First in class study of an investigational ACTH receptor antagonist aims to address significant unmet need in children and adolescents with classic CAHSAN DIEGO, Jan. 22, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Crinetics Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: CRNX) today announced that the first patient has been dosed in the BALANCE-CAH Phase 2/3 trial evaluating investigational candidate atumelnant, a novel, once-daily oral adrenocorticotropic hormone (ACTH) receptor antagonist candidate for the proposed treatment of classic con ...

Crinetics Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:CRNX) is among the 14 best booming stocks to buy right now. On January 12, Goldman Sachs analyst Richard Law upgraded the stock’s rating to Buy from Neutral, with a share price target of $67. Goldman Sachs Upgrades Crinetics Pharmaceuticals, Inc. (CRNX) To Buy From Neutral The adjustment followed promising results from a trial investigating the impact of atumelnant on congenital adrenal hyperplasia (CAH). The findings revealed a 67% reduction in A4 in Cohort 4, rep ...

公司：Crinetics Pharmaceuticals (CRNX) * 公司是一家专注于内分泌学的生物制药公司，致力于为罕见和孤儿疾病开发口服疗法[2][3][4] * 2025年是公司的突破性年份，成功获得产品批准并成功上市[2] * 公司已转型为一家完全整合的公司，拥有从发现到商业化的能力[3] * 公司财务状况稳健，拥有约14亿美元现金，资金足以支撑至2030年，覆盖多个潜在产品批准[4] 核心产品：Paltusotine (商品名：Palsinify) **上市与商业表现** * 产品于2025年9月25日获得FDA批准，用于治疗肢端肥大症，标签广泛，涵盖新诊断患者和从标准疗法转换的患者[7] * 上市成功，2025年第四季度已有超过200名患者入组，所有开放标签扩展研究患者均转入商业用药[8] * 处方医生基础广泛，超过125位独立处方医生，其中约一半处方来自社区内分泌科医生，而非仅学术中心[9] * 支付方接受度良好，约一半的处方在患者需要快速启动计划前就已获得批准并发货，且大部分事先授权有效期为12个月[10][11] * 2025年产品收入略高于500万美元[11] * 已与CVS Caremark达成覆盖协议，覆盖超过2700万参保人，无步骤编辑限制[10][36] **市场机会与增长战略** * 美国有36，000名肢端肥大症患者，但当前仅有约3，000人接受标准注射疗法，约4，500人未接受治疗，约17，000人尚未确诊[13][14] * 公司认为产品有潜力成为重磅药物，基于患者数量和定价，每10亿美元收入对应患者数少于5，000人[15] * 2026年增长重点：扩大处方医生基础，深入社区和垂体治疗中心；通过患者大使计划激活未治疗或放弃治疗的患者；加强与支付方的合作，扩大处方集覆盖[34][35] * 公司提供全面的患者支持服务，包括名为CrineTicare.com的中心、护士教育者、现场报销专家等[12][13] **新适应症开发** * 产品第二个适应症为治疗类癌综合征，已启动三期临床试验，超过20个研究中心已激活，首例患者于2025年11月入组[3][16] * 美国有18，000-34，000名类癌综合征患者[16] * 二期数据显示产品能显著减少症状（潮红和严重腹泻），部分患者每日发作次数从6-10次降至正常水平[16] 管线产品：Atumelnant **药物特性与机制** * Atumelnant是公司内部发现的第二种化合物，是一种口服、每日一次的ACTH拮抗剂，也是首个且唯一此类药物[3][17] * 药物选择性阻断肾上腺上的ACTH受体，该受体仅在此表达[17] **适应症：先天性肾上腺皮质增生症** * 目标是通过单药每日一次药片，控制激素的两个维度，使患者仅需服用正常生理替代剂量的糖皮质激素[20] * 美国约有12，000名成年患者和5，000名儿童患者[25] * 二期数据显示，在40-120毫克剂量范围内，生物标志物A4出现显著且剂量依赖性的抑制[20] * 队列四数据（早晨给药并减少糖皮质激素）显示，尽管降低糖皮质激素，肾上腺雄激素仍得到相同程度的抑制[21][22] * 在12周治疗期内，血清肾上腺雄激素在两周内急剧下降并持续维持；同时，10名患者中有7人将糖皮质激素剂量降至正常水平，且肾上腺雄激素无反弹[23] * 临床结果改善：多名女性患者月经恢复正常，女性睾酮水平降低，红细胞增多症减少[24] * 安全性良好，在超过750周的累计CAH患者暴露中，未发现新的肝功能测试升高[24][25][48] * 三期试验已启动，将评估药物使患者实现双维度正常激素水平的能力[23] * 儿科试验将于2026年上半年开始，二期开放标签扩展研究已有约25名患者入组[25][26] **竞争与开发考量** * 公司认为竞品crinecerfont的上市不会阻碍其试验招募，因为大部分患者来自美国以外，且其有助于提高疾病治疗意识[46] * 三期试验允许正在使用crinecerfont的患者入组[47] * 国际商业化策略将视美国批准时的政策环境而定，但开发已在全球20-25个国家进行，包括日本[51] 管线产品：CRN9682 * CRN9682是公司最新进入临床的化合物，是一种利用小分子靶向生长抑素2受体的靶向疗法平台[26][27] * 已启动针对SST2阳性实体瘤患者的1/2期试验[27] * 潜在市场超出神经内分泌肿瘤，可能涵盖头颈癌、副神经节瘤、脑膜瘤、小细胞肺癌以及一部分ER阳性乳腺癌[28] * 与放射性药物相比，该疗法可在任何社区肿瘤诊所的输液中心进行，更具便利性[29] * 研究筛选队列已满，正在进行剂量递增[29] 公司战略与前景 * 公司目标是到2030年成为一流的内分泌学企业，实现可持续增长并由收入驱动[29] * 预计到2030年将拥有2个上市产品和4个获批适应症，并有另外7个临床管线候选药物推进中[30] * 公司持续投资发现实验室，探索新靶点[30] * 公司拥有内部发现能力，所有分子均为内部发现，专利保护期最早至2040年代[5] * 通过合作伙伴关系拓展机会：将paltusotine的日本权益授权给San Law/SKK；拆分出Radionetics Oncology开发放射性药物靶向技术；与Loyal合作将内分泌学工具用于延长大型犬寿命[5][6]

