业绩总结 - Vispa-cel在ANTLER Phase 1临床试验中共计84名患者接受了治疗[36] - Vispa-cel的总体反应率(ORR)为86%[30] - 12个月的无进展生存期(PFS)为53%[30] - 完全反应(CR)率为63%[30] - 确认性队列的总体反应率（ORR）为82%，完全反应率（CR）为64%[43] - 优化队列的ORR为86%，CR为63%[43] - 确认性队列的12个月PFS为51%[43] - 优化队列的12个月PFS为53%[43] - CB-011的总体反应率(ORR)为86%[84] - 12个月无进展生存期(PFS)为53%[84] - 完全反应(CR)率为63%[84] - 在BCMA-naïve患者中，CB-011的ORR为92%（11/12）[91] - 在BCMA-naïve患者中，≥CR率为75%（9/12）[91] - 在BCMA-naïve患者中，91%（10/11可评估患者）达到最小残留病(MRD)阴性[91] 用户数据 - 参与ANTLER试验的患者中，80%的患者接受过1次治疗，20%的患者接受过2次或更多治疗[40] - 39%的患者在基线时乳酸脱氢酶（LDH）水平高于正常上限（ULN）[40] - 所有患者的中位年龄为66岁，范围为20-86岁[153] - 参与ANTLER研究的患者中，76%为男性[153] 未来展望 - 预计到2025年底将启动CB-011的剂量扩展，并在2026年报告相关数据[3] - 预计在2025年9月30日的现金及现金等价物和可交易证券将为公司提供足够的资金支持未来的运营和资本支出[4] - 预计2025年至2033年，全球大B细胞淋巴瘤市场将增长至130亿美元[78] - 预计到2028年，多发性骨髓瘤治疗市场销售额将达到437亿美元[173] 新产品和新技术研发 - CB-011针对复发或难治性多发性骨髓瘤的潜力被认为是最佳的同种异体CAR-T疗法[12] - Vispa-cel的制造成本预计比当前的自体CAR-T疗法低96%[15] - CB-011的潜在生产成本预计在上市时比当前自体CAR-T细胞疗法低约80%[173] 安全性和风险 - Vispa-cel的安全性良好，允许在门诊进行治疗，且可扩展至社区医疗机构[58] - vispa-cel相关的神经毒性发生率为14%，其中≥3级的发生率为5%[58] - 51%的患者经历了感染，25%的患者为≥3级感染[58] - CB-011的≥3级细胞因子释放综合症发生率为8%[175] - CB-011的3级及以上神经毒性（ICANS）发生率为0%[176] - CB-011的3-4级感染发生率为17%[176] - CB-011的5级感染发生率为8%，其中包括7例因COVID-19导致的死亡[176] 其他新策略和有价值的信息 - 目前的临床试验设计为随机对照试验，针对CD19-naïve、无法接受自体CAR-T和移植的患者[27] - 所有剂量水平均观察到反应[111] - 在450M剂量水平中，42%的患者出现≥3级的延长性细胞减少症[119] - CB-011的有效性（ORR）为92%，与其他CAR-T疗法相比表现优异[176] - CB-011的≥VGPR率为83%，显示出较高的疾病控制率[176]