罕见病[5]

公司融资 - Larimar Therapeutics宣布以每股3.20美元的价格公开发行18,750,000股普通股，预计总融资额为6000万美元[1] - 公司授予承销商30天期权，可额外购买2,812,500股普通股[1] - 融资预计于2025年7月31日完成[1] - 融资净收益将用于nomlabofusp和其他候选药物的开发、营运资金及一般公司用途[2] 承销商信息 - Leerink Partners、Guggenheim Securities、Truist Securities和William Blair担任联合账簿管理人[2] 公司背景 - Larimar Therapeutics是一家专注于复杂罕见疾病治疗的临床阶段生物技术公司[5] - 主要候选药物nomlabofusp正在开发作为弗里德赖希共济失调的潜在治疗方法[5] - 公司计划利用其细胞内递送平台开发其他融合蛋白，以靶向更多由细胞内生物活性化合物缺乏引起的罕见疾病[5] 监管文件 - 此次发行基于2024年5月24日SEC宣布生效的S-3表格货架注册声明[3] - 初步招股说明书补充文件已于2025年7月29日提交SEC[3] - 最终招股说明书补充文件将在发行完成后提交SEC[3]