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Endocrine disease treatment
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Crinetics Announces Strong PALSONIFY Launch Execution and Positive Results for Concurrent Androstenedione Lowering and Glucocorticoid Dose Reduction in Phase 2 Trial of Atumelnant for Congenital Adrenal Hyperplasia
Globenewswire· 2026-01-05 21:00
公司核心产品PALSONIFY上市表现 - 公司宣布其产品PALSONIFY在2025年第四季度未经审计的初步净产品收入超过500万美元 [1][2] - 该产品于2025年9月25日获得美国FDA批准,用于对手术反应不足或无法手术的成人肢端肥大症患者的一线治疗 [4] - 截至2025年12月31日,公司已收到超过200份登记表,并有超过125名独立处方医生 [1][7] - 大约一半的新开药瓶在报销时无需快速启动桥接供应,且大多数事先授权期限为12个月 [7] - 公司与支付方的持续互动已实现早期纳入处方集,反映了支付方对其价值主张的认可 [4] 在研药物Atumelnant二期临床数据 - Atumelnant是一种首创、每日一次的口服促肾上腺皮质激素受体拮抗剂,目前处于后期临床开发阶段,用于治疗经典先天性肾上腺皮质增生症和ACTH依赖性库欣综合征 [2][17] - 在二期TouCAHn试验的第4队列中,8名完成12周治疗的患者,其雄烯二酮平均水平从基线1195 ng/dL降低了866 ng/dL,平均降幅达67% [9] - 在完成12周治疗的患者中,有88%成功将糖皮质激素剂量降低至生理替代水平 [1][9] - 药物耐受性良好,未报告严重不良事件、治疗相关的严重不良事件或肝转氨酶不良事件 [11] - 开放标签扩展研究的早期数据显示,前7名完成13周治疗的患者,其血清雄烯二酮降低和糖皮质激素剂量减少情况与第4队列一致 [12] - 截至目前,整个临床项目中已有超过200名受试者接触过atumelnant,累计成人CAH患者暴露时间超过750周,持续显示出良好的风险获益特征 [13][14] 公司战略与管线 - 公司致力于通过科学成为全球顶尖的内分泌公司,并推进其旨在重新定义内分泌及相关疾病护理标准的独特产品组合 [3] - 公司的核心专长在于利用具有特定定制药理学和特性的小分子靶向G蛋白偶联受体 [20] - 除PALSONIFY和atumelnant外,公司管线中还有超过10个已披露项目,包括用于治疗表达SST2的神经内分泌肿瘤的CRN09682,以及针对格雷夫斯病、多囊肾病、甲状旁腺功能亢进症、糖尿病、肥胖症等多种内分泌疾病和GPCR靶向肿瘤适应症的发现阶段项目 [21]
Crinetics to Showcase the Next Generation of Endocrinology Innovation at ENDO 2025 with Eight Presentations From its Deep Pipeline
Globenewswire· 2025-07-01 04:05
文章核心观点 - 2025年6月30日Crinetics Pharmaceuticals宣布其新型临床开发项目的八篇摘要将在2025年7月12 - 15日于旧金山举行的内分泌学会年会上展示 ,包括主要候选药物PALSONIFY和atumelnant相关数据 ,体现公司管线可满足重大未满足需求 [1][2] 公司项目成果 PALSONIFY开发项目 - 四篇摘要将报告其开发项目结果 ,包括注册性3期PATHFNDR试验开放标签扩展数据 ,展示从注射用生长抑素受体配体转为每日一次口服该药的肢端肥大症患者的长期疗效 、安全性和症状控制情况 ,还有三篇海报展示评估症状稳定性 、分析患者报告结果及开放标签扩展数据等内容 ,显示该药耐受性良好 ,能提供一致的生化和症状性疾病控制 [2] atumelnant临床开发项目 - 三篇摘要将展示其临床开发项目成果 ,包括先天性肾上腺增生症2期试验结果 ,以及关注肾上腺体积减少和关键生物标志物减少的内容 [3] 早期管线项目 - 将展示CRN12755用于格雷夫斯病甲状腺功能亢进和眼病的新数据 [4] 公司药物介绍 PALSONIFY(paltusotine) - 是首个每日一次口服 、选择性靶向生长抑素受体2型的非肽激动剂 ,已完成肢端肥大症3期临床开发 ,处于神经内分泌肿瘤相关类癌综合征3期临床开发 ,旨在为控制肢端肥大症和类癌综合征提供每日一次口服选择 ,3期研究显示其能维持肢端肥大症患者IGF - 1水平和症状控制 ,快速降低未接受药物治疗患者的IGF - 1水平和症状负担 ,2期类癌综合征研究显示可快速持续减少潮红发作和排便频率 [9] Atumelnant - 是首个每日一次口服的促肾上腺皮质激素受体拮抗剂 ,选择性作用于肾上腺的黑皮质素2型受体 ,在临床前模型中对MC2R有强结合亲和力 ,能抑制促肾上腺皮质激素控制的肾上腺糖皮质激素和雄激素 ,12周2期研究显示其对关键疾病相关生物标志物有快速 、显著和持续的统计学显著降低作用 ,正开发用于先天性肾上腺增生症和促肾上腺皮质激素依赖性库欣综合征 [10] 公司介绍 - Crinetics Pharmaceuticals是一家临床阶段制药公司 ,专注于内分泌疾病和内分泌相关肿瘤的新型疗法的发现 、开发和商业化 ,除上述两种药物外 ,还有针对多种内分泌疾病的发现项目 [11] 会议展示详情 PALSONIFY™(paltusotine)展示 - 《Paltusotine Results in Improved Symptom Stability in Biochemically Controlled Acromegaly》等四篇展示 ,分别介绍了时间 、地点等信息 [5][6] Atumelnant展示 - 《Reductions in Adrenal Volume in Patients With Congenital Adrenal Hyperplasia Receiving Once - Daily Oral Atumelnant (CRN04894)》等三篇展示 ,介绍了时间 、地点等信息 [7] 早期管线展示 - 《Discovery and Characterization of an Orally Bioavailable Nonpeptide Thyroid Stimulating Hormone Receptor (TSHR) Antagonist for the Treatment of Graves' Disease and Thyroid Eye Disease》展示 ,介绍了时间 、地点等信息 [8] 公司赞助展示 - 《Optimizing Long - Term Control in Acromegaly: Key to Improved Patient Outcomes》等两场展示 ,介绍了时间 、地点和演讲者等信息 [8]