公司与研究合作 - 公司Moleculin Biotech与西班牙非营利研究组织CIC biomaGUNE签署了一项研究与材料转让协议 旨在开展研究者发起的临床前研究 评估Annamycin治疗胶质母细胞瘤的潜力 [2] - 根据协议 公司将提供Annamycin CIC biomaGUNE的首席研究员Jesús Ruiz-Cabello将负责进行计划的临床前研究 [3] - 研究将评估通过动脉内递送脂质体Annamycin和游离Annamycin后 与Doxil和游离阿霉素相比 在小鼠模型中的肿瘤进展情况 [3] 核心药物Annamycin与研发进展 - Annamycin是公司的核心候选药物 一种旨在避免多药耐药机制且缺乏现有蒽环类药物常见心脏毒性的新一代高效且耐受性良好的蒽环类药物 [6] - Annamycin已显示出对急性髓系白血病和软组织肉瘤的临床活性 并在胰腺癌、GBM和某些肝癌的临床前模型中显示出潜力 [4] - 该药物已获得美国FDA针对复发性或难治性AML的快速通道资格和孤儿药认定 以及针对STS肺转移的孤儿药认定 同时还获得了欧洲EMA针对复发性或难治性AML的孤儿药认定 [5] - 公司已启动名为MIRACLE的关键性、适应性设计3期临床试验 评估Annamycin联合阿糖胞苷治疗复发性或难治性AML [7] 目标疾病领域：胶质母细胞瘤 - 胶质母细胞瘤是一种常见的脑部肿瘤 在美国 其年平均年龄调整发病率为每10万人中3.19例 [4] - 它是恶性程度最高的原发性脑肿瘤 中位生存期仅为15个月 占所有胶质瘤的54% 占所有原发性脑肿瘤的16% [4] - 尽管其他癌症治疗有所进展 但胶质母细胞瘤的生存率在过去三十年中没有显著变化 存在巨大的未满足医疗需求 [4] 公司其他研发管线 - 公司正在开发WP1066 一种能够抑制p-STAT3和其他致癌转录因子 同时刺激自然免疫反应的免疫/转录调节剂 靶向脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症 [9] - 公司管线还包括一系列抗代谢药物 包括用于治疗致病性病毒以及某些癌症适应症的WP1122 [9]

文章核心观点 Moleculin Biotech公司宣布发布软组织肉瘤肺转移关键意见领袖网络研讨会，讨论Annamycin单药治疗软组织肉瘤肺转移的美国1B/2期临床试验最终数据，同时介绍公司药物研发管线情况 [2] 公司动态 - 宣布发布软组织肉瘤（STS）肺转移关键意见领袖网络研讨会，讨论Annamycin单药治疗软组织肉瘤肺转移美国1B/2期临床试验最终数据 [2] - 公司董事长兼首席执行官Walter Klemp和高级首席医疗官Paul Waymack博士，与关键意见领袖共同参与活动 [3] - 按需视频网络研讨会已在公司网站投资者板块活动页面上线，可访问90天 [4] 公司介绍 - 是处于3期临床阶段的制药公司，推进针对难治性肿瘤和病毒的候选治疗药物管线 [5] - 领先项目Annamycin是新一代蒽环类药物，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（AML）和软组织肉瘤（STS）肺转移 [5] - 已启动MIRACLE试验（MB - 108），评估Annamycin与阿糖胞苷联合治疗复发或难治性急性髓系白血病 [6] - 开发WP1066，靶向脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症；开发包括WP1122在内的抗代谢物组合，用于治疗致病病毒和某些癌症适应症 [7] 投资者联系方式 - 联系JTC Team, LLC的Jenene Thomas，电话(908) 824 - 0775，邮箱MBRX@jtcir.com [11]

