公司概况 * BridgeBio Pharma (NasdaqGS:BBIO) 是一家生物制药公司[1] * 公司股价自年初以来上涨约160% 而XBI指数上涨30%[1] 核心产品Attruby（ATTR-CM稳定剂）的商业化进展 * Attruby的上市推广进展非常顺利 目标是成为初治患者的首选稳定剂[2] * 在第三季度财报电话会议中宣布 在一线治疗场景中的市场份额已稳固进入20%的范围 长期目标是达到30-40%[3] * 推动市场份额增长的三个关键因素包括临床数据优势 持续的证据生成 以及便捷的患者准入服务[3][4][5] * 临床数据优势体现在标签上 是唯一显示接近完全稳定效果的产品 并具有最佳点估计值 例如30个月时住院率降低50% 30个月时全因死亡率和住院率降低42% 以及三个月内实现分离时间[3] * 市场准入团队通过28天免费试用计划 患者准入联络员和现场报销经理等白手套服务 使患者易于开始并持续使用Attruby[4] * 第四季度由于销售周数减少（比其它季度少三周）可能会对业务产生一些影响[7] * 10月和11月的业绩非常强劲 在一线治疗中的份额持续增长 转换患者的份额也已稳定[7] 市场动态与竞争格局 * 辉瑞宣布将在12月底停止Vyndaqel并撤出市场 这被视为2026年的顺风因素而非2026年第四季度[6][8][9] * 在注重系统总成本的机构（如退伍军人事务部）中 Attruby因其价格点以及对住院率和见效时间的显著影响而具有天然优势[10] * 辉瑞为Vyndamax推出了类似的28天免费项目 但公司认为自5月实施以来未对Attruby产生影响 临床差异化才是关键[11][12] * 公司认为Attruby是一种差异化且更优的稳定剂 在辉瑞的Tafamidis可能于2028年面临仿制药竞争时 更优的产品通常能维持销售增长[17] * 由于Vyndaqel停产 其仿制药问题已无关紧要 因为Vyndaqel和Vyndamax在药房不能互换 开具Vyndaqel仿制药处方的门槛更高[18] * 最新的ACC指南指出 联合疗法没有获益证据 并且Tafamidis与高剂量他汀类药物存在导致横纹肌溶解症的药物相互作用 这为Attruby提供了教育机会[39][40] ATTR-CM疾病诊断率与市场潜力 * ATTR-CM仍然是一种诊断严重不足的疾病 市场增长空间巨大[13] * PYP扫描数量近年来以约30%的复合年增长率增长[13] * 由于《通货膨胀削减法案》使药物对患者更可负担 被诊断并接受治疗的患者比例也在上升[14] * 90%的Attruby患者支付0元共付额 其余患者每月最多支付167美元[15] * 去年美国每季度有2000-3000名新诊断患者开始一线治疗 今年这个数字至少是3000 可能更高[15] * 整个ATTR-CM品类销售额从2024年第三季度到2025年第三季度保持增长 尽管Tafamidis因IRA需要支付20%的回扣 但辉瑞的销售额并未真正下降 同时还加入了Attruby和Amvuttra的销售额[15] 研发管线进展 Infigratinib（软骨发育不全） * 针对软骨发育不全症 市场对更便利的治疗方案 特别是口服疗法有显著需求 infigratinib有望成为首个口服选择 并靶向疾病的根源FGFR3功能获得性突变[20][21][22] * 公司对即将到来的三期试验感到兴奋 基于二期数据显示出同类最佳的疗效[22] * 若口服疗法具有相同疗效 市场研究显示将获得50-60%的市场份额[25] * 三期试验将招募3至18岁的更广泛年龄队列 保守希望看到相对于基线每年身高变化约1.5厘米 最佳的比较方式是观察身高Z评分 其改善0.3将是参照标准[26] * 另一个关键次要指标是身体比例性的改善 在二期18个月时观察到效果 若三期12个月时能观察到将是全垒打[27] * 安全性方面 期望低级别高磷血症发生率不超过20% clinicians对短暂的磷酸盐升高并不担忧[28] * 口服选项有望解锁美国市场潜力 因为存在高针头恐惧症和大量对治疗持观望态度的家庭 估计超过一半的软骨发育不全症家庭属于此类[29] * 对于定价 将参考CMP（CNP类似物）的定价作为锚点[30] * 对于低软骨发育不全症的第二适应症 由于同属FGFR3功能获得性突变 预计从软骨发育不全症数据中有显著参考价值 该适应症的二期结果将在明年年底公布[32] * 公司对infigratinib等资产倾向于保留全球权益 寻求合作伙伴的门槛很高 因为公司情况与两年前不同 资本充足 且商业化所需投资规模小于Attruby[31] Encaleret (ADH1) 和 BBP-418 (LGMD2i) * Encaleret (ADH1) 和 BBP-418 (LGMD2i) 在秋季公布了积极的二期数据集[34] * Encaleret的三期试验点估计值高于二期 效应非常稳健 超过四分之三的患者血钙和尿钙完全恢复正常 功能上相当于治愈[34][35] * BBP-418显示临床终点改善 而安慰剂组则出现恶化[35] * 公司计划在明年上半年为这两个项目提交新药申请 预计在2026年第四季度至2027年第一季度上市[36] * 对于LGMD 需要与监管机构对齐后 才能分享更长期的随访数据 以保持试验的完整性[37] * 定价将根据机会规模确定 参考罕见病类似物 低端如Voxzogo或Crysvita（约40万美元） 高端如Exondys 51或Vyndaqel（接近75万至90万美元）公司将采取负责任的定价策略 但也会考虑适应症较小的因素[38]