公司融资活动 - Crinetics Pharmaceuticals公司宣布进行承销公开发行 7,620,000 股普通股 每股公开发行价格为 $45.95 预计总收益（扣除承销折扣和佣金及其他发行费用前）约为 $3.5 亿美元 [1] - 公司授予承销商一项为期30天的期权 可额外购买最多 1,143,000 股普通股 发行预计于2026年1月8日左右结束 [1] - 此次发行的联合账簿管理人为 Leerink Partners, J.P. Morgan, Evercore ISI, Piper Sandler 和 Cantor Baird 担任牵头经理 [3] 资金用途 - 公司计划将此次发行的净收益 连同其现金、现金等价物和有价证券 用于资助其商业活动（包括PALSONIFY™的上市）、产品候选物的研发、其他研究项目以及一般公司用途（可能包括资本支出或营运资金）[2] - 公司也可能将部分剩余净收益与现有资金结合 用于授权引进、收购或投资互补的业务、技术、产品或资产 但目前尚无相关承诺或义务 [2] 公司业务与产品管线 - Crinetics Pharmaceuticals是一家专注于内分泌疾病和内分泌相关肿瘤的全球性制药公司 其核心专长在于利用具有特定定制药理学和特性的小分子靶向G蛋白偶联受体 [6] - 公司的主导产品PALSONIFY™ (paltusotine) 是美国FDA批准的首个每日一次口服疗法 用于治疗对手术反应不佳或无法手术的成人肢端肥大症 该药也正针对神经内分泌肿瘤相关的类癌综合征进行临床开发 [7] - 公司拥有超过10个已披露项目的深度管线 包括用于治疗先天性肾上腺增生和ACTH依赖性库欣综合征的后期研究候选药物atumelnant 以及用于治疗表达SST2的神经内分泌肿瘤和其他实体瘤的非肽药物偶联候选药物CRN09682 [7] - 其他发现项目针对多种内分泌疾病 包括神经内分泌肿瘤、格雷夫斯病、多囊肾病、甲状旁腺功能亢进症、糖尿病、肥胖症以及GPCR靶向的肿瘤适应症 [7]

