公司动态与产品进展 - Knight Therapeutics Inc 的巴西子公司 United Medical Ltda 已向巴西卫生监管机构 ANVISA 提交了 NIKTIMVO (axatilimab) 的上市授权申请 用于治疗至少两种前期全身疗法失败后的慢性移植物抗宿主病 适用于6岁及以上的成人和儿科患者 [1] - 2025年8月4日 公司宣布扩大并修订了与 Incyte 的现有合作协议 获得了 retifanlimab (在美国和欧洲商品名为 ZYNYZ) 和 axatilimab (在美国商品名为 NIKTIMVO) 在拉丁美洲的独家分销权 [2] - 根据修订后的协议 Incyte 将负责 retifanlimab 和 axatilimab 的开发、生产和供应 而 Knight 将负责在拉丁美洲寻求必要的监管批准并分销这两种药物 [2] - NIKTIMVO 已于2024年8月获得美国食品药品监督管理局的批准 用于治疗体重至少40公斤的成人和儿科患者中至少两种前期全身疗法失败后的慢性 GVHD [3] - Knight 与 Incyte 早于2021年9月就 tafasitamab (在美国商品名为 MONJUVI) 和 pemigatinib (在美国商品名为 PEMAZYRE) 在拉丁美洲达成了独家供应和分销协议 [2] 产品管线与市场潜力 - NIKTIMVO 是一种首创的集落刺激因子-1受体 阻断抗体 [6] - axatilimab 正在慢性 GVHD 的一线联合治疗试验中进行研究 包括一项与 ruxolitinib 的2期联合试验 (NCT06388564) 以及一项与类固醇的3期联合试验 [8] - axatilimab 同时正在一项针对特发性肺纤维化患者的2期试验 (NCT06132256) 中进行研究 [8] - 该药物的疗效和安全性在 AGAVE-201 2期临床试验中进行了评估 这是一项随机、开放标签、多中心研究 [6] - 2016年 Syndax 从 UCB 获得了开发和商业化 axatilimab 的全球独家授权 2021年9月 Syndax 与 Incyte 就 axatilimab 在慢性 GVHD 及任何未来适应症方面签订了全球独家共同开发和共同商业化许可协议 [7] 行业与疾病背景 - 慢性移植物抗宿主病 是同种异体干细胞移植的一种严重并发症 全球范围内影响 30% 至 70% 的接受者 [5] - 巴西每年报告的同种异体移植手术大约有 1400 至 1800 例 [5] - 根据巴西国家造血干细胞移植登记处最近的一项分析 两年累积发病率慢性 GVHD 被确定为 29.5% [5] 公司概况 - Knight Therapeutics Inc 总部位于加拿大蒙特利尔 是一家专注于为加拿大和拉丁美洲收购、许可引进和商业化药品的专业制药公司 [10] - Knight 的拉丁美洲子公司在 United Medical, Biotoscana Farma 和 Laboratorio LKM 旗下运营 [10] - Knight Therapeutics Inc. 的股票在多伦多证券交易所交易 代码为 GUD [10]