监管审批进展 - 美国FDA已接受PALYNZIQ用于12-17岁苯丙酮尿症青少年患者的补充生物制剂许可申请并授予优先审评资格 [1] - FDA设定的处方药用户费用法案目标行动日期为2026年2月28日 [1] - 公司计划与欧洲药品管理局共享数据 目标是在欧盟将PALYNZIQ的治疗范围扩大至12岁及以上青少年 [2] 临床试验数据 - sBLA申请基于第三阶段PEGASUS研究的数据 该研究为多中心开放标签随机对照试验 [3][4] - PEGASUS研究在55名12-17岁苯丙酮尿症青少年中评估PALYNZIQ与单独饮食管理相比的安全性和有效性 [4] - 研究主要终点为血液苯丙氨酸浓度的变化以及青少年安全性特征 次要终点包括药代动力学和总膳食蛋白质摄入量的变化 [4] - 研究分为两部分：主要治疗阶段为第1-73周 扩展阶段对PALYNZIQ组进行长达80周的额外监测 并允许纯饮食组交叉接受治疗 [4] 产品概况与市场地位 - PALYNZIQ是首个也是唯一一个获批用于治疗成人苯丙酮尿症的酶替代疗法 [3] - PALYNZIQ通过提供聚乙二醇化苯丙氨酸解氨酶来替代患者体内缺乏的苯丙氨酸羟化酶 以分解苯丙氨酸 [5] - 该产品已在全球超过35个国家获批用于治疗苯丙酮尿症 [6] - 公司是一家专注于遗传性罕见疾病的全球领先生物技术公司 拥有八种商业疗法和强大的临床前及临床管线 [22] 疾病背景与未满足需求 - 苯丙酮尿症是一种遗传性疾病 在公司运营区域影响约70,000人 [8] - 该疾病通常通过严格限制苯丙氨酸的饮食进行管理 但大多数患者难以坚持该饮食以达到足够的血液苯丙氨酸控制水平 [10] - 青少年患者需要更好的治疗选择 以实现有意义的血液苯丙氨酸水平降低并获得更大的饮食自由度 [2]