文章核心观点 公司获得欧盟临床试验法规下多个国家卫生当局和伦理委员会授权，启动针对杜氏肌营养不良症患者的ELEVATE - 45 - 201一期/二期多剂量递增临床研究，有望扩大杜氏肌营养不良症业务范围 [1][2] 分组1：公司动态 - 公司宣布获得欧盟临床试验法规下多个国家卫生当局和伦理委员会授权，启动ELEVATE - 45 - 201临床研究 [1] - 公司计划于2025年第三季度启动ELEVATE - 45 - 201研究 [1][2] - 随着ELEVATE - 44和ELEVATE - 45近期获批，以及计划今年晚些时候提交ELEVATE - 50申请，公司有望在年底前大幅扩大杜氏肌营养不良症业务范围 [2] 分组2：研究介绍 - ELEVATE - 45 - 201是一项全球性、两部分、随机、双盲、安慰剂对照的一期/二期研究，评估ENTR - 601 - 45在适合外显子45跳跃的杜氏肌营养不良症患者中的安全性、耐受性和有效性 [2] - 研究A部分是多剂量递增研究，约24名患者参与，每六周给药一次，计划剂量在三个队列中从5mg/kg到15mg/kg不等 [2] - 研究B部分将进一步评估A部分确定的最佳剂量的安全性和有效性，包括功能结果和患者报告的生活质量指标 [2] - 研究参与者可能有资格进入开放标签扩展研究，评估ENTR - 601 - 45的安全性、有效性和耐受性 [2] 分组3：产品介绍 - ENTR - 601 - 45是公司杜氏肌营养不良症产品线中的第二个候选产品，是一种专有的内体逃逸载体共轭二氨基磷酸吗啉代寡聚物 [3] - ENTR - 601 - 45旨在解决因DMD基因突变或缺失外显子导致的杜氏肌营养不良症的根本原因，有望恢复mRNA阅读框并产生略有缩短但仍有功能的肌营养不良蛋白 [3] 分组4：疾病介绍 - 杜氏肌营养不良症是一种由DMD基因突变导致的罕见疾病，会导致肌营养不良蛋白产生不足，进而导致肌肉力量逐渐丧失、行动不便以及心脏或呼吸并发症，死亡率高 [4] - 美国和欧洲约有41000人患有杜氏肌营养不良症，其中约9%的患者适合外显子45跳跃 [4] 分组5：公司概况 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司，旨在通过开发一类新的药物来改变患者的生活，其内体逃逸载体疗法旨在实现多种治疗药物高效细胞内递送 [5] - 公司正在推进一系列基于RNA和蛋白质的项目，用于潜在治疗神经肌肉和眼部疾病等，其主要寡核苷酸项目针对适合外显子44、45、50和51跳跃的杜氏肌营养不良症患者 [5] - 公司已合作开发用于治疗1型强直性肌营养不良症的临床阶段项目VX - 670 [5]

文章核心观点 公司公布2025年第一季度财务结果及业务进展，在杜氏肌营养不良症（DMD）项目上获欧盟监管授权，临床推进势头良好，现金可支撑至2027年第二季度，尽管宏观经济环境严峻，但公司发展态势强劲 [1][2] 分组总结 近期公司亮点 - 2025年5月，ELEVATE - 44 - 201研究获欧盟多国卫生当局和伦理委员会授权，基于公司显著临床势头，自2025年1月起已在英、欧、美获DMD临床研究授权 [4] - 公司按计划推进三项DMD项目（针对外显子44、45和50跳跃适用人群）于年底进入全球临床开发，与Vertex合作的1型强直性肌营养不良症项目VX - 670在临床持续推进 [2][4] - 2025年4月公司启动战略计划，聚焦DMD临床候选药物、关键临床前项目及平台投资，裁员约20% [4] 即将参加的投资者会议 - 公司将参加2025年5月20日纽约H.C. Wainwright第3届年度生物连接投资者会议、6月4日纽约杰富瑞全球医疗保健会议、6月9日佛罗里达迈阿密海滩高盛第46届年度全球医疗保健会议 [4] 2025年第一季度财务结果 - 