核心观点 - 公司宣布其双重食欲素受体拮抗剂daridorexant在治疗10至<18岁儿科失眠症的2期剂量探索研究中取得积极顶线结果 该研究首次在低至10岁的儿科患者中证实了药物的优秀安全性和耐受性 并显示出统计学显著且具有临床意义的剂量依赖性疗效 特别是在共患神经发育障碍的儿童中效果更为显著 公司计划与卫生当局讨论后续步骤 并探索该药物在神经发育障碍儿童中的新治疗潜力[2][4][6][7][10] 研究设计与患者概况 - 研究主要目的是通过多导睡眠图评估daridorexant对客观总睡眠时间的剂量反应关系 患者按1:1:1:1随机分配至10mg、25mg、50mg或安慰剂组 治疗期为2周 共有165名患者接受了研究药物治疗[4] - 研究入组了年龄在10-11岁（占21%）和12-17岁（占79%）的失眠症儿童 包括有神经发育障碍病史的患者 如自闭症谱系障碍和注意力缺陷/多动障碍[5] 疗效结果 - 对主要终点的分析显示 从基线到第1天 总睡眠时间出现统计学显著（p=0.0185）的剂量依赖性改善 并在多个客观和主观睡眠参数上观察到额外的剂量依赖性改善[4] - 2期结果显示 在失眠症儿童的总睡眠时间上存在统计学显著的剂量依赖性反应 并在多个睡眠指标上观察到具有临床意义的改善 在共患神经发育障碍的儿童中疗效尤其显著[10] 安全性与耐受性 - 研究首次在低至十岁的儿科患者中证实了daridorexant优秀的安全性和耐受性 即使在50mg（成人推荐剂量）下 其安全性与安慰剂相似 治疗期间未出现表明药物滥用的不良事件 治疗停止后也未出现戒断症状的迹象[6] 专家评论与市场意义 - 研究主要研究者评论指出 儿科失眠症的治疗选择仍然极其有限 在安全性不受影响的情况下看到强劲疗效是该领域的一个显著进展 并且儿童中的安全性与成人非常相似[8] - 专家评论指出 美国有10-30%的儿童和青少年受失眠影响 在神经发育障碍儿童中比例更高 目前尚无FDA批准的儿科失眠症药物 非标签使用成人药物存在安全担忧 导致治疗选择存在缺口[9] - 公司全球临床开发与医学事务负责人评论称 daridorexant是唯一在儿童中进行研究的DORA药物 它可能不仅在成人中成为同类最佳 在儿科人群中也将成为同类首创[11] 公司后续行动与药物背景 - 公司将与卫生当局接触 讨论儿科失眠症的后续步骤 并启动针对神经发育障碍儿童的新潜在研究路径的讨论[10][12] - 该研究是FDA批准的儿科研究计划和欧盟PDCO批准的儿科研究计划的一部分[12] - Daridorexant以QUVIVIQ为商品名 已在美国、加拿大和多个欧洲国家上市用于成人失眠症患者 并通过商业合作在日本、香港和中国上市 公司还与拉丁美洲、以色列和海湾地区的合作伙伴签订了许可和供应协议[14] - 用于儿科用途的daridorexant是研究性药物 尚未在任何国家获得批准或上市[15]