公司战略与2026年展望 - 2025年是公司的转型之年 公司已转变为专注于晚期开发的同种异体CAR-T公司 并启动了lasme-cel的关键性2期试验 [2] - 2026年的战略重点包括 全力执行针对急性淋巴细胞白血病的lasme-cel关键2期BALLI-01试验 预计在第四季度获得中期数据 公布针对非霍奇金淋巴瘤的eti-cel的1期NATHALI-01试验完整数据 并利用与阿斯利康战略合作的势头 [2] 同种异体CAR-T产品管线进展 - **Lasme-cel (BALLI-01试验)**: 关键性2期临床试验于2025年10月启动 预计在2026年第四季度完成首次中期分析 [3] - **Lasme-cel 1期疗效数据**: 在目标2期人群中的总缓解率为100% 完全缓解或伴血细胞不完全恢复的完全缓解率为56% 其中约80%的患者达到微小残留病灶阴性状态 在既往接受过CD22靶向治疗后复发的患者中 MRD阴性CR/CRi率为60% [5] - **Lasme-cel 生存与安全性数据**: 达到MRD阴性CR/CRi的患者中位总生存期为14.8个月 安全性良好 仅报告一例2级免疫效应细胞相关噬血细胞综合征并已缓解 [5] - **Eti-cel (NATHALI-01试验)**: 2025年12月公布的1期中期数据显示 在当前剂量水平下总缓解率为88% 完全缓解率为63% [6] - **Eti-cel 2026年计划**: 2026年第一季度将启动联合低剂量白细胞介素-2支持的队列患者入组 以评估进一步提升缓解率和持久性的潜力 预计在2026年第四季度报告完整的1期数据集 [6] 战略合作伙伴进展 - **阿斯利康**: 根据联合研究与合作协议 双方正利用公司的基因编辑专业知识和制造能力 开发多达10种针对肿瘤学、免疫学和罕见遗传疾病等领域的新型细胞和基因疗法产品 [4] - **Servier/Allogene (CD19项目)**: 关键2期ALPHA3试验的2026年上半年中期无效性分析仍在按计划进行 根据协议 公司有资格获得高达3.4亿美元的开发和销售里程碑付款以及低两位数的销售分成 [12] - **Allogene (CD70项目)**: TRAVERSE试验在肾细胞癌的1b期队列已完成患者入组 正在计划确定项目的下一阶段 [12] - **Iovance**: 其PD-1失活的肿瘤浸润淋巴细胞疗法IOV-4001在既往治疗过的晚期黑色素瘤患者中的临床结果预计在2026年第一季度公布 其他潜在适应症也在开发中 [7] 财务状况与投资者交流 - **现金状况**: 公司认为其现金、现金等价物和定期存款足以支持其运营至2027年下半年 [8] - **投资者会议**: 管理层将参加2026年1月12日至15日举行的第44届摩根大通医疗健康大会 并安排一对一投资者会议 [9] 公司背景 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司 利用其开创性的基因编辑平台开发挽救生命的细胞和基因疗法 [1] - 公司采用同种异体方法开发CAR-T免疫疗法 致力于开发现货型、即用型基因编辑CAR-T细胞来治疗癌症患者 并拥有内部制造能力 是少数几家能够端到端控制细胞和基因疗法价值链的公司之一 [9] - 公司总部位于法国巴黎 在纽约和北卡罗来纳州罗利设有办事处 在纳斯达克全球市场和泛欧交易所成长板上市 [10]

核心观点 - Cellectis在ASH 2025年会上公布了其同种异体双靶点CAR-T细胞疗法eti-cel在1期临床试验NATHALI-01中的积极初步数据 数据显示在现有剂量水平下 治疗复发/难治性非霍奇金淋巴瘤患者的总缓解率高达88% 完全缓解率达63% [1][2] - 临床前数据表明 外源性低剂量白细胞介素-2支持可能显著增强CAR-T细胞的扩增和持久性 从而提升疗效且不加剧毒性 公司计划在2026年第一季度开始招募患者进入IL-2支持队列进行研究 [3][5] - 公司预计在2026年公布完整的1期临床试验数据集 [4][5] 临床试验数据与结果 - eti-cel是首个同时靶向CD20和CD22的同种异体双靶点CAR-T候选产品 正在NATHALI-01 1期临床试验中开发 用于治疗至少接受过两线治疗后复发/难治性非霍奇金淋巴瘤患者 [2] - 在现有剂量水平下 对8名患者进行的初步分析显示 总缓解率为88% 完全缓解率为63% [2][9] - 大多数入组患者既往接受过多线治疗 包括CD19 CAR-T治疗 但依然出现复发 [4] 技术平台与公司战略 - Cellectis是一家临床阶段的生物技术公司 利用其开创性的基因编辑平台开发挽救生命的细胞和基因疗法 [1][6] - 公司在肿瘤CAR-T免疫疗法中采用同种异体方法 开创了即用型、现成的基因编辑CAR-T细胞治疗癌症患者的理念 并拥有开发其他治疗领域基因疗法的平台 [6] - 凭借其内部制造能力 公司是少数几家能够从头到尾控制细胞和基因治疗价值链的端到端基因编辑公司之一 [6] 后续开发计划 - 公司将研究低剂量IL-2支持对治疗这些难治患者的潜在影响 [4][5] - 计划于2026年第一季度开始招募患者进入IL-2支持队列 [5][9] - 预计在2026年公布完整的1期临床试验数据集 [4][5][9]