公司近期动态 - 公司将于2026年1月5日东部时间上午8:30举行电话会议和网络直播，讨论突破性口服肢端肥大症疗法PALSONIFY的商业化计划，并分享用于先天性肾上腺皮质增生症的atumelnant的二期临床试验结果 [1] - PALSONIFY是首个获得FDA批准、用于手术选择有限的成人肢端肥大症患者的口服疗法 [1] 公司业务与研发管线 - 公司专注于开发针对内分泌疾病的疗法，其技术核心是利用靶向G蛋白偶联受体的小分子药物 [2] - 研发管线包括：用于先天性肾上腺皮质增生症和ACTH依赖性库欣综合征的atumelnant，以及用于表达SST2肿瘤的CRN09682 [2] - 公司同时也在探索针对神经内分泌肿瘤、格雷夫斯病及其他内分泌疾病的疗法 [2] 市场评级与估值 - Evercore ISI维持对公司“跑赢大盘”的评级，并将目标股价从80美元上调至90美元 [3] - 公司股价为52.57美元 [3] - 公司市盈率为负值（-10.29），显示其目前尚未盈利 [3] - 公司的市销率高达2,856.31，企业价值与销售额之比同样高企，为2,816.08，表明投资者为其每单位销售额支付了高额溢价，并对未来增长抱有高预期 [4] 财务状况 - 公司盈利收益率为负（-9.72%）[5] - 公司债务权益比极低，仅为0.046，表明对债务的依赖极小 [5] - 公司流动性状况强劲，流动比率为15.12，显示其能够轻松覆盖短期负债 [5] - 这种财务稳定性支持了其持续的研发努力 [5]

公司核心产品PALSONIFY上市表现 - 公司宣布其产品PALSONIFY在2025年第四季度未经审计的初步净产品收入超过500万美元 [1][2] - 该产品于2025年9月25日获得美国FDA批准，用于对手术反应不足或无法手术的成人肢端肥大症患者的一线治疗 [4] - 截至2025年12月31日，公司已收到超过200份登记表，并有超过125名独立处方医生 [1][7] - 大约一半的新开药瓶在报销时无需快速启动桥接供应，且大多数事先授权期限为12个月 [7] - 公司与支付方的持续互动已实现早期纳入处方集，反映了支付方对其价值主张的认可 [4] 在研药物Atumelnant二期临床数据 - Atumelnant是一种首创、每日一次的口服促肾上腺皮质激素受体拮抗剂，目前处于后期临床开发阶段，用于治疗经典先天性肾上腺皮质增生症和ACTH依赖性库欣综合征 [2][17] - 在二期TouCAHn试验的第4队列中，8名完成12周治疗的患者，其雄烯二酮平均水平从基线1195 ng/dL降低了866 ng/dL，平均降幅达67% [9] - 在完成12周治疗的患者中，有88%成功将糖皮质激素剂量降低至生理替代水平 [1][9] - 药物耐受性良好，未报告严重不良事件、治疗相关的严重不良事件或肝转氨酶不良事件 [11] - 开放标签扩展研究的早期数据显示，前7名完成13周治疗的患者，其血清雄烯二酮降低和糖皮质激素剂量减少情况与第4队列一致 [12] - 截至目前，整个临床项目中已有超过200名受试者接触过atumelnant，累计成人CAH患者暴露时间超过750周，持续显示出良好的风险获益特征 [13][14] 公司战略与管线 - 公司致力于通过科学成为全球顶尖的内分泌公司，并推进其旨在重新定义内分泌及相关疾病护理标准的独特产品组合 [3] - 公司的核心专长在于利用具有特定定制药理学和特性的小分子靶向G蛋白偶联受体 [20] - 除PALSONIFY和atumelnant外，公司管线中还有超过10个已披露项目，包括用于治疗表达SST2的神经内分泌肿瘤的CRN09682，以及针对格雷夫斯病、多囊肾病、甲状旁腺功能亢进症、糖尿病、肥胖症等多种内分泌疾病和GPCR靶向肿瘤适应症的发现阶段项目 [21]

