核心观点 - AbbVie宣布全球三期VERONA试验未达到主要终点 该试验评估venetoclax联合azacitidine治疗新诊断的高风险骨髓增生异常综合征(HR-MDS)的疗效 主要终点总生存期(OS)未达统计学显著差异(HR=0.908 p=0.3772) [1] - 试验结果不影响venetoclax目前已获批的任何适应症 [2] - VERONA试验是一项全球随机对照三期研究 比较venetoclax联合azacitidine与azacitidine加安慰剂在HR-MDS治疗中的疗效和安全性 主要终点为OS 关键次要终点包括改良总体缓解率(mOR)和完全缓解率(CR) [3] 产品信息 - VENCLEXTA/VENCLYXTO(venetoclax)是首创的BCL-2抑制剂 通过选择性结合并抑制BCL-2蛋白帮助恢复癌细胞凋亡过程 该机制在多种血液癌症中发挥作用 [5] - 该药物由AbbVie和罗氏共同开发 在美国由AbbVie和基因泰克(罗氏集团成员)联合商业化 在美国以外地区由AbbVie独家商业化 目前已在80多个国家获批使用 [6] - 在美国获批用于治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小淋巴细胞淋巴瘤(SLL) 以及与azacitidine/decitabine/低剂量cytarabine联合治疗新诊断急性髓系白血病(AML) [7][9] 公司战略 - AbbVie专注于免疫学、肿瘤学、神经科学和眼科护理等关键治疗领域 致力于解决当前重大健康问题和应对未来医学挑战 [21] - 在肿瘤领域 公司正在推进包含20多种研究性药物的动态管线 涵盖血液肿瘤和实体瘤 研发策略包括小分子疗法、抗体药物偶联物(ADC)、免疫肿瘤治疗药物、多特异性抗体和原位CAR-T平台等 [22] - 当前肿瘤产品组合包含已获批和正在研究的治疗方案 覆盖多种血液和实体肿瘤 正在进行多项临床试验评估这些研究性药物在全球最常见和最具破坏性癌症中的应用 [23]