公司近期临床数据发布计划 - Denali Therapeutics将于2026年2月2日至6日在圣地亚哥举行的第22届WORLDSymposium™上展示其酶转运载体™平台项目的临床和临床前数据[1] - 展示将证明ETV技术能够将酶替代疗法递送至包括大脑在内的全身的广泛潜力[1] 核心临床项目进展 - 将有两场口头报告：一场关于亨特综合征药物tividenofusp alfa的1/2期临床研究长期随访数据，另一场关于圣菲利波综合征A型药物DNL126的1/2期研究初步临床数据[2] - 美国FDA正在对tividenofusp alfa的生物制品许可申请进行优先审评，预计决定日期为2026年4月5日[2] - 庞贝病药物DNL952的1期研究设计及支持性临床前数据将在海报环节展示[2][5] 学术会议展示详情 - 平台报告258：静脉注射Tividenofusp Alfa用于粘多糖贮积症II型的I/II期研究，时间为2026年2月5日[3] - 平台报告183：DNL126在儿童粘多糖贮积症IIIA型中的I/II期首次人体开放标签研究的初步结果，时间为2026年2月5日[3] - 海报展示包括：美国亨特综合征持续临床负担和未满足需求回顾性队列研究、使用转铁蛋白受体介导的GAA递送在庞贝病小鼠模型中增强骨骼肌和大脑病理矫正的案例、以及一对非神经病变男性兄弟患者接受tividenofusp alfa治疗的案例研究等[4][6] - 公司还将赞助一场题为“转变MPS II患者护理”的卫星研讨会，时间为2026年2月5日[7] 核心技术平台 - Denali的转运载体™平台是一项专有技术，旨在通过静脉给药后穿越血脑屏障，有效地将抗体、酶和寡核苷酸等大型治疗分子递送至包括大脑在内的全身[8] - 该平台基于工程化的Fc结构域，可与BBB上表达的特定天然转运受体结合，通过受体介导的转胞吞作用将TV及其治疗载荷递送至大脑[8] - 在动物模型中，采用TV平台设计的抗体和酶，其大脑暴露量比未采用该技术的类似抗体和酶高出10至30倍以上[8] - 采用TV平台设计的寡核苷酸，在灵长类动物中的大脑暴露量比未采用该技术的全身递送寡核苷酸高出1000倍以上[8] - 该平台已得到临床验证，目前有五个采用TV技术的项目正处于临床开发阶段[8] 公司背景 - Denali Therapeutics是一家生物技术公司，致力于利用其专有的转运载体™平台开创一类能够穿越血脑屏障的新型生物疗法[9] - 公司拥有一个经过临床验证的递送平台，以及一个涵盖所有开发阶段的不断增长的治疗候选产品组合，旨在为患有神经退行性疾病、溶酶体贮积症和其他严重疾病的患者提供有效药物[9]