文章核心观点 美国食品药品监督管理局（FDA）授予赛诺菲一次性玻璃体内基因疗法SAR446597快速通道资格，用于治疗与年龄相关的黄斑变性引起的地理萎缩，公司还计划开展相关研究评估其安全性、耐受性和有效性 [1] 分组1：药物相关 - 赛诺菲的一次性玻璃体内基因疗法SAR446597获FDA快速通道资格，用于治疗因年龄相关性黄斑变性（AMD）导致的地理萎缩（GA），该资格旨在促进药物开发和加快审查 [1] - SAR446597可递送编码两种治疗性抗体片段的遗传物质，靶向并抑制补体途径的两个关键成分，这种双靶点方法有临床优势，可减少频繁玻璃体内注射的治疗负担 [2] - 赛诺菲计划开展SAR446597的1/2期研究，评估其安全性、耐受性和有效性；目前也在对另一种一次性玻璃体内基因疗法SAR402663进行1/2期研究，用于治疗新生血管性湿性AMD [3] 分组2：疾病相关 - AMD是一种视网膜进行性退化疾病，全球约2亿人受影响；GA是干性AMD的晚期形式，美国约100万人、欧洲超250万人、全球超500万人受影响，会导致永久性视力丧失，严重影响生活质量 [4] 分组3：公司相关 - 赛诺菲是一家以研发为驱动、由人工智能赋能的生物制药公司，致力于改善人们生活，其目标是改善严重神经炎症和神经退行性疾病患者的生活，正在探索视网膜疾病的创新疗法 [5][6] - 赛诺菲在泛欧证券交易所（EURONEXT: SAN）和纳斯达克（NASDAQ: SNY）上市 [7]

药物研发进展 - SAR446597获得美国FDA快速通道资格认定 用于治疗年龄相关性黄斑变性(AMD)导致的地图样萎缩(GA) [1] - 该疗法为一次性玻璃体内基因治疗 通过靶向抑制补体途径中C1s和因子Bb两个关键成分实现双重作用机制 [2] - 疗法优势在于单次干预即可实现长期治疗效果 显著减少频繁玻璃体内注射的治疗负担 [2] - 公司计划启动1/2期临床研究评估SAR446597的安全性、耐受性和疗效 [3] 疾病背景 - AMD是全球约2亿人患有的获得性视网膜退行性疾病 GA是其晚期干性表现 [3] - GA在美国影响约100万人 欧洲超过250万人 全球超过500万人 导致不可逆视力丧失 [3] - 疾病严重影响患者生活质量 包括阅读、驾驶等日常活动能力 [3] 公司战略 - 公司在神经科学领域聚焦神经炎症和神经退行性疾病 包括多发性硬化症、阿尔茨海默病、帕金森病等 [4] - 眼科领域创新疗法可能推动公司新一轮增长 重点关注存在未满足需求的视网膜疾病 [4] - 公司定位为AI驱动的生物制药企业 致力于通过免疫系统研究开发创新药物和疫苗 [5]