业绩总结 - 全球抗VEGF药物的收入在2022年达到15亿美元[24] - 公司目前现金储备为3.921亿美元，预计可支持运营至2028年[124] 用户数据 - 美国有160万人患有湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）[16] - 在美国，糖尿病视网膜病(DR)患者总数为880万，其中非增殖性糖尿病视网膜病(NPDR)患者占72%[61] - AXPAXLI的市场潜力估计为920万患者，注册试验正在规划中[99] 新产品和新技术研发 - AXPAXLI在美国的临床试验中，6个月时100%无救助，10个月时80%无救助[39] - AXPAXLI设计为单次注射，持续药物释放可达12个月[32] - AXPAXLI的临床试验数据表明其在湿性AMD患者中具有显著的活性和耐久性[39] - AXPAXLI的注册程序包括SOL-1和SOL-R两项试验，旨在降低注册风险[42] - AXPAXLI在湿性AMD的注册研究SOL-R中，计划在第56周进行非劣效性比较，目标是将AXPAXLI的给药频率从每8周(Q8W)调整为每24周(Q24W)[53] - AXPAXLI的设计旨在实现每6个月的给药频率，符合FDA的要求[114] 临床试验结果 - SOL-1试验的主要终点是在36周内，AXPAXLI单剂量与Aflibercept（2mg）单剂量的视觉保持率比较[45] - SOL-R试验的主要终点是在56周内，AXPAXLI Q24W与Aflibercept（2mg）Q8W的非劣效性比较[50] - SOL-R试验的样本量从825减少至555，仍保持90%的统计功效以达到第56周的主要终点[57] - 在HELIOS研究中，AXPAXLI治疗组中，48周内未发展为增殖性糖尿病视网膜病(PDR)或中心受累糖尿病黄斑水肿(CI-DME)的患者比例为0%，而对照组为37.5%[72] - AXPAXLI预计在2026年第一季度公布顶线数据[57] 市场展望 - 90%的湿性AMD患者每1-3个月需要注射，最多每年需注射12次[18] - 一年内有40%的患者停止治疗[19] - 预计如果治疗持续，超过25%的患者可以避免视力丧失[92] - 公司在临床和商业能力方面具备成功执行的基础设施和专业知识[122]

财务数据和关键指标变化 无 各条业务线数据和关键指标变化 无 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划推进湿AMD药物商业化，利用成熟商业团队，不仅在美国，还将在全球进行推广 [51][52][53] - 公司有开展糖尿病视网膜病变和糖尿病黄斑水肿研究的计划，但因宏观环境不稳定，暂未启动大规模三期研究，待环境稳定后将推进，且该领域无竞争 [43][44][45] - 公司认为基因疗法在治疗遗传性视网膜疾病有优势，但在作为生产蛋白质的工厂方面存在安全、疗效和物流问题，不构成竞争 [54] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为与FDA的关系良好，此次SOLO one试验协议修改是巨大胜利，能更快、更便宜地完成试验，还可能获得出色的药品标签 [4][11][12] - 对于SOAR试验，管理层对患者入组速度和质量满意，虽入组需一定时间，但认为试验设计具有物流优势 [21][22] - 管理层认为在湿AMD市场，更优的药物会获胜，公司药物有9 - 12个月的治疗持续时间优势，相比6个月治疗周期的药物更具竞争力 [34] - 管理层认为公司药物在糖尿病视网膜病变和糖尿病黄斑水肿治疗上效果显著，有很大市场潜力 [39][41][42] 其他重要信息 - 公司EXPaxly药物和其使用的水凝胶均获FDA批准，专利保护良好，涵盖物质组成和整个生产过程，专利有效期至2041年，还有待批准的方法专利可延至2044年 [47][48][49] - 公司资金充足，可完成SOLE项目，即SOLE - one和SOLAR试验，但不包括糖尿病视网膜病变和糖尿病黄斑水肿试验 [50] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: SOLO one试验特殊协议为何修改为纳入重新给药？ - 一是原试验设计在第9个月结束，无法满足FDA要求的两年患者安全随访，需在SOLAR试验中增加大量患者；二是看到Bibismo标签情况，认为EXPaxly能让更多患者达到12个月治疗；三是公司招募患者的留存率非常好。修改后公司没有损失，能更快、更便宜完成试验，满足FDA安全要求，还可能获得出色标签 [3][4][9] 问题: SOLO one试验何时报告顶线数据及预期？ - SOLO one已完成随机化，因要进行到12个月的盲法试验以争取将12个月数据纳入标签，预计在2026年第一季度公布数据 [13] 问题: 对于视网膜专家，SOAR试验显示EXPaxly与阿柏西普的非劣效性是否更有意义？ - 公司两个试验设计互补，不能单独看一个试验。结合两个试验，医生能了解药物持续时间、与常规Eylea和高剂量Eylea对比效果等所有相关问题 [14][16][17] 问题: SOAR试验目前是否同时招募初治和经治患者？ - 主要招募初治患者，若有患者曾按标签用EYLEA治疗两次且有相关OCT等文档记录，也可入组，但这是非常小的特殊群体 [19][20] 问题: 基于当前入组速度，SOAR试验何时完成入组？ - 公司1月表示SOLAR试验有311名处于不同加载和随机化阶段的患者入组，展示了试验设计的物流优势。之后未更新数据，公司对入组速度和患者质量满意，入组需时间是为保证数据准确和遵循较长的入组流程 [21][22] 问题: 基于现有临床数据，SOLAR试验中预计有多少患者在EXPaxly治疗后6个月内无需救援治疗？ - 两个研究需结合看，若SOLO one研究结果为阳性，已知药物在一个研究中能持续9个月，那么在另一个研究中持续6个月的可能性很大 [23][24] 问题: FDA有多大概率要求进行第二次SOAR试验？ - 认为FDA不应要求。在视网膜世界大会上，Bill Boyd表示公司遵循FDA指南，无假手术对照，且FDA允许互补的两项研究（优越性研究和非劣效性研究），两个不同研究设计得出相同结论更有说服力，公司有SPA协议和书面C类批准证明研究为三期研究，还有FDA书面确认这两项研究是获批所需的全部内容 [25][28][29] 问题: 市场上首个6个月治疗周期的湿性AMD药物是否有显著市场优势？ - 认为更好的药物总会获胜，市场对更可持续的药物有很大需求，即使是一周的优势也能带来巨大市场机会，公司药物有9 - 12个月的优势，相比6个月治疗周期的药物更具竞争力 [34][35] 问题: 公司糖尿病视网膜病变的开发计划及药物预期表现？ - HELIOS研究显示药物在糖尿病视网膜病变治疗中无安全信号，且各参数均有利于药物。在对照臂中37.5%的患者有视力威胁并发症，而治疗臂中一次注射EXPaxly后，48周时视力威胁并发症为零。公司计划推进该领域研究，但因宏观环境不稳定暂未启动大规模三期研究，待环境稳定后将推进，该领域无竞争 [36][41][42] 问题: 关于糖尿病黄斑水肿情况？ - 在研究中，非中心性糖尿病黄斑水肿患者中，治疗臂的所有患者都有改善，对照臂的所有患者病情都恶化 [46] 问题: EXPaxly是否有已授权专利保护？ - 药物本身和水凝胶均获FDA批准，专利保护良好，涵盖物质组成和整个生产过程，专利有效期至2041年，还有待批准的方法专利可延至2044年 [47][48][49] 问题: 公司目前资金是否足够完成正在进行的关键试验？ - 公司资金可支撑到2028年，能完成SOLE项目，即SOLE - one和SOLAR试验，但不包括糖尿病视网膜病变和糖尿病黄斑水肿试验 [50] 问题: 湿性AMD的商业推广策略？ - 公司无需向他人证明市场存在，湿性AMD市场巨大且被低估，有40%的患者在第一年退出治疗。公司有成熟、经过验证的商业团队，正在商业化销售DEXTENZA，结合对视网膜领域的了解，公司有能力在全球推广该产品 [51][52][53] 问题: 基因治疗领域是否会带来竞争压力？ - 认为基因疗法在治疗遗传性视网膜疾病有优势，但在作为生产蛋白质的工厂方面存在安全、疗效和物流问题，不构成竞争。公司药物上市后会很快被采用，医生无需改变任何操作，且能节省支付方成本、减少患者流失和失明，提高平均销售价格，扩大患者群体，是三赢局面 [54][55][57]

Findings highlight PL9654 and PL9655's potential to treat diabetic retinopathy through inflammation resolution, vascular stabilization, and neuroprotection PL9654 and PL9655 down-regulate inflammatory pathways, suppress angiogenesis, and preserve retinal structure and function Topical and systemic administration options enable potential for earlier intervention than current therapies Results support the continued development of PL9654 and PL9655 for the treatment of diabetic retinopathy (DR)CRANBURY, N.J., ...