公司近期动态 - 公司将于2026年1月5日东部时间上午8:30举行电话会议和网络直播 以提供PALSONIFY™（paltusotine）的商业化进展更新 并公布atumelnant治疗先天性肾上腺增生症的2期试验第四队列的顶线结果 [1] - 电话会议将设有现场问答环节 音频网络直播可通过公司官网投资者关系页面的“活动与演示”栏目访问 参会者可拨打指定电话并输入接入码640078接入 [2] 公司业务与产品管线 - 公司是一家全球性制药公司 致力于通过基于患者需求的科学 改变内分泌疾病和内分泌相关肿瘤的治疗方法 其核心专长在于利用具有特定定制药理学和特性的小分子靶向G蛋白偶联受体 [3] - 公司的核心产品PALSONIFY™（paltusotine）是美国FDA批准的首个每日一次口服疗法 用于治疗对手术反应不足或无法手术的成人肢端肥大症患者 该药也正在针对神经内分泌肿瘤相关的类癌综合征进行临床开发 [4] - 公司拥有超过10个已披露项目的深度管线 包括处于后期研究阶段的候选药物atumelnant（目前正开发用于先天性肾上腺增生症和ACTH依赖性库欣综合征）以及用于治疗表达SST2的神经内分泌肿瘤和其他实体瘤的非肽药物偶联物候选药物CRN09682 [4] - 公司的其他发现项目针对多种内分泌疾病 包括神经内分泌肿瘤、格雷夫斯病、多囊肾病、甲状旁腺功能亢进症、糖尿病、肥胖症以及GPCR靶向的肿瘤适应症 [4]

公司近期动态 - 公司创始人兼首席执行官Scott Struthers博士将于2026年1月13日太平洋时间上午9:45，在第44届摩根大通医疗健康大会上发表演讲 [1] 公司业务与战略 - 公司是一家全球性生物制药公司，致力于通过以患者需求为基础的科学，改变内分泌疾病和内分泌相关肿瘤的治疗 [3] - 公司的核心专长在于利用具有特定定制药理学和特性小分子靶向G蛋白偶联受体，专注于发现、开发和商业化新型疗法 [3] 产品管线与研发进展 - 公司的主导产品PALSONIFY™ (paltusotine)是美国FDA批准的首个每日一次口服疗法，用于治疗对手术反应不足和/或不适合手术的成人肢端肥大症患者 [4] - Paltusotine也正在针对与神经内分泌肿瘤相关的类癌综合征进行临床开发 [4] - 公司拥有超过10个已披露项目的深度管线，包括后期研究候选药物atumelnant，目前正针对先天性肾上腺皮质增生症和ACTH依赖性库欣综合征进行开发 [4] - 管线中的CRN09682是一种非肽药物偶联物候选药物，正在开发用于治疗表达SST2的神经内分泌肿瘤和其他表达SST2的实体瘤 [4] - 其他发现项目针对多种内分泌疾病，如神经内分泌肿瘤、格雷夫斯病（包括格雷夫斯甲状腺功能亢进症和格雷夫斯眼病）、多囊肾病、甲状旁腺功能亢进症、糖尿病、肥胖症以及GPCR靶向的肿瘤适应症 [4]

