文章核心观点 - AB Science公司宣布发现了一种血浆生物标志物 该标志物能够指示马赛替尼在治疗肌萎缩侧索硬化症中的活性 并能识别出具有促炎性小胶质细胞的患者 这正是马赛替尼的作用靶点[1] - 该生物标志物同样适用于多发性硬化症的进展形式和阿尔茨海默病 在确定对治疗有反应的患者方面具有战略意义 并可能增加在神经退行性疾病领域获得注册批准的机会[1][2] 生物标志物的关键特征 - 这是一种基于血液（血浆）的生物标志物 易于采集 并可通过酶联免疫吸附测定法进行准确评估[4] - 它由促炎性小胶质细胞产生 能激活小胶质细胞和星形胶质细胞 从而促成恶性的神经炎症反馈回路[4] - 它也由肥大细胞释放 这建立了肥大细胞与小胶质细胞之间的联系 而这两者都是马赛替尼的主要细胞靶点[4] - 该标志物能预测ALS患者的生存期 这可能解释了马赛替尼为何能延长某些特定患者的生存期[4] - 内部实验表明 在体外激活肥大细胞和小胶质细胞时 马赛替尼降低了该生物标志物的水平 突显了马赛替尼对这两种细胞的特异性强效活性[4] 生物标志物的应用与开发计划 - 该生物标志物将引入马赛替尼在ALS、进展型多发性硬化症和阿尔茨海默病的3期临床项目 以验证其在人体中的作用机制和临床相关性[3] - 一旦验证成功 它可通过确定哪些患者对治疗反应最佳来促进注册审批 并在必要时作为疗效的替代终点[3] - 美国FDA关于ALS的指南鼓励申办方在ALS药物开发的所有阶段纳入探索性生物标志物 为未来基于替代终点获得加速批准提供了可能性[3] - 出于专利保护原因 该生物标志物的具体身份尚未披露[3] 公司背景与核心产品 - AB Science成立于2001年 是一家专注于蛋白激酶抑制剂研究、开发和商业化的制药公司[4] - 公司的研发项目仅针对存在高度未满足医疗需求的疾病 这些疾病通常具有致命性、短期生存率低 或对既往治疗方案罕见或难治[5] - 公司已开发出专有分子组合 其先导化合物马赛替尼已注册用于兽药 并正在针对人类肿瘤学、神经性疾病、炎症性疾病和病毒性疾病进行开发[6] - 公司总部位于法国巴黎 在泛欧交易所巴黎上市[6]