公司：Dianthus Therapeutics (DNTH) * 公司是一家专注于开发补体系统抑制剂的生物技术公司，核心资产为claseprubart（一种活性C1s抑制剂）以及新引进的NTH 212（一种双特异性/双功能融合蛋白）[3][4] 核心观点与论据 **1 公司发展里程碑与催化剂** * 2025年9月公布的MG（重症肌无力）二期数据确认了药物效力、正确的给药方案（每两周300毫克）以及安全性，被视为一个重要的风险降低事件[3] * 公司未来面临两个重要催化剂：2026年第二季度的CIDP（慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病）中期应答者分析，以及2026年下半年的MMN（多灶性运动神经病）二期顶线数据[3] * 公司已引进新资产NTH 212，该药物从中国授权引进，具有成为同类首创、同类最佳的潜力[4] **2 CIDP项目进展与试验设计优势** * CIDP三期试验设计模仿了argenx的ADHERE试验，但进行了重要改进，使其对研究者和患者更具吸引力[8] * 关键改进包括：试验第一部分为开放标签，患者直接使用活性药物；仅对产生应答的患者进行第二部分的随机分组；患者只需每两周给药一次，而竞争对手riliprubart需要每周给药两次[9][10] * 试验设计不要求患者停用IVIG（静脉注射免疫球蛋白）并经历复发，这与ADHERE试验不同，被认为是更符合伦理且不必要的做法[17] * 试验允许对IVIG治疗无效（难治性）的患者入组，而FcRn类药物（如efgartigimod）的试验则不包括此类患者，因为FcRn被认为疗效不如IVIG[21] **3 CIDP竞争格局与疗效预期** * 竞争对手Sanofi的riliprubart和argenx的C2抑制剂empasiprubart基于其积极的二期数据，已启动与IVIG的头对头试验，这显示了他们对疗效的信心[18][19] * Riliprubart的二期开放标签数据显示，约50%的患者在从IVIG直接转换用药后，获得了比使用IVIG时更好的改善（INCAT评分额外提高1分）[20] * 公司对CIDP中期分析（第一部分）的预期是看到与riliprubart二期数据至少相似的疗效，从而证明其竞争力[22] * 公司认为其每两周一次给药的便利性将是关键差异化优势[23] **4 CIDP中期分析细节与潜在调整** * 中期分析预计在2026年第二季度进行，主要基于前40名患者的数据[40] * 由于是单一注册性试验，FDA不希望披露具体应答率数据，因此公司可能仅宣布“通过”（go）的决定[24] * 管理层认为几乎没有“不通过”（no-go）的可能，最坏情况是需要将给药频率调整为每周一次（仍比竞争对手每周两次的注射次数少）[24][29][31] * 内部设定的成功标准是应答率在40%-50%的范围内，与riliprubart数据相当[38][40] **5 MG项目与给药方案优化** * 基于现有数据，公司认为每四周给药一次（Q4W）在MG中具有潜力[47] * 证据包括：300毫克和600毫克每两周给药未显示剂量反应，表明已处于疗效曲线顶端；开放标签数据显示，在血药浓度仅为每两周300毫克给药方案一半时（约50-60微克/毫升），患者症状仍有显著改善；外部数据（如Regeneron的C5抑制剂）显示仅需75%的经典通路抑制即可产生疗效，无需达到IC90[47][48] * 公司预计每四周给药与每两周给药的疗效将非常相似，并且每四周给药方案可能成为未来MG的上市剂量[49] **6 MMN项目进展** * MMN二期试验顶线数据预计在2026年下半年公布[54] * 试验设计遵循argenx的二期试验模型，包含较长的筛选期以确认患者对IVIG的依赖性或反应性[52][54] * 公司尚未披露该试验的患者基线特征数据[56] * 关于三期试验的主要终点，公司计划参考argenx与FDA的沟通结果及其三期数据，再最终确定自身的设计[59] **7 其他研发与运营事项** * 公司计划与FDA讨论，在MG三期及后续项目中取消ANA（抗核抗体）滴度检测，以减轻负担，因为该检测未提供有用信息[43] * 关于新资产NTH 212，公司计划在2026年下半年公布一期数据之前，先披露其选择的适应症[60][62] 其他重要内容 * 公司CEO提到，自MG数据公布后，CIDP试验的患者招募速度显著加快，形如“曲棍球杆”曲线，这使得公司能够将时间线提前，而竞争对手则推迟了他们的试验[7] * 公司指出，其claseprubart即使剂量仅为riliprubart的四分之一，注射次数为其四分之一，但对经典通路的抑制效果更为显著[24][32] * 在CIDP试验中设置的600毫克剂量，主要是为了满足投资者对“多一重保障”的需求，公司本身并未预期该剂量能提供额外疗效[41]