文章核心观点 公司公布2025年第一季度财务结果，其晚期癌症和病毒感染药物研发进展良好，尤其关键的3期MIRACLE试验持续推进，其他管线也有进展 [1][2][3] 临床开发进展 复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML） - 公司在3期关键试验中评估Annamycin与阿糖胞苷联用治疗R/R AML，试验名为“MIRACLE”，将在美、欧、中东开展，截至2025年4月底已选定38个试验点，其中美国5个 [4] - MIRACLE是2B/3期临床试验，采用自适应设计，前75 - 90名受试者在A部分随机分组，接受高剂量阿糖胞苷与安慰剂、190mg/m或230mg/m的Annamycin联用，剂量由FDA推荐 [5][7] - 试验方案允许在45名受试者时对初步主要疗效数据和安全性/耐受性进行揭盲，公司预计2025年下半年达到首次揭盲，2026年上半年进行第二次揭盲 [8] - B部分约220名受试者将随机接受高剂量阿糖胞苷加安慰剂或加最佳剂量Annamycin，最佳剂量将基于安全性、药代动力学和疗效综合选择 [10] - 已获得欧洲药品管理局（EMA）在9个欧盟国家开展3期MIRACLE临床试验的批准，启动患者给药，预计2025年下半年进行初始数据读取 [6][11] 软组织肉瘤（STS）肺转移 - 公司完成美国1B/2期临床试验2期部分的受试者招募，评估Annamycin单药治疗STS肺转移，临床研究报告已完成但未提交，预计6月底公布数据 [13] WP1066与脑肿瘤 - 公司的WP1066口服配方在西北大学开展与放疗联合治疗胶质母细胞瘤（GBM）的1B/2期试验，已招募7名受试者，暂无数据公布 [17] - 公司与埃默里大学达成协议，埃默里大学将对WP1066静脉注射配方进行临床前研究，预计2025年下半年出结果 [17] 近期亮点 - 获得EMA在9个欧盟国家开展3期MIRACLE临床试验的批准 [6] - 世界卫生组织国际非专利名称（INN）专家委员会批准“naxtarubicin”作为公司Annamycin的非专利名称 [6] - 获得两项美国新专利，增强Annamycin知识产权组合 [6] - 在2025年美国癌症研究协会（AACR）年会上展示Annamycin新临床前数据，显示其治疗胰腺癌的市场扩展潜力 [6] - 启动关键的自适应设计3期MIRACLE试验的患者给药 [6] 预期里程碑 Annamycin AML开发计划 - 2025年1 - 3季度更新MIRACLE试验站点选择/各国批准情况 [15] - 2025年更新MIRACLE试验招募情况 [15] - 2025年下半年进行45名受试者数据读取，进行揭盲疗效/安全性审查 [15] - 2025年下半年 - 2026年评估45名受试者数据读取对监管途径的影响，更新招募情况 [15] - 2026年上半年公布约75 - 90名受试者的中期疗效和安全性数据并确定最佳剂量 [15] - 2027年开始招募MIRACLE2的三线受试者，结束二线受试者招募，启动儿科AML试验 [15] - 2028年公布MIRACLE二线受试者主要疗效数据，开始滚动提交新药申请（NDA）以加速获批 [15] Annamycin STS肺转移开发计划 - 2025年上半年公布MB - 107最终数据 [16] - 2025年确定下一阶段开发/关键研究者发起试验（IIT）计划 [16] 财务结果总结 研发费用 - 2025年3月31日止三个月研发费用为340万美元，2024年同期为430万美元，减少90万美元，主要与临床试验活动水平有关 [18] 一般及行政费用 - 2025年3月31日止三个月一般及行政费用为250万美元，2024年同期为240万美元，增加10万美元，主要与监管和法律费用总体略有增加有关 [19] 现金状况 - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为770万美元，认为现有现金足以支持计划运营至2025年第三季度 [19] 会议与网络直播 - 公司管理层将于2025年5月14日上午8:30（美国东部时间）举行电话会议和网络直播，讨论运营和财务结果，参与者可通过拨打指定号码或在公司网站观看 [20][21] 公司介绍 - 公司是处于3期临床阶段的制药公司，推进针对难治性肿瘤和病毒的候选治疗药物管线，主要项目Annamycin是下一代蒽环类药物，用于治疗R/R AML和STS肺转移，还在开发WP1066和抗代谢物组合 [22][24]