临床试验结果 - 在48周时，与安慰剂相比，5.0 mg/kg efzofitimod治疗组在疲劳评估量表总分上观察到改善，具有统计学显著性（p=0.0226）[1] - 在48周时，与安慰剂相比，5.0 mg/kg efzofitimod治疗组在国王结节病问卷-总体健康评分上观察到改善，具有统计学显著性（p=0.0197）[2] - 研究在268名肺结节病患者中进行，这是间质性肺病的一种主要形式[2] - 除主要终点外，5.0 mg/kg efzofitimod在多个研究疗效参数上观察到临床获益，包括完全停用类固醇、国王结节病问卷-肺部评分改善（p=0.0196）、基线肺部评分变化改善（p=0.0479）以及用力肺活量保持[4] 公司管理层评论 - 公司总裁兼首席执行官表示，疲劳评估量表和国王结节病问卷-总体健康评分的临床改善具有说服力，因为这些直接解决了严重影响肺结节病患者的关键症状和生活质量指标[3] - 观察到的国王结节病问卷-肺部、疲劳评估量表和国王结节病问卷-总体健康评分的改善是快速实现并在整个研究中持续保持的[3] - 尽管研究未达到主要终点，但efzofitimod明确显示出持久改善多种疾病相关健康结果的潜力，包括咳嗽、呼吸急促、疲劳和总体健康[3] 产品与研发管线 - Efzofitimod是一种一流生物免疫调节剂，临床开发用于治疗间质性肺病，这是一组免疫介导的疾病，可导致肺部炎症和纤维化或瘢痕形成[8] - 该疗法是一种tRNA合成酶衍生疗法，通过神经纤毛蛋白-2选择性调节活化的髓系细胞，以在不引起免疫抑制的情况下缓解炎症，并可能预防纤维化进展[8] - 除了针对肺结节病的全球3期EFZO-FIT™研究外，efzofitimod还在2期EFZO-CONNECT™研究中用于治疗系统性硬化症相关间质性肺病[8] 疾病背景与市场 - 肺结节病是一种炎症性疾病，特征为身体一个或多个器官中形成肉芽肿，美国约有20万人患有此病[6] - 当前治疗方案包括皮质类固醇和其他免疫抑制疗法，这些疗法疗效有限且伴有严重副作用，许多患者无法长期耐受[7] - 这些形式的间质性肺病治疗选择有限，市场对更安全、更有效、能改善结果的疾病修饰疗法存在需求[8]