临床研究暂停事件 - 公司宣布临时暂停其nex-z药物的MAGNITUDE和MAGNITUDE-2三期临床试验的患者给药和筛选工作[1] - 暂停行动是由于2025年9月30日给药的一名患者出现4级肝转氨酶和总胆红素升高的报告，该事件符合试验方案定义的暂停标准[2] - 该患者已住院，正接受密切监测和医疗干预，公司正在咨询专家、考虑潜在风险缓解策略并与监管机构沟通[2] 患者入组与给药情况 - 截至目前，MAGNITUDE试验已有超过650名ATTR-CM患者入组，MAGNITUDE-2试验有47名ATTR-PN患者入组[3] - 估计已有超过450名患者接受了nex-z给药[3] 公司行动与沟通 - 公司首席执行官表示，出于对患者安全的承诺，已立即采取行动暂停入组，同时调查此次事件并与全球监管机构及其他利益相关者沟通，以制定恢复入组的策略[3] - 公司将于美国东部时间上午8:30举行电话会议讨论此次更新[4] 药物背景与潜力 - nex-z基于获得诺贝尔奖的CRISPR/Cas9基因编辑技术，有潜力成为治疗ATTR-CM和/或ATTR-PN的首个一次性疗法[5] - 该药物旨在灭活编码TTR蛋白的TTR基因，一期临床中期数据显示其能带来持续、深入且持久的TTR降低[5] - nex-z已获得美国FDA的孤儿药和再生医学先进疗法（RMAT）认定，以及欧盟委员会的孤儿药认定[5] 公司概况 - Intellia Therapeutics是一家领先的临床阶段基因编辑公司，专注于利用CRISPR技术革新药物[6] - 公司与Regeneron Pharmaceuticals, Inc 就nex-z达成了多靶点发现、开发和商业化的合作[5]