核心观点 - Crinetics Pharmaceuticals宣布其用于治疗经典先天性肾上腺皮质增生症的研究性候选药物atumelnant已启动III期临床试验首位患者给药 该药物是一种首创的口服ACTH受体拮抗剂 旨在通过阻断肾上腺中导致过量雄激素产生的通路来控制疾病 [1][2] 药物研发进展 - atumelnant是首个也是唯一一个处于临床开发后期的小分子ACTH受体拮抗剂 其III期研究CALM-CAH是一项随机、安慰剂对照试验 旨在评估药物在降低过量雄激素、改善糖皮质激素使用及其他反映疾病控制的临床结果方面的效果 [2][3] - 该药物近期获得了美国FDA授予的用于治疗经典CAH的孤儿药资格认定 [3] - 基于一项为期12周的II期研究积极结果 公司推进了这项用于成人的注册性III期试验 II期数据显示 atumelnant治疗与关键生物标志物（包括雄烯二酮和17-羟孕酮）以及肾上腺大小和月经恢复等其他疾病活动临床指标的降低相关 [2][4] 药物作用机制与潜力 - atumelnant是一种每日一次的口服药物 选择性作用于肾上腺的黑皮质素2型受体 临床前模型显示其对MC2R具有强结合亲和力 并能抑制ACTH控制下的肾上腺源性糖皮质激素和雄激素 [4] - 该药物有潜力为先天性肾上腺皮质增生症和ACTH依赖性库欣综合征患者提供变革性治疗 可能彻底改变这些疾病的管理方式 [4] 公司业务与管线 - Crinetics Pharmaceuticals是一家专注于通过科学转化内分泌疾病及相关肿瘤治疗的全球性制药公司 其核心专长在于利用具有特定药理学特性小分子靶向G蛋白偶联受体 [5] - 公司的核心产品PALSONIFY™是首个获美国FDA批准的每日一次口服疗法 用于治疗对手术反应不足或无法手术的成人肢端肥大症患者 该药也正针对神经内分泌肿瘤相关的类癌综合征进行临床开发 [6] - 公司拥有超过10个已披露项目的深度管线 包括处于开发后期的atumelnant 以及用于治疗表达SST2的神经内分泌肿瘤和其他实体瘤的非肽药物偶联候选药物CRN09682 [6] - 其他发现项目还涉及多种内分泌疾病 如神经内分泌肿瘤、格雷夫斯病、多囊肾病、甲状旁腺功能亢进症、糖尿病、肥胖症以及GPCR靶向的肿瘤适应症 [7]

核心事件：股权激励授予 - 2025年12月10日 公司向9名新入职的非高管员工授予了总计39,575份非合格股票期权和26,525份限制性股票单位（RSU）作为入职激励 [1] - 股票期权的行权价格为每股48.06美元 与2025年12月10日公司股票在纳斯达克全球精选市场的收盘价持平 [2] - 授予依据为纳斯达克上市规则5635(c)(4)及公司《2021年入职激励奖励计划》该计划专门用于激励新员工入职 [1][2] 激励计划具体条款 - 股票期权将在四年内归属 自归属开始日起一周年后归属25% 剩余部分在此后36个月内按月等额分期归属 [2] - 限制性股票单位（RSU）将在四年内按年度等额分期归属 自归属开始日起一周年后开始 [2] - 期权与RSU的归属均以员工在归属日仍持续在职为条件 并受相关奖励协议条款约束 [2] 公司业务与管线概况 - 公司是一家全球性制药公司 致力于通过基于患者需求的科学来改变内分泌疾病和内分泌相关肿瘤的治疗 [3] - 公司核心专长在于利用具有特定定制药理学特性及性质的小分子靶向G蛋白偶联受体（GPCR） [3] - 核心产品PALSONIFY™（paltusotine）是美国FDA批准的首个每日一次口服疗法 用于治疗对手术反应不足或无法手术的成人肢端肥大症患者 [4] - Paltusotine也正在针对神经内分泌肿瘤相关的类癌综合征进行临床开发 [4] - 公司拥有超过10个已披露项目的深度管线 其中后期研究候选药物atumelnant目前正针对先天性肾上腺皮质增生和ACTH依赖性库欣综合征进行后期开发 [4] - 其他发现阶段项目针对多种内分泌疾病 包括神经内分泌肿瘤、格雷夫斯病、多囊肾病、甲状旁腺功能亢进症、糖尿病、肥胖症以及GPCR靶向的肿瘤适应症 [4]