文章核心观点 尽管临近年底市场活动通常放缓，但本周生物制药与医疗器械行业仍出现了一系列高影响事件，包括多款产品在全球范围内获得监管批准或遭遇挫折、关键临床试验数据读出、新产品上市计划以及一项重要的私有化收购交易 [1] 监管审批动态 - **ARS Pharma** 的 **neffy**（一种用于过敏反应的肾上腺素鼻喷雾剂）获得中国国家药监局批准，用于治疗体重至少30公斤的成人和儿童的I型过敏反应，这是中国首个且唯一无需针头的此类产品 [3] 该产品已在美国、英国、欧盟、日本和澳大利亚获批，并在2025年第三季度于美国市场创造了3130万美元的产品收入 [3] 公司股价在2025年12月31日收于11.65美元，微涨0.09% [4] - **Vanda Pharma** 的 **NEREUS**（tradipitant）获得美国FDA批准，用于预防运动诱发的呕吐，这是四十多年来首个新的运动病药物治疗方法 [5] 批准基于在真实运动环境中进行的关键3期试验，该药相比安慰剂显著减少了呕吐且安全性良好 [6] 公司计划尽快上市该产品，并探索其在胃轻瘫和GLP-1药物诱导恶心方面的应用 [6] 公司股价当日大涨25.46%，收于8.82美元 [6] - **Outlook Therapeutics** 针对湿性年龄相关性黄斑变性的药物 **ONS-5010/LYTENAVA** 收到FDA的完整回复函，FDA认为其提交的额外数据未能改变先前结论，即单一充分且良好对照的研究不足以支持批准，并要求提供额外的疗效确证证据 [7][8] 该药物已在欧盟和英国获得上市许可，并在德国和英国上市 [10] 公司股价当日下跌15.51%，收于1.58美元 [10] - **Corcept Therapeutics** 针对继发于皮质醇增多症的高血压药物 **Relacorilant** 收到FDA的完整回复函，FDA承认其关键GRACE试验达到了主要终点，但表示在没有额外有效性证据的情况下无法做出有利的获益-风险评估 [11] 该药物在铂耐药卵巢癌适应症的FDA决定日期为2026年7月11日 [12] 公司股价当日暴跌50.42%，收于34.80美元 [12] 企业并购交易 - **FONAR公司**（磁共振扫描发明者）同意由首席执行官Timothy Damadian领导的收购集团进行私有化收购 [12] 根据最终合并协议，买方集团将以每股19.00美元的现金收购所有流通股，该价格较近期交易水平有显著溢价 [12] 交易对普通股和B类股报价19.00美元/股，C类股6.34美元/股，A类无投票权优先股10.50美元/股 [13] 交易预计在2026年第三季度完成，完成后公司将从纳斯达克退市 [13] 公司股价当日微跌0.22%，收于18.56美元 [14] 临床试验进展与挫折 - **InflaRx** 公布了其已终止的 **Vilobelimab** 治疗坏疽性脓皮病的3期试验的详细分析，表明更长的治疗持续时间可能改善这一难治患者群体的预后 [15] 该试验于2025年5月因独立数据监查委员会建议无效而停止，但事后对完整数据集的分析显示出值得进一步考虑的疗效信号 [17] 公司计划与FDA讨论可能的替代终点，并指出未来在该适应症的开发可能会与合作伙伴共同推进 [16] - **SELLAS Life Sciences** 报告其评估 **Galinpepimut-S** 治疗急性髓系白血病的3期REGAL试验中，患者生存期比预期更长，延迟了触发最终总生存期分析所需的第80次事件的发生 [18] 公司指出，长于预期的生存期可能增加试验取得积极结果的可能性 [19] 公司股价当日上涨13.89%，收于3.77美元 [19] - **Ultragenyx Pharmaceutical** 宣布其评估 **Setrusumab** 治疗成骨不全症的3期Orbit和Cosmic研究未能达到主要终点 [20] 在Orbit研究的3期部分，该药在衡量年度临床骨折率的主要终点上未显示出统计学显著获益 [20] Cosmic研究也未能达到其主要目标 [21] 公司股价当日微涨0.97%，收于23美元 [21] - **Genmab** 决定终止 **Acasunlimab** 的临床开发，包括其在非小细胞肺癌的研究，以将资源集中于如EPKINLY、petosemtamab和rinatabart sesutecan等最具潜力的项目 [22] 此决定预计不会影响公司2025年全年财务指引 [23] 公司股价当日下跌2.19%，收于30.80美元 [23] - **SoftOx Solutions** 获得丹麦药监局批准，将开展其 **SoftOx吸入溶液** 的2a期剂量递增和概念验证联合研究 [24] 该联合研究设计是公司临床项目的一个关键里程碑，标志着首次在目标患者群体中进行以疗效为导向的人体评估 [25] 公司股价当日上涨0.22%，收于0.08挪威克朗 [25] - **Alphamab Oncology** 其 **JSKN033** 作为晚期宫颈癌一线治疗的2期临床试验申请已获中国国家药监局药品审评中心受理 [26] 公司股价当日下跌2.24%，收于9.58港元 [26]

中国临床研究行业现状 - 中国已成为全球临床试验活动领导者 在试验总数上超过美国 包括进行中和计划中的研究[4] - 2024年中国提交超过188,000项医药专利 美国为53,777项 自2020年以来差距持续扩大[14] - 监管改革推动行业发展 药监局提出30天审查机制加速创新药审批流程[3] 跨境供应链挑战 - 关税和增值税大幅增加造成重大财务负担 特别是从海外进口临床试验药物时[1] - 企业面临跨境物流和贸易法规的重大运营挑战[2] - 与当地政府接触可获得意外支持 有助于解决监管和物流难题[8] 数据质量与信任问题 - 国际赞助商对首次人体研究保持谨慎 担忧数据可靠性、研究中心经验和患者病史可追溯性[9] - 即使化合物在中国完成一期试验 买家仍经常重复研究以验证数据[10] - 数据质量和研究设计是主要关切点 可重复性和透明度对全球利益相关方至关重要[10] 中国企业全球化发展 - 中国企业从"me-too"药物转向首创或全球竞争力疗法 特别是在肿瘤学、自身免疫疾病和细胞治疗领域[11] - 中国开发资产价格比市场典型估值低30% 为早期支持者带来显著上升空间[11] - 企业需要建立具有全球经验的临床团队 并确保在监管、文化和运营维度早期对齐[6] 国际化运营障碍 - 许多中国生物技术公司首次进行全球试验 缺乏经验和全球就绪的团队[16] - 沟通是重大挑战 包括时区差异、语言障碍和工作方式不同[17] - 在国外无法直接联系研究者 与中国通过微信直接联系的方式形成对比[17] 战略建议与最佳实践 - 推荐从澳大利亚或美国开始试验 这些市场监管系统更简化 时间表更快[18] - 澳大利亚IND流程非常简化 可以更早提交并获得早期安全性或有效性数据[18] - 使用初步数据主动与FDA或当地监管机构接触 有助于建立可信度[19] 政府支持与行业前景 - 生物技术被列为国家优先事项 政府通过研发补贴和税收优惠支持高科技产业[12] - 创新中心如BioBAY汇聚人才、资本和全球合作伙伴[12] - 目前是投资中国生物技术的良好时机 信号明确[13] 合作模式与心态转变 - 选择CRO需根据研究需求 全球CRO、中型CRO和中国CRO各有不同优势[20] - 需要培训团队更主动地与供应商和研究中心接触 避免指责游戏[20] - 作为赞助商需要展现对产品和方案的信心 亲自访问研究中心并清晰解释科学原理[21]