新闻核心事件 - Molecular Partners AG将于2025年12月7日在第67届美国血液学会年会以海报形式公布其候选药物MP0533的1/2a期临床试验更新数据[1] 候选药物MP0533临床试验进展 - MP0533是针对复发/难治性急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征/急性髓系白血病患者的首个人体、多中心、开放标签研究[2] - 该药物在剂量范围1至9中显示出可接受的安全性特征 基于初步数据 在剂量范围8和9中使用的密集给药方案似乎可耐受 并显示出令人鼓舞的初步抗肿瘤活性迹象[2] - 研究目前正在剂量范围10中对患者进行给药[2] 候选药物MP0533作用机制 - MP0533是一种新型四特异性T细胞衔接DARPin 可同时靶向AML细胞上的三种肿瘤相关抗原以及T细胞上的免疫激活剂[3] - AML细胞通常共表达至少两种靶抗原 而大多数健康细胞仅表达一种或不表达 MP0533随着其靶抗原数量的增加而结合亲和力增强 从而优先结合AML细胞而非健康细胞[3] - 这种独特的作用模式旨在实现T细胞介导的AML细胞杀伤 同时保留治疗窗口以最大限度地减少对健康细胞的损害[3] DARPin技术平台优势 - DARPin疗法是一类基于天然结合蛋白定制构建的新型蛋白质药物 为药物设计开启了多功能性和多靶点特异性的新维度[5] - DARPin的灵活架构、高内在亲和力和特异性、小尺寸和高稳定性为药物设计提供了优于其他现有蛋白质疗法的优势[5] - DARPin候选药物可以是单一DARPin单元作为特定靶点的递送载体 也可以是多重特异性 可结合五个以上靶点 并在一个独特的DARPin候选药物中结合多种条件性功能[5] - DARPin平台旨在成为一个快速且具成本效益的药物发现引擎 可生产具有优化特性和高生产产量的候选药物 DARPin疗法已在多个治疗领域得到临床验证并发展到注册阶段[5] 公司背景信息 - Molecular Partners AG是一家临床阶段的生物技术公司 致力于设计和开发DARPin疗法以应对其他药物模式难以解决的医学挑战[6] - 公司拥有多个处于临床前和临床不同开发阶段的项目 其中肿瘤学为主要焦点 公司利用DARPin的优势 通过其专有项目以及与领先制药公司的合作为患者提供独特解决方案[6] - 公司成立于2004年 在瑞士苏黎世和美国马萨诸塞州康科德设有办事处[6]