公司业务与产品 - 公司是一家专注于开发罕见病细胞疗法的生物技术公司 [1] - 主要研究产品为Deramiocel 旨在治疗严重遗传疾病杜氏肌营养不良症 [1] - 公司竞争对手包括其他开发类似罕见病疗法的生物技术公司 [1] 股票评级与目标价变动 - Alliance Global Partners将公司股票评级上调至“买入” 目标价从16美元大幅提升至48美元 [2][6] - 评级调整时公司股价为29.19美元 [2] 近期股价表现 - 股价近期达到自2017年以来的最高水平 盘中最高触及40.37美元 [3] - 股价在实现针对DMD相关心脏病晚期研究主要目标后 曾飙升263%至23.09美元 [2] - 截至当日 公司股价年内累计上涨87.6% [3][6] - 当前股价为29.19美元 反映了359%的涨幅 变动金额为22.83美元 [5] - 当日股价波动区间为21.50美元至40.37美元 为过去一年最高价 [5] 市场交易数据 - 公司当前市值约为13.3亿美元 [5] - 当日交易量为4214万股 [5] - 股价上涨部分由空头挤压推动 空头权益增加了15% [3] 临床试验进展与监管动态 - 公司针对DMD相关心脏病的细胞疗法在晚期研究中达到主要目标 [2] - 今年早些时候Deramiocel曾遭FDA拒绝批准 导致股价下跌33% [4] - 公司计划重新提交该疗法上市申请 得到了3期HOPE-3试验积极结果的支持 [4][6] - HOPE-3试验涉及106名参与者 结果显示积极成果 增强了投资者信心 [4][6]