核心观点 - Quince Therapeutics宣布其治疗共济失调-毛细血管扩张症（A-T）的主要候选药物eDSP在关键性3期NEAT临床试验中未达到主要及关键次要终点 公司决定停止eDSP的临床开发 并计划保留现金及探索其他可用选项[1] 临床试验结果 - **主要终点未达统计学显著性**：在NEAT研究中 主要终点为使用改良版国际协作性共济失调评定量表（RmICARS）评估从基线到第6个月末次疗效访视的变化 与安慰剂相比未达到统计学显著性 活性治疗组从基线到第6个月的平均变化为0.94 安慰剂组为2.24（差异为-1.30） p值为0.0851[1] - **关键次要终点未达统计学显著性**：研究也未达到其关键次要终点 即从基线到第6个月的临床总体印象-严重程度（CGI-S）改善 p值为0.522[1] - **试验设计与规模**：NEAT是一项国际、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床研究 共随机入组了105名参与者 包括美国4个临床中心和英国及欧洲18个中心[1] - **受试者人群**：研究共入组105名参与者 其中83名为6至9岁的主要分析人群 22名为10岁及以上参与者 除一人外 所有完成完整治疗期的参与者均选择转入为期24个月的开放标签扩展研究[1] 药物安全性与耐受性 - **安全性概况**：eDSP总体耐受性良好 未发现具有临床意义的安全性问题 在eDSP组报告的最常见不良事件包括瘙痒和发热[1] 药物与技术平台 - **eDSP作用机制**：eDSP由封装在患者自身红细胞内的地塞米松磷酸钠组成 旨在提供皮质类固醇的疗效 同时减少或消除长期使用皮质类固醇治疗伴随的显著不良反应[1] - **AIDE技术平台**：eDSP利用了公司专有的自体细胞内药物封装技术平台 该平台是一种新型药物/器械组合 利用自动化过程将药物封装入患者自身的红细胞[1] 疾病背景与市场 - **疾病概况**：A-T是一种常染色体隐性遗传的神经退行性和免疫缺陷疾病 由ATM基因突变引起 患者通常在5岁前确诊 青少年时期常需依赖轮椅 中位寿命约为25至30岁[1] - **患者数量**：根据IQVIA数据 美国约有4,600名确诊的A-T患者 公司估计英国和欧盟四国约有5,000名患者 目前全球任何市场均无针对A-T的获批疗法[1] 公司后续计划 - **开发计划变更**：基于3期NEAT试验结果 公司决定停止eDSP的临床开发[1] - **战略调整**：公司计划保留现金并探索可用选项[1]