核心观点 - 美国FDA授予riliprubart孤儿药资格，用于治疗实体器官移植中的抗体介导排斥反应(AMR)，该领域目前尚无FDA批准的治疗方案[1] - Riliprubart是一种潜在首创的IgG4人源化单克隆抗体，通过选择性抑制经典补体途径中的激活C1s发挥作用[3] - 公司正在多个适应症中开展临床研究，包括针对肾移植受者的2期研究(NCT05156710)和针对慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病(CIPD)的两项3期研究(MOBILIZE和VITALIZE)[2] 孤儿药资格 - 孤儿药资格授予影响美国少于20万人的罕见病研究疗法[1] - Riliprubart此前已在美国和欧盟获得治疗CIPD的孤儿药资格[6] 临床开发进展 - 针对肾移植受者的2期研究包括两个队列：存在排斥风险的患者和活动性AMR患者[2] - 两项3期研究分别针对标准治疗无效的CIPD患者(NCT06290128)和接受IVIg治疗的患者(NCT06290141)[2] 抗体介导排斥反应(AMR) - AMR是实体器官移植后的严重并发症，由受者免疫系统产生的抗体攻击移植器官引起[4] - 存在预存抗体的致敏受者发生AMR的风险较高，可能导致器官损伤和衰竭[4] 公司背景 - 公司是一家以研发为导向、AI驱动的生物制药企业，专注于免疫系统相关药物和疫苗开发[5] - 公司在EURONEXT(SAN)和NASDAQ(SNY)上市[6]