股价表现 - 过去一个月内Intellia Therapeutics（NTLA）股价大幅下跌67.3%，而同期行业指数上涨7.3% [1] - 公司股价表现逊于其所在行业板块和标普500指数 [1][3] 第三季度业绩 - 公司第三季度业绩表现不一，每股收益超出预期，但收入未达预期 [4] - 股价下跌主要归因于其主要在研产品nex-z遭遇的监管挫折 [4] 主要候选产品nex-z的进展与挫折 - 基于CRISPR的基因编辑疗法nex-z潜力巨大，但目前两项III期研究（MAGNITUDE和MAGNITUDE-2）被FDA叫停临床 [7] - 在MAGNITUDE研究中，不到1%的患者观察到4级肝酶升高，MAGNITUDE-2研究中未观察到 [7] - 此次挫折导致公司暂停了nex-z的里程碑指引，目前正与监管机构合作制定下一步计划 [8][9] - nex-z是与Regeneron（REGN）合作开发，Regeneron承担25%的开发成本并分享商业利润 [5] 其他候选产品管线 - 用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）的候选产品lonvo-z，其关键III期HAELO研究已完成患者入组 [11] - 预计将于2026年中期公布HAELO研究的顶线数据，这可能成为股价的重要催化剂 [8][11] - 公司计划在2026年下半年为NTLA-2002（lonvo-z）提交潜在的生物制品许可申请 [11] 市场竞争格局 - CRISPR Therapeutics（CRSP）是全球首家也是目前唯一一家将CRISPR/Cas9疗法商业化的公司，其疗法Casgevy已获批用于SCD和TDT [13] - Vertex Pharmaceuticals负责Casgevy的全球开发和商业化，该疗法在2025年前九个月收入为6150万美元 [14] - Beam Therapeutics（BEAM）正在开发其基因组编辑候选产品BEAM-101，用于治疗SCD [14] 估值与预期 - 从估值角度看，公司股价低于行业水平，其市净率为1.15倍，低于行业的3.28倍，也低于其五年均值2.94倍 [16] - 过去30天内，市场对公司2025年每股亏损的共识预期从4.14美元收窄至4.00美元，2026年每股亏损预期从4.10美元收窄至3.61美元 [17]