业绩总结 - KYV-101在单剂量治疗下显示出持久的无药物和无疾病缓解[12] - KYV-101在重症肌无力（MG）和僵人综合症（SPS）中具有显著的商业机会，尤其是在SPS这一罕见疾病中存在显著的未满足需求[12] - KYV-101的市场机会估计为830万患者[35] 临床试验与研发进展 - 预计到2026年上半年完成SPS的关键性第二阶段试验入组，并在2026年上半年提交生物制剂许可申请（BLA）[40] - 在MG的注册路径确认中，预计在2025年上半年与监管机构确认，并在2025年第四季度报告第二阶段试验的中期数据[40] - KYV-101的临床试验设计与FDA达成一致，支持清晰且快速的BLA路径[13] - 预计在2025年第四季度报告类风湿关节炎（RA）的第一/二阶段试验数据[40] - 预计在2026年发布狼疮性肾炎（LN）的第一阶段数据，并在2026年以同行评审的方式发表[40] 治疗效果与患者反应 - KYV-101在僵人综合症（SPS）患者中显示出显著的临床活性，所有患者在接受治疗后均实现了药物自由缓解，持续时间超过23个月[86] - 在KYV-101治疗后，患者的抗GAD抗体水平减少超过95%[86] - KYV-101在四名进行性多发性硬化症（MS）患者中显示出在血液和脑脊液中的CAR-T细胞扩增，血液中峰值CAR-T细胞计数达到1.3亿[60] - KYV-101的治疗目标是帮助自身免疫患者实现无药物、无疾病的缓解[42] - KYV-101的治疗方案包括单次输注1×10^8 CAR T细胞，结合Cyc/Flu淋巴细胞耗竭[107] 安全性与市场竞争 - KYV-101在治疗重症肌无力（MG）患者中显示出安全性，患者中无严重的细胞因子释放综合症（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合症（ICANS）[148] - 经过2年治疗，19%的MG患者仍然存在症状且对治疗无反应[159] - 目前所有新疗法都需要持续治疗，MG-ADL和MSE无法完全反映症状控制和改善[190] - 目前没有FDA批准的CD19药物可供使用[187] 市场需求与患者旅程 - 80%的SPS患者失去行动能力，需要使用助行器或轮椅[91] - 治疗初始患者的选项包括免疫抑制疗法（如类固醇、吗啉酸酯、硫唑嘌呤）和乙酰胆碱酯酶抑制剂（仅限AChR+患者）[198] - 难治性患者的治疗选项包括FcRn抑制剂和补体抑制剂，通常与免疫抑制疗法联合使用[198] - 2024年Clarivate DRG报告提供了相关数据支持[200] - 2025年患者旅程和需求研究的数据在档案中可查[200]