合作与临床研究 - Moleculin Biotech与Atlantic Health合作开展一项由研究者发起的1B/2期单臂研究，评估Annamycin作为晚期胰腺癌的三线治疗方案[1] - Atlantic Health将资助并主导这项研究，其兴趣源于Annamycin在临床前研究中显示出的针对胰腺癌及相关肝转移灶的高度活性[3] - 研究预计从2026年持续至2030年（包括长期随访），公司估算额外成本约为100万美元，主要用于药物供应和外部实验室检测[3] 药物Annamycin的潜力与优势 - 临床前研究表明，Annamycin可能靶向与胰腺癌相关的关键因素，其显示出对胰腺的高亲和力及在胰腺中的富集能力，而现有疗法难以实现足够的胰腺药物摄取[2][3] - Annamycin的主要作用靶点拓扑异构酶II的上调与胰腺癌患者的不良生存率高度相关，使其成为一个经过高度验证的靶点[3] - 该药物已证明不具有心脏毒性，这可能使其成为首个可用于慢性或维持疗法的蒽环类药物，其在治疗软组织肉瘤肺转移的临床研究中已显示出有希望的维持疗法结果[3] 胰腺癌的治疗背景与需求 - 胰腺癌是全球死亡率最高的癌症，是第七大癌症死亡原因，尤其在患者进展至一线和二线治疗后治疗方案有限[2][3] - 在三线治疗环境中，生存率极差，且目前不存在获批的标准护理方案，存在高度未满足的医疗需求[3] 公司药物管线与监管进展 - Annamycin（非专有名称为naxtarubicin）目前已获得美国FDA针对复发性或难治性急性髓系白血病治疗的快速通道资格和孤儿药认定，以及针对软组织肉瘤肺转移治疗的孤儿药认定[4] - 该药物还获得了欧洲药品管理局针对复发性或难治性急性髓系白血病治疗的孤儿药认定[4] - 公司目前正在进行一项关键的2B/3期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、适应性设计研究，评估Annamycin联合阿糖胞苷治疗对诱导疗法难治或复发的急性髓系白血病成人患者[5][6] - 这项名为“MIRACLE”的3期试验是一项全球批准试验，在美国、欧洲和中东设有研究中心[6] - 公司管线还包括WP1066（一种免疫/转录调节剂，针对脑肿瘤、胰腺癌等）以及一系列抗代谢药物，如WP1122（用于治疗致病性病毒及某些癌症适应症）[13]