临床开发计划更新 - 公司计划在2026年第一季度启动名为IMPROVE-PAH的全球关键性3期临床试验 [2] - 试验设计从原先的2b期研究后进入3期，变更为直接进入一项两部分的适应性3期研究，此举可能将获得3期顶线数据和新药申请（NDA）提交的时间表提前约三年 [1][4][6] 试验设计与优势 - IMPROVE-PAH试验分为A和B两部分，A部分为双盲、安慰剂对照研究，在140名患者中主要终点为第24周肺血管阻力（PVR）[5] - B部分采用与A部分相同的设计，但在346名患者中主要终点为第24周的6分钟步行距离（6MWD）[5] - 适应性设计优势包括：允许12周剂量滴定以使患者达到最高耐受剂量、A部分与B部分之间可连续入组、可根据A部分结果对B部分进行样本量重新估算 [5][6] 候选药物概况 - IKT-001是甲磺酸伊马替尼的一种研究性新型前体药物，伊马替尼是一种抗增殖酪氨酸激酶抑制剂（TKI）[3] - 基于3期IMPRES和2期研究数据，伊马替尼在肺血管阻力（PVR）和6分钟步行距离（6MWD）方面显示出潜在最佳疗效，6MWD改善达45米 [3][11] - IKT-001作为前体药物，旨在实现伊马替尼在PAH中的潜力，并降低在即将进行的3期研究中的停药率 [3] 监管沟通与疾病背景 - 公司向美国FDA提交了Type C会议请求并获得书面回应，从而支持直接进入关键性3期研究的方案 [4][5][6] - 肺动脉高压（PAH）是一种进行性、危及生命的疾病，其特征是肺血管重构和肺血管阻力升高，在美国大约影响50,000名患者 [7]