公司信息 * 公司为Quince Therapeutics 专注于利用其AIDE技术平台开发罕见病治疗药物[1][2] * 公司核心产品为eDSP（前称ERIDEX） 利用患者自身红细胞封装地塞米松磷酸钠 用于慢性皮质类固醇治疗而无毒性[1][2] * 公司已完成主要适应症共济失调毛细血管扩张症（AT）的III期试验患者招募 主要分析人群83人 总患者105人[3] * 公司现金状况良好 可支撑至明年年中 覆盖2026年第一季度III期数据读出这一主要价值拐点[5] * 公司已与Option Care Health达成协议 其全美约170-180个门诊输液点将协助产品分销 覆盖80%符合条件的患者[4][19] * 公司计划在2026年下半年提交新药申请（NDA）[17] 技术与产品 * AIDE技术平台为全自动系统 使用患者自体红细胞 无需配血 无合成细胞 无生产问题 90分钟完成处理[2][5][6] * 技术原理：通过低渗溶液使红细胞膨胀多孔 孵育载药 再用高渗溶液收缩封装 地塞米松磷酸钠因离子特性被困细胞内 经磷酸酶作用后非极性形式缓慢释放[6][7] * 药代动力学（PK）特征：每月给药一次 峰值浓度超100 ng/mL满足非基因组效应需求 长尾释放维持受体占据实现基因组效应[9][10][11] * 安全性：长期安全数据库显示70名患者每月用药超三年无肾上腺抑制 3名患者用药13年无肾上腺抑制[12] * 设备已获欧洲CE认证 在美国按药物-器械组合产品监管[17] 临床开发与试验 * 共济失调毛细血管扩张症（AT）为III期适应症 美国约5000名患者 主要欧洲市场约5000名患者 总可及患者约10000人[13][18] * AT为常染色体隐性遗传病 表现为神经功能退化 患者通常2-4岁发病 10-12岁需轮椅 预期寿命20多岁 无获批药物[13][14] * III期试验设计基于既往ATEST研究：专注于6-9岁年龄组（既往显示24%优于安慰剂） 采用更高剂量每月一次给药 为期六个月[15][16] * 试验获FDA特殊协议评估（SPA）认定 可为单一关键试验 阳性结果支持批准 并获孤儿药资格认定[17] * 数据监查显示科学完整性和方案依从性极佳 缺失数据和脱落很少 统计效力高[16] 商业机会与市场 * AT商业化机会超过10亿美元（基于典型罕见病定价和约10000名患者）[3][18] * 杜氏肌营养不良症（DMD）为下一重点适应症 为更成熟市场 多数患者使用类固醇但存在慢性毒性 提供转换治疗机会[4][20] * 技术平台可拓展至多个适应症 包括类固醇已证实有效或可能有效的其他疾病[3][20] * 流行病学工作通过IQV确认美国有4600名确诊AT患者 支持市场估算[19] 未来发展里程碑 * 2025年剩余里程碑：启动儿科研究计划（用于欧洲及美国标签增强） 推进DMD项目[21] * 2026年主要里程碑：AT数据读出 提交NDA 推进其他项目[17][21]