现金状况：截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为3.825亿美元，较2024年12月31日的4.2亿美元减少，主要因运营资金使用，按当前运营计划，可支撑至2027年第二季度 [4][5] - 合作收入：2025年第一季度为2060万美元，2024年同期为5910万美元 [5] - 研发费用：2025年第一季度为3210万美元，2024年同期为2860万美元，增长主要因Duchenne项目成本及人员成本增加 [6] - 一般及行政费用：2025年第一季度为1030万美元，2024年同期为940万美元，增长主要因人员成本增加 [7] - 净收入（亏损）：2025年第一季度净亏损1730万美元，2024年同期净收入2350万美元 [7] 公司简介 - 公司是临床阶段生物制药公司，旨在通过建立新一类药物改变患者生活，其EEV™疗法可实现治疗剂细胞内高效递送，改善治疗指数，推进RNA和蛋白质项目治疗神经肌肉和眼部疾病等，领先寡核苷酸项目针对外显子44、45、50和51跳跃适用的DMD患者，还合作开发1型强直性肌营养不良症临床阶段项目VX - 670 [8]

文章核心观点 - 安创医药公司获英国监管机构授权启动ELEVATE - 45 - 201临床研究，有望在2025年底前让三个杜氏肌营养不良症项目进入临床开发阶段 [1][2] 公司动态 - 公司获英国药品和保健品监管局及研究伦理委员会授权启动ELEVATE - 45 - 201研究 [1] - 公司预计在2025年第三季度启动ELEVATE - 45 - 201研究 [1][2] - ELEVATE - 45已在欧盟提交监管文件，目前正在接受监管审查 [1] - ELEVATE - 45是公司预计在2025年推进至全球临床开发的三个新型外显子跳跃杜氏肌营养不良症项目中的第二个 [1] 研究详情 - ELEVATE - 45 - 201是一项全球、两部分、随机、双盲、安慰剂对照的1/2期研究，评估ENTR - 601 - 45在适合外显子45跳跃的杜氏肌营养不良症患者中的安全性、耐受性和有效性 [2] - 研究A部分为多次递增剂量研究，约24名患者参与，每六周给药一次，三个队列计划剂量为5mg/kg至15mg/kg，评估安全性、药代动力学和药效学 [2] - 研究B部分旨在进一步评估A部分确定的最佳剂量的安全性和有效性，包括功能结果和患者报告的生活质量指标 [2] - 研究参与者有资格进入开放标签扩展研究，长期评估ENTR - 601 - 45的安全性、有效性和耐受性 [2] 产品信息 - ENTR - 601 - 45是安创医药公司杜氏肌营养不良症产品线中的第二个候选产品，是一种专有的内体逃逸载体（EEV™）共轭二氨基磷酸吗啉代寡聚物（PMO） [3] - ENTR - 601 - 45旨在解决因DMD基因突变或缺失外显子导致的杜氏肌营养不良症的根本原因，有望恢复mRNA阅读框并产生略有缩短但仍具功能的肌营养不良蛋白 [3] 疾病介绍 - 杜氏肌营养不良症是由DMD基因突变导致的罕见病，该基因编码肌营养不良蛋白，突变导致肌营养不良蛋白产生不足 [4] - 缺乏功能性肌营养不良蛋白会导致肌肉力量逐渐丧失，影响行动能力，引发心脏或呼吸并发症，导致高死亡率 [4] - 美国和欧洲约有4.1万人患有杜氏肌营养不良症 [4] 公司概况 - 安创医药是一家临床阶段的生物制药公司，旨在通过开发一类针对细胞内靶点的新药来改善患者生活 [5] - 公司的内体逃逸载体（EEV™）疗法可将多种治疗药物高效递送至各种器官和组织，提高治疗指数 [5] - 公司正在推进一系列基于RNA、抗体和酶的项目，用于治疗神经肌肉、眼科、代谢和免疫疾病等 [5] - 公司的主要寡核苷酸项目针对适合外显子44、45、50和51跳跃的杜氏肌营养不良症患者进行开发 [5][6] - 公司已合作开发用于1型强直性肌营养不良症的临床阶段项目VX - 670 [6]