核心观点 - 公司将在ASGCT会议上展示靶向脂质纳米颗粒递送HBG1/2启动子编辑货物至造血干细胞和祖细胞(HSPCs)的临床前数据[1][4] - 公司将在ASGCT和TIDES会议上展示通过体内CRISPR编辑上调肝脏靶蛋白表达并降低疾病相关生物标志物的临床前概念验证数据[1][5][6] - 公司计划在2025年中期宣布两个体内基因编辑开发候选药物，分别针对造血干细胞和肝脏[1] - 公司现金储备充足，预计可支持运营至2027年第二季度[1][9] 财务数据 - 2025年第一季度净亏损7610万美元，每股亏损092美元，2024年同期净亏损6200万美元，每股亏损076美元[13] - 2025年第一季度合作与其他研发收入增至470万美元，2024年同期为110万美元[13] - 研发费用下降2220万美元至2660万美元，主要由于临床和生产成本减少[13] - 截至2025年3月31日，现金及等价物为221亿美元，2024年12月31日为2699亿美元[9][22] 研发进展 - 将在ASGCT会议上展示5项临床前数据，包括人类化小鼠和非人灵长类动物研究中靶向脂质纳米颗粒递送基因编辑货物的成果[6] - 将展示使用AsCas12a核酸酶通过LNP递送在非人灵长类动物肝脏中实现基因编辑和疾病相关生物标志物降低的数据[6] - 计划在2025年底前确立并披露除造血干细胞和肝脏外的第三种靶细胞/组织类型[11] 公司动态 - 任命Amy Parison为首席财务官，她在生命科学领域拥有18年以上财务和业务发展经验[8] - 美国联邦巡回上诉法院将CRISPR/Cas9专利纠纷案件发回PTAB进一步审查，公司对Broad研究所专利实力保持信心[12] - 公司不再举行季度收益电话会议[15] 行业会议 - 将参加ASGCT第28届年会(5月13-17日)和TIDES USA 2025(5月19-22日)[6][18] - 将参加美国银行医疗保健会议(5月13日)[14]